Når dokumentert behandling ikke når pasientene

I Norge liker vi å tro at helsetjenesten gir lik tilgang til effektiv behandling – uavhengig av diagnose, bosted og økonomi. For pasienter med alvorlig myasthenia gravis stemmer dette dessverre ikke.

Myasthenia gravis er en alvorlig autoimmun sykdom som kan føre til uttalt muskelsvakhet og i verste fall respirasjonssvikt. I Norge lever omkring 1 500 personer med sykdommen. Mange pasienter oppnår tilfredsstillende sykdomskontroll, men for en gruppe pasienter er dagens standardbehandling ikke tilstrekkelig, og disse pasientene er hardt rammet av sykdommen.

Jeg har hatt myasthenia gravis siden 2022. Etter behandling med immunsuprimerende behandling lever jeg med relativ milde symptomer og er i full jobb.

Det finnes målrettede legemidler med godt dokumentert effekt og sikkerhet. Disse brukes rutinemessig i en rekke europeiske land og i USA og har markedsføringstillatelse i Norge, men Norske helsemyndigheter (Beslutningsforumet og Bestillerforumet for Nye metoder) har bestemt at disse legemidlene ikke skal brukes i Norge.

De ledende fageksperter innen myasthenia gravis i Norge, Nils Erik Gilhus (Haukeland universitetssykehus) og Angelina Hatlø Maniaol (Oslo universitetssykehus), har nylig beskrevet dette dilemma i Tidsskriftet for den Norske Legeforeningen (Vol. 145, 2025)

Moderne legemidler til behandling av myasthenia gravis (komplementhemmere og FcRn-blokkere) gir ofte rask og betydelig bedring, også hos pasienter med langvarig og livstruende sykdom. Effekten er vist i solide, kontrollerte studier, og behandlingen er godkjent av både europeiske og amerikanske legemiddelmyndigheter, og de brukes rutinemessig i land som Tyskland, Italia og USA.

Ikke livslang behandling

Myasthenia gravis er en dynamisk sykdom og derfor vil dyre legemidler bare være nødvendig i en tidsperiode og ikke livslang. Dyre legemidler vil heller ikke være aktuell for hovedgruppen av pasienter, men de som har alvorlige plager. Og behandlingslengden vil være begrenset til perioder hvor sykdommen har forverret seg.

Nye metoder har sagt «nei» til innføring av efgartigimod alfa (vyvgart) (ID2022_036) og ekulizumab (soliris) (ID2017_020, ID2019_021). Grunnen for å si nei er at prisen er høy i forhold til vunnet antall gode livsår (QALY).

For ravulizumab har Nye metoder valgt å avvise anmodning om metodevurdering fra leverandør (ravulizumab - ultomiris, ID2022_035). For tre legemidler pågår det en metodevurdering rozanoliksizumab - rystiggo (ID2025_022), nipokalimab – imaavy (ID2025_074) og zilukoplan - zilbrysq (ID2023_057).

Den høye prisen på de nye legemidlene gjør det utfordrende å oppfylle kravene til en tradisjonell kostnad-nytte-vurdering (Engebretsen I, Gilhus NE, Kristiansen IS et al., Eur J Neurol 2024; 31: e16233), og myasthenia gravis er et eksempel på behovet for å finne nye finansieringsordninger som tar hensyn til at sykdommen er fluktuerende, og at et lite antall pasienter har så alvorlige plager at livskvaliteten er betydelig påvirket. Det er viktig å ha med i regnestykket at pasienter med alvorlige plager ofte har gjentatte innleggelser og ikke sjelden trenger intensivbehandling med plasmautskiftninger.

Det handler om å gi tilgang til de som virkelig trenger det

Et alternativ for å gjøre moderne behandling tilgjengelig er at helseforetakene deltar i relevante kliniske studier og inkluderer pasienter med alvorlig myasthenia gravis.

Men etter det jeg kjenner til finnes det i dag ingen kliniske behandlingsstudier som inkluderer nye pasienter for myasthenia gravis i Norge.

Det er ikke å forstå at jeg og alle andre norske myasthenia gravis pasienter skal akseptere dårligere behandling, enn behandlingen pasienter får i sammenlignbare land, når kunnskapsgrunnlaget er solid og behovet er åpenbart. Dette handler ikke om å gi «alle alt», men om å sikre tilgang for dem som virkelig trenger det – med tydelige start- og stoppkriterier og ansvarlig bruk.

Fagmiljøet er klar til å definere pasientgruppen som vil ha god nytte av moderne behandling, og Nye metoder bør initiere dialog med fagekspertene.

Kronikkforfatteren er anestesisykepleier,  seniorrådgiver i Ukom og assisterende avdelingsleder i avdeling for traumatologi, OUS, men opplyser at han skriver innlegget som privatperson. 

Skuffet over utvalgets arbeid: – Det er uhørt!