Tre tiltak for persontilpasset medisin

Hvordan kan pasienter med sjeldne kreftdiagnoser eller sjeldne kreftmutasjoner  få hurtig tilgang på persontilpasset medisin

Nye kreftmedisiner som er tilpasset den enkelte svulst ved måling av biomarkør eller mutasjon, er i ferd med å endre leveutsiktene for kreftpasientene. Dette er nok en av de største paradigmeskiftene vi har sett innen kreftbehandling. Dette gjelder spesielt moderne immunterapi, som mobiliserer kroppens egne T-celler til å bekjempe kreftcellene.

Likevel er det ennå mye vi ikke forstår om virkningsmekanismer. Noen ganger kan immunterapi virke på et bredt spekter av krefttyper og tumorgrupper. Andre ganger ser vi bare den positive effekten hos små undergrupper av pasienter med de vanligste kreftformene, som kreft i mage og tarm.
I media leser vi om enkeltpasienter som med stort hell har finansiert egen immunterapi på grunn av avslag på behandling fra det offentlige. Myndighetene begrunner ofte sitt avslag på behandling med manglende dokumentert effekt i gode kliniske studier, ofte fordi de ikke er gjennomført. Det er imidlertid påfallende at det myndighetene avslår som ikke-effektfullt på gruppenivå påviselig har hatt uvurderlig behandlingseffekt hos enkeltpasienter.
Vi ser den samme problemstillingen hos pasienter med sjeldne tumorformer hvor tallmaterialet er for sparsomt for «gullstandarden» fase 3-studier. Det er etisk utfordrende å gjennomføre placebo-kontrollerte fase 3-studier med gammeldags kjemoterapi som har vist begrenset effekt. Dette har igjen ført til at mange norske pasienter med langtkommet kreft, for eksempel sjeldne hudkreftformer, ikke får tilbud om behandling av det offentlige.

Parallet med dette har myndighetene strammet inn på bruken av såkalt early access. Unntaksordningen praktiseres også ulikt på sykehusene. Beveger vi oss mot et todelt helsevesen, der pasienter selv må betale for ny kreftmedisin? Et klart flertall av nordmenn tror, dette ifølge Kantar TNS’ helsebarometer. Dette omtales også i en kronikk i Dagsavisen av Aps helsepolitikere. På DM Arena Kreftkonferansen ble det av onkolog Åslaug Helland lagt fram dokumentasjon som viser at Norge er meget sene med å ta i bruk moderne og godkjente kreftmedisiner.
Helseminister Bent Høie har gledelig nok lansert en plan for persontilpasset medisin. Jeg tror derfor våre politikere har sett faren, men ting tar tid. Hva kan og bør gjøres i mellomtiden?

For det første mener jeg, og mange med meg, at tiden kan være inne for å godkjenne moderne kreftbehandling på basis av svulsters biomarkører/mutasjoner. Vi ser åpenbart bevegelse i den retningen. Dette bør imidlertid gjennomføres som prinsipp av myndighetene som godkjenner nye medisiner. Det vil gi pasienter med sjeldne tumorformer hurtigere tilgang på moderne medisin. Det sammer vil gjelde for personer med vanlige kreftformer og sjeldne mutasjoner.

Det andre tiltaket er å øke antall kliniske studier på dette området i Norge.
Leder av Ekspertutvalget Halfdan Sørbye sa på et møte nylig at «Det er rystende hvor få aktuelle studier som er tilgjengelig for pasienter i Norge». En økning i antall studier vil kunne gi pasienter tilbud om behandling som faktisk er gratis for det offentlige. Dette ble senest omtalt i Aftenposten, som hadde en reportasje om myleomatose-senteret på OUS. Det er derfor prisverdig at regjeringen skal lage en handlingsplan for kliniske studier og at norske sykehus skal måles på sin forskningsaktivitet. Jeg tror også at Norge i større grad bør finne nordiske samarbeidspartnere, særlig innen immunonkologi.

Det tredje tiltaket som Norge bør se nærmere på, er midlertidig godkjenning og ulike betalingsmodeller. Norge har et fortrinn på kreftområdet med et nasjonalt og godt kreftregister. Det er nå også etablert et unikt samarbeid mellom Kreftregisteret, Kreftforeningen og legemiddelindustrien om å fremskaffe komplette data om overlevelse og tilbakefall etter medikamentell behandling. Dette er faktorer som kan åpne for tidlig tilgang for norske kreftpasienter og gi norske helsemyndigheter god oversikt over effekten av behandling med moderne kreftmedisiner. Det er tydelig at EMA og Legemiddelverket beveger seg i denne retningen med introduksjonen av «Adaptive pathways»; vitenskapelig konsept for medisinsk utvikling og datagenerering som muliggjør tidlig og progressiv tilgang på medisiner.
Dette vil således vil være til stor nytte for den enkelte kreftpasient samt for helsemyndighetene. For det er ikke til å unngå at det er den kreftmedisinen som ikke virker som er den mest kostbare både for enkeltpasienter og for samfunnet.