Behandlingstilbudet til mennesker som rammes av alvorlige og sjeldne sykdommer

I Dagens Medisin har det vært flere innlegg om hvilke hensyn som må vektlegges når helsetilbudet skal organiseres og det foreligger en klage (1). Det er enighet om at det offentlige helsetilbudet må fordeles rettferdig, at vi ikke skal sløse med offentlige ressurser på metoder som ikke gir nok effekt, og at helsetilbudet må være forsvarlig.

Det er enighet om at samfunnet skal ta kostnadene med at mennesker blir hjelpetrengende og rammes av sykdom. Politikerne går til valg på at helsetilbudet skal styrkes og at  befolkningen skal ha trygghet for at det tilbys et nødvendig, forsvarlig og likeverdig helsetilbud.

Det offentlige helsetilbudet skal gi befolkningen trygghet for at man oppnår å få et helsetilbud ved behov når det er mulig.

Helsetjenesten må har et tilstrekkelig tilbud, kvalitativt og i form av kapasitet, for å kunne etablere en rettferdig «køordning» som omfatter alle med behov for hjelp. Behandlingskjeden må fungere: tilgangen til fastlege, overganger mellom tjenestenivåene og tilbudet i spesialisthelsetjenesten, og med et system for å gi akutt helsehjelp når det haster med å gi livreddende hjelp, og hjelp til forsvarlig tid for somatiske og psykiske lidelser (1).

Noen faller utenfor denne ordningen uten at det er tilsiktet. Underforbruk av helsetjenester kan ha flere forklaringer og alvorlige virkninger. Samtidig må den offentlig helsetjeneste beskyttes mot utnytting, overforbruk av tjenester og store kostnader til metoder som ikke fungerer.

Forskjellsbehandlingen av alvorlig syke må reduseres 

Solidaritet reflekterer verdiene som begrunner dagens system, og at forskjellsbehandling og "sløsing"må reduseres.Ressurser på å gi behandling uten nødvendig effekt fører til belastninger for den enkelte og unødvendige kostnader for helsetjenesten og samfunnet.

Ved alvorlige og livstruende lidelser kan det være nødvendig å ha standardbehandling som har varierende effekt i mangel på annen behandling, men uten at den har effekt på alle, som for eksempel kjemoterapi ved kreftbehandling. Det er store forskjeller på hva personer med sjeldne lidelser og samme diagnose mottar av offentlige helsetilbud, selv om det kan være et potensiale for livreddende behandling. Forskjeller etter hvilket sykehus pasienten kommer til, tidspunktet for sykdommen og hvordan unntaksordningene vurderes (8).

Denne forskjellsbehandling er verken er styrt av faglige vurderinger, politiske mål, verdier eller av et ønske om god samfunnsøkonomi. Hvis det ikke gjøres noe med forskjellen i tilbud om avansert behandling vil  Helsetilsynet og Ekspertpanelet fortsette å få enkeltsaker der det må tas stilling til en pasients videre skjebne etter å ha fått påvist nytte av nye metoder som blir tilbudt andre i offentlig regi  (1), Denne forskjellsbehandling har betydning for overlevelse, og kan hindres dersom lovens forutsetninger om individuelle vurderinger av enkeltpasienters nytte oppfylles.   

Hva skal pasienter med sjeldne og alvorlige sykdommer kunne forvente av klinisk utprøvning?

Den som rammes av sjeldne og alvorlige sykdommer bør kunne forvente at helsetjenesten benytter tilgjengelig kunnskap for å diagnostisere og behandle livstruende sykdommer. Befolkningen kan forvente at helsetjenesten utvikles i takt med kunnskapsgrunnlaget og at nye metoder og teknologi som kan komme befolkningen til gode benyttes (3).

I dag skjer mye av den avanserte medisinske behandlingen i pasientforløp som veksler mellom utprøvning og dokumentert hjelp, slik Helsedirektoratet gir eksempel på i den nasjonale strategien. Dette gjelder sjeldne og alvorlige sykdommer, antibiotikaresistens, og alvorlig smittsomme sykdommer uten dokumenterte metoder. Det vil si grupper av pasienter som ikke kan gis hjelp gjennom tradisjonelle randomiserte utprøvinger.

Den offentlige helsetjeneste må ta i bruk ny kunnskap om biomarkører som gjør det mulig å gruppere pasientene etter forventet respons på nye metoder, og som vil ha potensiale for å kunne være livreddende. Behandlingen av sjeldne og alvorlige sykdommer kan gjøres gjennom å tilrettelegge for småskala forsøk både i og utenfor kliniske studier. På denne måten kan metoder prøves ut på kjente «mekanismer» som er dokumentert, for eksempel i en kreftform på pasienter med annen krefttype men indikasjon på at samme mekanisme er involvert. Helsetjenesten må kunne opparbeide denne kunnskapen slik at den kan akkumuleres og brukes til evidensbasert behandling, det vil si at det etableres infrastrukturer for sammenligninger, også av fortolkede genetiske varianter og andre data.

En utfordring er knyttet til hvordan unntaksordningen er utformet: at den ekskluderer pasienter med formuleringen «etablert behandling skal være kontraindisert, eller forsøkt eller ikke tolerert pga. bivirkninger». Dette vil si at pasienter som ikke har effekt av ordinær behandling, og som har et udekket medisinsk behov - og et potensiale for å oppnå positiv virkning med ikke-innførte nye metoder- ikke omfattes av unntaksordningen. En annen utfordring er tilbudet om deltakelse i kliniske studier.

Potensiell nytte av en gitt behandling er - og må være - utgangspunktet for prioriteringsbeslutninger på klinisk nivå. Da må den enkelte sykehusavdeling kunne treffe flere avgjørelser i tillit til at man opptrer faglig og økonomisk ansvarlig, ev. med et «tak» på kostnader som forutsetter særskilt søknad. 

Denne utviklingen av medisinen er et argument for at klinisk utprøvning med primært mål om å behandle alvorlige sykdommer må integreres som del av et forsvarlig behandlingstilbud og omfattes av finansieringsordninger. I dag må helseforetakene finansiere utprøvende behandling over ordinære sykehusbudsjetter (basis), og ikke som aktivitetsbasert finansiering i likhet med nye metoder (5). Først når behandlingen er godkjent som ordinært tilbud kan det inngå i ISF-refusjonen vil det være et incitament for persontilpasset medisin som kan føre til at pasienter kan gis helsehjelp som virker. 

Det er organisatoriske og regulatoriske utfordringer knyttet til overgangen fra klinisk utprøvning til antatt klinisk nytte, noe Helsedirektoratet har tatt opp i Nasjonal strategi for persontilpasset medisin s. 5 (6). Regulatorisk er det forskjeller mellom forskning med primært mål om å opparbeide ny medisinsk kunnskap, klinisk utprøvning og eksperimentell behandling.

Det primære formålet med persontilpasset medisin er å behandle en pasient med en alvorlig sykdom, med varierende potensiale for effekt. I denne situasjonen vil mange av pasientrettighetene være i behold selv om pasientforløp omfatter klinisk utprøvning (7).Det å etablere og å tilby et forsvarlig helsetilbud som bygger på klinisk utprøvning og bruk av data gjelder uavhengig av personers evne til å samtykke (4). 

Personer med sjeldne og alvorlige sykdommer omfattes av rettigheten til «nødvendig» og «forsvarlig» helsehjelp og av priorteringskriterier som kan utledes av denne rettigheten. «Nødvendig og forsvarlig» helsehjelp kan ikke begrenses til påvist nytte. Potensiell nytte og risiko må vurderes. Innovasjon bør også vektlegges med innføring av persontilpasset medisin da det kan gi nytte for flere enn den aktuelle pasienten. De overordnede metodevurderingene må gi rom for disse vurderingene og kombineres med et mindre grovmasket system for å kunne ta i bruk persontilpasset medisin.

Dagens system er utilstrekkelig for å møte utfordringene med forskjellsbehandling og de nye dilemmaene med avansert medisin. Det må være et mål å begrense skadevirkningene for pasienter som følge av systemmangler, og å skape forutsigbarhet for alvorlig syke.

Det krever politisk handling å utvikle den offentlige helsetjeneste i takt med befolkningens behov, demografi og den medisinskteknologiske utviklingen. Tilgang til fastleger med nødvendig kapasitet og til effektive behandlingsmetoder i spesialisthelsetjenesten gir muligheter for å forebygge og å behandle sykdom, noe som også er et gode for folkehelsen og for samfunnet.

Sykdom rammer ulikt og har flere kostnader enn selve helsehjelpen. Det å erstatte manglende behandling og ikke virksom behandling med effektive metoder er god samfunnsøkonomi. Likeså det å kunne forkorte sykeleie og å redde liv. Kostnader må vurderes i et større perspektiv enn utgiftene til en enkelt metode. Investeringer i de ulike delene av behandlingskjeden kan vurderes som god samfunnsøkonomi og god moral. Dette kan begrense todelingen i et privat og offentlig helsetilbud, og gi økte muligheter for både målrettet helsehjelp og kunnskapsutvikling.

1. Se innlegg i Dagens medisin. https://www.dagensmedisin.no/artikler/2019/07/12/fikk-nei-til-immunterapi--uforsvarlig-mener-helsetilsynet/. https://www.dagensmedisin.no/artikler/2019/08/24/helsedirektoratet-advarer-mot-a-sette-likeverdsprinsippet-i-spill/. Jeg har utdypet mine synspunkter i innlegg i DM. https://www.dagensmedisin.no/artikler/2019/08/01/snevert-solidaritetsbegrep/
2. Befring, Anne Kjersti. Persontilpasset medisin. Rettslige perspektiver. Gyldendal, 2019, kap. 8, 9, 10 og 11.
3. FNs Verdenserklæring av 1950, art. 27. FNs konvensjon om økonomiske, sosial og kulturelle rettigheter av 1966, art. 1,2 og 12 (inntatt i menneskerettsloven).
4. Befring (2019) kap. 10.5 og 13. I denne doktoravhandling analyserer jeg hvordan endringer i medisinen fører behovet for lovendringer, og nye perspektiver på dagens reguleringer, blant annet hvordan pasientrettigheter kommer til anvendes [Befring, Anne Kjersti. Persontilpasset medisin. Rettslige perspektiver. Gyldendal, 2019. Befring, Anne Kjersti. Om legaldefinisjonen av helsehjelp ved genetisk kartlegging begrenser rettigheter (prøveforelesning, upublisert artikkel, 2019)].
5. Utkast Nasjonal veileder for utprøvende behandling https://www.helsedirektoratet.no/veiledere/utprovende-behandling
6. Helsedirektoratet: Nasjonal strategi for persontilpasset medisin, 2016. (http://hdir.genomicmedicine.no/).
7. Befring (2019) kap. 7.2, 9, 10 og 11.
8. https://nyemetoder.no/om-systemet/unntaksordning .