De sjeldne sykdommenes forbannelse – fordi størrelse betyr noe

HVORFOR HØRER VI stadig oftere om frustrerte pasienter som er rammet av ukjente sykdommer som ikke får behandlingen de trenger? Norsk helsetjeneste sliter med å holde tritt med den medisinske innovasjonstakten, og i våre roller ser vi et økende gap mellom medisinske muligheter og den faktiske situasjonen.

Omtrent hvert tiende år utarbeides det en stortingsmelding om prioritering i helsetjenesten og i 2024 kan vi forvente at den neste blir fremlagt. Så langt har ikke de særegne utfordringene ved sjeldenfeltet blitt tilstrekkelig håndtert.

EN SJELDEN SYKDOM defineres som en sykdom der færre enn én av 2 000 personer er berørt. Ifølge tallene fra den årlige WAIT-rapporten viser det seg at kun 34 prosent av alle EMA-godkjente legemidler for behandling av sjeldne sykdommer mottar offentlig finansiering i Norge. Dette plasserer oss på en 19. plass i Europa, med Sverige, Danmark og Finland foran oss. I tillegg tar det i gjennomsnitt 627 dager å gjøre behandlinger tilgjengelige for sjeldne tilstander i Norge. Også på dette området blir vi slått av våre nordiske naboer. Myndighetenes manglende evne til å gi norske pasienter tilgang til nye behandlinger er etter hvert godt kjent, noe som i seg selv forsterker de negative konsekvensene.

En svak pasientstemme er en funksjon av at det er få pasienter per diagnose. Dette gjør det vanskelig å markere seg i prioriteringsdebatten. Desto mer alvorlig tilstanden er, desto mindre tid og ressurser har pasienter og pårørende til å kjempe for sin sak.

SMÅ MEDISINSKE FAGMILJØ, gjerne sentraliserte, er en årsakene til at det i gjennomsnitt tar fem år for pasienter å få sin diagnose. Det å finne tid og samle styrke til å bli en premissleverandør i prioriteringsdebatten eller å bli ekspert på Nye metoder er mer enn hva vi kan forvente av leger.

Små studier som er en konsekvens av at det er få tilgjengelige pasienter gir et begrenset datagrunnlag som ikke oppfyller gullstandardene for metodevurdering hos Legemiddelverket. Beslutningstakerne vil i neste omgang kreve store rabatter for usikkerhet i beslutningsgrunnlaget, noe som ofte tvinger firmaene til å forlate forhandlingsbordet.

BEGRENSEDE BUDSJETTER hos sykehusene har vist seg å være en stopper for effektiv behandling spesielt for pasienter rammet av sjeldne sykdommer, og særlig de som er genetisk betinget. Dette fordi at sykehuset får en uforholdsmessig høy økonomisk belastning som følge at de kan ha flere pasienter i sitt opptaksområde. Denne situasjonen oppsto for fire år siden da finansieringsansvaret for sjeldne sykdommer ble overført fra Folketrygden til sykehusene. Pasienter har uttalt at de blir stigmatisert som "for dyre" og at de føler seg som en byrde.

Debatt

Fritt behandlingsvalg - er den tillitsbaserte ordningen verdt tilliten?

Det å være mange kan virke som en velsignelse når rammebetingelser bestemmes. Kreft kan kanskje sies å være en «vinner». Den medisinske utviklingen har det siste tiåret vært bemerkelsesverdig, og nye og effektive behandlinger har vært innført som følge av store og omfattende studieprogram. Pasientstemmen er sterk og ivaretas av et velorganisert apparat. Kreftområdet har store og ressurssterke medisinske fagmiljøer og legene har etter et tiår med erfaring fra Nye metoder blitt sentrale aktører som ofte får gjennomslag.

I DETTE TIÅRET kan vi ifølge det EU-finansierte prosjektet Rare2030 forvente at det vil bli tilgjengelig opp mot 800 nye behandlinger for sjeldne sykdommer. Dette gir håp og tro på fremtiden for pasienter og pårørende. I løpet av sommeren satte regjeringen ned tre ekspertutvalg som skal komme med sine anbefalinger til prioriteringsmeldingen. Vi oppfordrer gruppen som skal utrede problemstillinger knyttet til tilgang om å inkludere sjeldne sykdommer i sitt arbeide. Alternativet er at disse pasientgruppene blir stående på stedet hvil og forblir prioriteringens tause tapere.

Ingen oppgitte bindinger utover innsendernes oppgitte tilknytning til legemiddelbransjen.