Alvorlige mangler i unntaks-ordningen i Nye Metoder
Manglene i unntaksordningen medfører at pasienter som bør og skal ha behandling, ikke får det. Det må rettes opp snarest.
En Dravets syndrom-pasients møte med Nye Metoder har avdekket to alvorlige mangler i unntaksordningen; muligheten for å søke unntak på tvers av helseregionene og muligheten til å kvalitetssikre beslutninger i unntaksordningen. Med lange køer og økende saksbehandlingstid i Nye Metoder, særlig for behandlinger for sjeldne diagnoser, er det nødvendig at helseminister Ingvild Kjerkol sørger for at de Regionale helseforetakene retter opp manglene snarest.
Sykehusene kan ikke ta i bruk nye og bedre legemidler før de er evaluert og godkjent av Nye Metoder. I 2021 tok saksbehandlingen frem til godkjenning i snitt 320 dager. I 2022 økte det til 382 dager. Legemidler som ikke ble godkjent er ikke inkludert i tallet.
Pasienter med særlig behov
Unntaksordningen i Nye Metoder skal sikre at pasienter med særlig behov får tilgang til behandling mens medisinen evalueres. I løpet av 2023 har flere medier omtalt hvordan unntaksordningen er praktisert overfor en pasient med Dravets syndrom (DS). DS er en sjelden og svært alvorlig epilepsisykdom. Hvert år fødes det 4 til 5 barn med DS. Barna fødes uten symptomer, men uten effektiv behandling medfører de kraftige epilepsianfallene at barna får en dårligere kognitiv funksjon enn dersom man hadde fått bedre kontroll på anfallene.
Behandling med fenfluramin har vist god effekt ved DS, men saksbehandlingen i Nye Metoder har tatt svært lang tid. I den omtalte mediesaken er det søkt tre ganger om å starte behandling med fenfluramin via unntaksordningen. Spesialsykehuset for epilepsi (SSE) søkte først på gruppenivå. Deretter søkte Barnenevrologisk avdeling ved Haukeland sykehus på individuelt nivå. Sistnevnte søknad ble avslått av fagdirektør i Helse Bergen, med henvisning til at pasienten ikke vil ha en bedre effekt enn gruppen som helhet. SSE som har spesial kompetanse på epilepsi, vurderte situasjonen til pasienten og søkte deretter om unntak på nytt. I SSEs søknad fremkommer det at pasienten vil kunne ha en svært god effekt av behandlingen. Denne søknaden ble avslått av Oslo universitetssykehus på grunn av at pasienten bor i en annen helseregion. Helse Bergen opprettholder avslaget. Mens pasienten i Bergen venter på unntak, har en ung pasient i Trøndelag med en annen alvorlig epilepsisykdom fått godkjent unntak for behandling med fenfluramin.
På tvers
Denne saken viser at unntaksordningen har to alvorlige mangler. For det første mangler det mulighet til å søke unntak på tvers av helseregionene. I dag er det ikke lagt til rette for at det kan søkes unntak på tvers av helseregionene. Dette er særlig relevant der det finnes spesialsykehus eller spesialenheter som organisatorisk tilhører en helseregion, mens pasienten bor i en annen helseregion, som også har det finansielle behandlingsansvaret. Det mangler også mulighet for medisinfaglig anke av fagdirektørens avgjørelse. I dag er det fagdirektøren ved hvert helseforetak som beslutter om behandling kan gis individuelt gjennom unntaksordningen etter at saken er lagt frem av underliggende enhet. I prosedyren som gjelder for individuelt unntak er det ikke lagt inn mulighet for medisinfaglig anke av avgjørelsen.
Manglene i unntaksordningen medfører at pasienter som bør og skal ha behandling, ikke får det. Den lange og økende saksbehandlingstiden i Nye Metoder gjør unntaksordningen stadig viktigere. Behandlinger for sjeldne diagnoser tar ekstra lang tid å få godkjent. Dette gjør at pasienter med sjeldne diagnoser er ekstra avhengig av at unntaksordningen fungerer.
Regionale forskjeller
Svakhetene i unntaksordningen er kjent. I Probas evaluering av Nye metoder fra 2021 fremkommer det at «Med bakgrunn i de regionale forskjellene og pasientforeningenes kritikk av unntaksordningen, er vi usikre på om ordningen fungerer tilfredsstillende.... Vi anser at det må være opp til RHF-ene og HOD å avgjøre om det er behov for en gjennomgang og eventuelt kalibrering av unntaksordningen...». Vinteren 2023 publiserte de Regionale helseforetakene (RHF) en rapport om unntaksordningen og det er innført en løsning med unntak for identifiserte subgrupper. Verken Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) eller RHF-ene har endret ordningen slik at den ivaretar situasjon for enkeltpasienter.
Ekspertgruppen som HOD har satt ned i forbindelse med ny Prioriteringsmelding skal vurdere forholdet mellom enkeltpasient og pasientgrupper. Gruppen skal vurdere en ny unntaksordning for enkeltpasienter etter et Ikke-innfør-vedtak, men ekspertgruppen skal ikke vurdere detaljene i dagens unntaksordning. Uansett har ikke pasienter som rammes av manglene i dagens unntaksordning tid til å vente på Prioriteringsmeldingen.
Manglene i unntaksordningen er tatt opp på Stortinget. I helseminister Ingvild Kjerkols svar til Bård Hoksrud trekkes det frem at det i unntaksordningen er etablert rutiner innad i hver helseregion, samt at det er gjort forbedringer knyttet til informasjon og harmonisering på tvers av regionene. Helseministeren har foreløpig ikke svart ut hva hun vil gjøre med de to manglene som denne saken har synliggjort.
Interessekonflikter: Morten Ingvar Lossius har mottatt honorar for råd og/eller foredrag fra alle firmaene som har epilepsipreparater på markedet. Epilepsiforbundet har mottatt annonseinntekter og/eller prosjektmidler fra alle firmaene som har epilepsipreparater på markedet.
