Et prioriteringssystem som ikke forstår hjernesykdommer

Samtidig skjer det et paradigmeskifte i legemiddelutvikling. Etter flere år med begrenset innovasjon øker nå både antallet kliniske studier og investeringsnivået innen hjernehelse. Fremskritt innen biomarkører, mer målrettede biologiske og genetiske behandlinger og mer fleksible studiedesign, gir reelt håp for pasienter med nevromuskulære tilstander som spinal muskelatrofi (SMA) og Myasthenia gravis, nevrodegenerative sykdommer som Alzheimers og Parkinsons sykdom, og alvorlige psykiatriske lidelser som behandlingsresistent schizofreni og bipolar lidelse. Spørsmålet er ikke om Norge vil henge med, men hvordan vi sørger for at prioriteringssystemet faktisk er rigget for å gjøre det.

Et beslutningsgrunnlag som ikke passer hjernesykdommene

I Norge bygger prioriterings- og metodevurderingssystemene på generiske livskvalitetsmål, senest stadfestet i siste prioriteringsmelding. Disse muliggjør sammenligning på tvers av sykdommer, men fanger i begrenset grad sentrale kjennetegn ved mange hjernesykdommer - som kognitiv svikt, fatigue, motoriske problemer, psykiske symptomer og gradvis tap av funksjon og selvstendighet.

Dette gjenspeiles også i Direktoratet for medisinske produkters (DMP) retningslinjer fordokumentasjonsgrunnlag ved metodevurdering av legemidler, der kravene i stor grad er tilpasset

sykdomsforløp med tydelige biomarkører og endepunkter, og dermed sykdommer som passer godt inn i den metodikken som brukes. For mange psykiatriske og nevrologiske lidelser gir dette et svakt beslutningsgrunnlag. Konsekvensen er at både alvorlighet og behandlingsnytte systematisk undervurderes, og at nye behandlinger fremstår som mindre kostnadseffektive enn de reelt er. Det slår direkte inn i pasienters tilgang til behandling.

Når alvorlighet måles feil, og betalingsviljen faller

I Norge vurderes alvorlighet gjennom forventet antall tapte leveår i fremtiden med dagens behandling (absolutt prognosetap). Denne tilnærmingen fungerer godt for sykdommer med høy dødelighet og relativt lineære forløp, men gir et misvisende bilde for mange psykiatriske og nevrologiske sykdommer og tilstander. Disse har ofte langvarige og komplekse forløp med betydelig funksjonstap over flere tiår, uten nødvendigvis å være dødelige. Pasienten lever med andre ord i mange år med redusert livskvalitet, tap av arbeidsevne og økt behov for omsorg.

Når alvorlighet i stor grad avledes fra generiske livskvalitetsmål med begrenset sensitivitet for nevrologiske symptomer, fremstår sykdommene som moderat, til tross for en betydelig samlet sykdomsbyrde for pasienter, pårørende, helsetjenesten og samfunnet.

Når nytte undervurderes, taper pasientene i prioriteringen

Tiltak som kan være avgjørende for pasientenes funksjon og deltakelse, som bedre gangfunksjon, økt kognitiv kapasitet eller redusert sykdomsprogresjon, gir ofte beskjedne utslag i generiske livskvalitetsmål. For pasientene kan dette være forskjellen på å klare hverdagen eller ikke. I beslutningsgrunnlaget blir det knapt synlig.

Når både alvorlighet og behandlingsnytte systematisk undervurderes, slår dette direkte ut i beregningen av kostnadseffektivitet, og dermed i pasienters tilgang til ny behandling. Innen hjernehelse sammenlignes nye terapier ofte med etablerte, avpatenterte behandlinger med lave generikapriser, som i mange tilfeller brukes off-label og sjelden er metodevurdert. I onkologi er utgangspunktet ofte et annet: eksisterende behandlinger er gjerne kostbare og allerede metodevurdert, slik at selv relativt beskjedne effektforbedringer lettere kan fremstå som kostnadseffektive. Dette gir en systematisk skjevhet.

Andre land justerer kursen

Flere sammenlignbare land står overfor de samme metodiske utfordringene. Forskjellen ligger i hvordan de velger å håndtere dem. I land som Canada og Australia tas det i økende grad i bruk mer pragmatiske og dialogorienterte tilnærminger: tettere involvering av klinikere og pasienter, betinget innføring, trinnvis tilgang og systematisk bruk av helsedata for å redusere usikkerhet over tid. Målet er ikke å senke kravene, men å sikre at vurderingene faktisk reflekterer sykdommenes reelle alvor og behandlingens faktiske verdi.

Et ansvar for metodisk modenhet

Beslutninger i Nye metoder tas i dag i stor grad på grunnlag av kostnadseffektivitet. Når alvorlighet og nytte systematisk måles skjevt, blir også beslutningene skjeve. Med økende innovasjon innen hjernehelse står vi ved et veiskille. Enten fortsetter vi å presse komplekse hjernesykdommer inn i modeller som ikke er laget for dem, og aksepterer at pasienter systematisk faller utenfor, eller vi videreutvikler systemet slik at det faktisk fanger sykdommenes særpreg.

Med ny leder i Beslutningsforum, foreligger det nå et særskilt ansvar - og et handlingsrom - til å vise metodisk modenhet: ved å ta kompleksiteten i hjernesykdommer på alvor, åpne for mer fleksible vurderinger når standardmodellene kommer til kort, og sikre at alvorlighet og behandlingsnytte faktisk speiler pasientenes reelle sykdomsbyrde. Skal prioriteringssystemet forbli legitimt, må det også være i takt med medisinsk utvikling.

Interessekonflikt: Fredrik Arneberg er ansatt i UCB, et europeisk legemiddelselskap med virksomhet innen hjernehelse.

OUS med nye regler for industrisamarbeid: – Må ha et system som forhindrer bindinger

10 saker i Beslutningsforums februar-møte