Dyr ALS-medisin skal opp i Beslutningsforum - Legemidler - Dagens Medisin

Nyheter for deg som jobber i helsevesenet

 
  • DM Pharma
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

NYTT MEDIKAMENT: Elisabeth Bryn (innfelt) i SLV omtaler det nye legemiddelet, som gis som sprøyte, som «fryktelig dyrt».

NYTT MEDIKAMENT: Elisabeth Bryn (innfelt) i SLV omtaler det nye legemiddelet, som gis som sprøyte, som «fryktelig dyrt».

Dyr ALS-medisin skal opp i Beslutningsforum

Mandag skal sykehusdirektørene avgjøre om norske pasienter skal få tilgang til et nytt legemiddel mot ALS.

Annons:

Edaravone (Radicava) er et nytt behandlingsalternativ til pasienter med den alvorlige muskelsykdommen amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Da den ble godkjent i USA i fjor, var det 22 år siden forrige medisingodkjenning for denne sykdommen. Medisinen brukes i USA, Japan og Sør-Korea, men er foreløpig ikke godkjent i Europa og Norge.

Stiftelsen ALS norsk støttegruppe har fremmet forslag om å innføre medisinen, og Statens legemiddelverk (SLV) har gjennomført en kunnskapsoppsummering. Mandag skal saken opp i Beslutningsforum, hvor de administrerende direktørene i de regionale helseforetakene skal avgjøre om medisinen kan tas i bruk.

Les også: Innføringen av FreeStyle libre avgjøres mandag

I likhet med den mye omtalte SMA-medisinen Spinraza, er også edavarone svært dyr. Uten rabatt er kostnaden for å behandle én pasient i året 1,8 millioner kroner. Det er anslått at 28 pasienter er aktuelle for behandlingen. Gitt at hver pasient behandles i seks måneder vil dette totalt koste sykehusene 28 millioner kroner årlig, ifølge beregninger fra SLV. 

«Fryktelig dyrt»
Elisabeth Bryn, enhetsleder i SLV, beskriver legemiddelet som «fryktelig dyrt».

“Forventningene til legemiddelet hos enkelte pasienter står nok ikke helt i stil til med faktaene”

- Trygve Holmøy, nevrolog

– Her er det et udekket medisinsk behov, da pasientene har dårlig prognose. Effektdokumentasjonen er problematisk, og med de prisene vi har funnet er det rimelig å anta at prisen ikke står i et rimelig forhold til effekten. Vi kan anta at behandlingskostnaden er om lag en million kroner for å behandle en pasient i seks måneder. Effekten av behandlingen må være stor for å kunne forsvare denne prisen. Pasientene blir ikke friske av denne behandlingen; dersom de hadde blitt det, så hadde prisen trolig vært fin, sier Bryn.

Gjennomgangen til SLV viser at kun én av tre publikasjoner, som baserer seg på fire studier, konkluderte med en positiv effekt av edavarone sammenlignet med placebo.

SVAK DOKUMENTASJON: – Det er nokså dårlig dokumentasjon av legemidlets effekt, sier Ahus-overlege Trygve Holmøy. Arkivfoto: Per Corneliussen

Studie viste effekt hos undergruppe
I en japansk studie fra 2017, publisert i The Lancet, viste edavarone effekt hos en liten, strengt selektert undergruppe av pasienter med ALS med ennå lite uttalt, men progressiv sykdom. 137 pasienter deltok i denne studien, der halvparten fikk edavarone i seks måneder. For den utvalgte gruppen av pasienter som fikk edavarone i studien ble funksjonstapet bremset med 33 prosent, sammenlignet med de som fikk placebo.

Overlege Trygve Holmøy ved Akershus universitetssykehus har bistått SLV som klinisk ekspert i kunnskapsoppsummeringen om edavarone. Han forteller at medikamentet er mye diskutert i nevrologmiljøet både i Norge og det europeiske nettverket for ALS-leger.

 – Det er enighet om at det er nokså dårlig dokumentasjon av legemidlets effekt. Etter en studie med negative resultater, ble det tatt ut en undergruppe hvor det har vist effekt, men studien er gjort over kort tid, effekten er liten og funnene er ikke bekreftet i en ny studie, sier Holmøy.

– Belastende for pasienten
Behandlingen av legemiddelet gis som sprøyter i flere runder, og hver runde varer i 10-14 dager. Mellom behandlingene har pasienten 14 dager pause – før syklusen fortsetter.

– For helsevesenet er dette ressurskrevende og for pasienten kan det være belastende, særlig for pasienter som bor i stor avstand fra sykehus eller legekontor, sier Holmøy.

Som lege for ALS-pasienter får han mange spørsmål om medikamentet.

– Forventningene til legemiddelet hos enkelte pasienter står nok ikke helt i stil til med faktaene, som viser at for de fleste pasienter så har ikke edavarone effekt. Det kan se ut som om det har effekt på en undergruppe, men vi ønsker mer omfattende studier på legemiddelet. Vanligvis skal ALS-preparater testes over lengre tid hvor man bruker overlevelse som utfallsmål, men det er ikke gjort her, sier legen som legger til at Ahus gjerne bidrar i en klinisk studie.

Firmaet har ikke bidratt
Vanligvis er det firmaene bak legemidlene som er pådrivere for å få medikamentet opp i Beslutningsforum, men i denne saken har ikke det japanske firmaet Mitsubishi Tanabe bidratt med dokumentasjon, ei heller søkt markedsføringstillatelse i Europa.

I dag er riluzol (Ritulek) det eneste legemiddelet som har europeisk markedsføringstillatelse for ALS. Effekten av bremsemedisinen er imidlertid ganske liten, og medikamentet kan ha bivirkninger.

Holmøy understreker at han er glad for at det kommer nye ALS-legemidler på markedet.

– Det er positivt at det satses på ALS, som er en sjelden sykdom der det er vanskelig å finne noe som hjelper, og alle små steg på veien til en effektiv behandling må ønskes velkommen, sier han

Mandag avgjør Beslutningsforum om norske sykehus får gi medisinen til ALS-pasienter.

 

Kommentarer

Kontrollspørsmål for kommentarer   2 + 6 =   (legg sammen tallene for å kommentere)
OM KOMMENTARFELTET: Dårlig ytringsklima beskrives som et problem i deler av helsetjenesten, derfor har vi en åpning for anonyme kommentarer. Dagens Medisin oppfordrer imidlertid alle til å bruke fullt navn i kommentarfeltet, og kritisk vurdere om man har behov for å være anonym. Fullt navn og identifisering gjør debatten bedre – for alle! Ved å huke av boksen, godkjenner du publisering av kommentaren i artikkelen og Dagens Medisins regler for kommentarinnlegg.


  • Nemanja Jeremic, MPharm 11.05.2018 21.21.01

    Verdens dyreste placebo kanskje. Det er veldig trist at sånne stoff kalles for legemidler. Det er etisk forkastelig å gi alvorlig syke menesker falsk håp og kreve skyhøy pris for det i tilleg. Fun fact - samme virkestoff er ikke noe nytt. Edaravon har blitt brukt som neuroprotektiv ved iskemisk hjerneslag i Kina i mange år (siden begynnelsen av 2000-tallet). ALS er bare ny indikasjon. Dette er bare utnytelse av alvorlig syke mennesker som ikke har mange alternativer.

  • Stud med 11.05.2018 11.30.53

    Det er dessverre ingen grunn til å tro at dette medikamentet virker. Dersom medikamenter uten demonstrert effekt gis markedsføringstillatelse senkes terskelen så lavt at man i framtiden kan få godkjent homeopatiske løsninger som LM. Det tror jeg ikke gagner innovasjonen av nye LM og bør være et tankekors for alle, også pasientorganisasjoner som vil det beste for sine medlemmer.

Nyheter fra startsiden

Ny undersøkelseskommisjon i helsetjenesten

Slik skal han lede kommisjonen ingen vil ha1

Oslo universitetssykehus

Barn fikk dobbel dose cellegift1

SENDER FORSLAG PÅ HØRING

Nå vil HOD avvikle meldeordningen

Kommende DM Arena-møter

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!