Ny behandling av sjelden hormonsykdom

EU-kommisjonen godkjente nylig legemiddelet pasireotide (Signifor) i behandlingen av pasienter med akromegali. Akromegali er en sjelden sykdom som rammer cirka 20 norske pasienter årlig.

– Det er en sykdom som ofte oppdages sent fordi den utvikles seg langsomt over mange år, sier Ansgar Heck ved seksjon for spesialisert endokrinologi ved Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet.

Langsomme skjelettforandringer
Akromegali skyldes som oftest en godartet svulst i hypofysen som fører til overproduksjon av veksthormon. Dette fører blant annet til forstørrede hender, føtter, ansiktstrekk og indre organer.

– Det er også andre symptomer som hevelse, hodepine, slapphet og svetting som ofte kommer først. De typiske forandringene i skjelettet kommer først etter mange år, sier Heck, som forsker på akromegali.

Hecks forskning kartlegger om MR-undersøkelse kan gi svar på om pasienten kommer til å reagere godt eller dårlig på konvensjonell førstevalgsbehandling.

Flere oppnådde kontroll
De fleste pasienter opereres med en hypofyseoperasjon gjennom nesen. Men over halvparten av pasientene kan ikke kureres med operasjon og trenger behandling med medikamenter etterpå.

Medikamentgruppen som brukes mest er førstegenerasjons somatostatinanaloger (SSA). Men omtrent en tredjedel av pasientene får ikke god nok kontroll av den overskytende veksthormonproduksjonen med disse medikamentene.

I en ny studie har man undersøkt pasienter som ikke hadde oppnådd tilstrekkelig kontroll med førstegenerasjons SSA. Studien viser bedre effekt med pasireotide (Signifor), som er en annengenerasjons SSA.  

Svulst skrumpet
– En fjerdedel av pasientene oppnådde kontroll med den nye behandlingen. Selve svulsten ser også ut til å skrumpe sterkere når man gir behandlingen, sier Heck.

11-19 prosent av pasientene på pasireotide opplevde tumorskrumping, mot bare 1,5 prosent i gruppen som fikk førstegenerasjons SSA.

For et flertall av pasientene klart likevel ikke legemiddelet å holde sykdommen i sjakk.

– Pasireotide er et viktig supplement for utvalgte pasienter, understreker Heck, som forteller at to pasienter ved Rikshospitalet har hatt god effekt etter å ha deltatt i studien.

Flere fikk diabetes
Foreløpig er ikke legemiddelet gitt til andre enn studiepasienter på avdelingen, men Heck sier det kan bli aktuelt.

– En ulempe er at en høyere rate av pasientene på pasireotide utviklet diabetes sammenlignet med de som bruker de «gamle» medikamentene. Cirka to tredjedeler fikk uønskede bivirkninger i form av for høyt blodsukker, mot bare 30 prosent i den andre gruppen, sier Heck.

Interessekonflikter: Ansgar Heck har mottatt foredragshonorar fra Novartis (som produserer Signifor) samt Pfizer og Ipsen. Novartis og Pfizer støtter forskninsprosjekter ved seksjon for spesialisert endokrinologi.