– Mange har mistet håpet

Pasientorganisasjonen Norsk forening for cystisk fibrose uttaler at de er skuffet over avslaget til CF-behandlingene Symkevi (Ivakaftor, Tezakaftor) og Kaftrio (Eleksakaftor, Ivakaftor, Tezakaftor).

– Mange av våre medlemmer har tatt kontakt med oss, og forteller at de har mistet håpet, sier Sharon Gibsztein, kommunikasjonsansvarlig i Norsk forening for cystisk fibrose.

Gibsztein peker på at norske myndigheter «ikke engang har vært villige til å gjennomføre en metodevurdering» for kombinasjonsbehandlingen Kaftrio.

– Det er svært alvorlig, for hver dag uten denne årsakskorrigerende behandlingen er en ny dag på vei mot flere og livstruende organskader for de sykeste CF-pasientene.

Fikk nei
De to behandlingene for sykdommen cystisk fibrose ble nylig behandlet av Beslutningsforum og fikk nei. Bakgrunnen for avgjørelsen er at legemidlene er så dyre at innføring av behandlingen vil få en pris på linje med budsjettet til et lite sykehus, ifølge leder i Beslutningsforum, Cathrine Lofthus.

I en uttalelse om avgjørelsen som ble fattet mandag, viser Beslutningsforum blant annet til at det ikke ble gjort en metodevurdering, fordi selskapet krever en pris som gjør at man «på forhånd kan si at kostnadene ikke vil stå i et rimelig forhold til den dokumenterte nytten».

Myndighetene har derfor bedt Sykehusinnkjøp om å gå tilbake til forhandlingsbordet med Vertex Pharmaceutical, som markedsfører medikamentene.

– Alle har ansvar
– På den positive siden er vi glade for at Beslutningsforum så tydelig anerkjenner at cystisk fibrose er en svært alvorlig sykdom, og at forumet også mener det er viktig å ta i bruk nye medisiner. Når Cathrine Lofthus og Beslutningsforum sier de kjemper for oss og ønsker å finne en løsning, forventer vi selvsagt at det blir satt makt bak ordene. Det er bra at Sykehusinnkjøp og produsenten nå blir bedt om å snakke sammen og komme til en løsning. Alle parter må gi litt, sa hun, og det er vi enige i, sier Gibsztein i CF-foreningen.

Hun peker på at alle parter rundt forhandlingsbordet har et ansvar for å komme til en rask løsning.

– Dette handler om medisin for sjelden sykdom. Da burde det være mulig å strekke seg litt ekstra for å finne bærekraftige løsninger. Samtidig er vi bekymret for tidsaspektet. Godkjenningsprosessene for Symkevi og Kaftrio har allerede tatt altfor lang tid. Vi forutsetter at metodevurderingen for Kaftrio pågår samtidig som man har prisforhandlinger.

CF-foreningen peker på at hver dag med saksbehadnling og byråkratiske prosesser fører til at barn, unge og voksne med CF blir sykere og mister lungekapasitet og pust.

– Vi forventer en rask prosess videre. Kanskje kan veien fremover bli et godt eksempel på samarbeid for medisiner for sjeldne diagnoser. For våre medlemmer handler dette om liv. Alle har rett til å puste.

Langvarig antibiotikabehandling
Cystisk fibrose er en alvorlig og medfødt multi-organsykdom, som oppstår ved at begge foreldre arver videre recessive mutasjoner i genet som forårsaker sykdommen.

Dagens behandling av disse pasientene innebærer blant annet hyppig og langvarig antibiotikabehandling og tidkrevende egenomsorg, blant annet i form av lungefysioterapi for å bremse betennelsen som ødelegger lungene. 

– For fire-fem tiår siden opplevde pasientene ofte å ikke nå voksen alder. Nå er behandlingen og prognosen bedre, men cystisk fibrose er fortsatt en alvorlig og livsavkortende sykdom, forklarer CF-spesialist Audun Os ved Oslo universitetssykehus. 

Os viser til at de nye behandlingene som vurderes er årsakskorrigerende.  Det innebærer at de behandler den underliggende defekten som genforandringen fører til. Mer om hvordan de ulike preparatene virker inn for å øke forekomsten av såkalt CTFR-protein, kan leses hos European Medicines Agency (EMA). 

Mangler årsakskorrigerende behandling
– Per i dag har norske CF-pasienter ingen tilbud om høyeffektiv årsakskorrigerende behandling. Dagens norske behandling for cystisk fibrose handler om å utsette og lindre omfattende og alvorlige symptomer fra bihuler, lunger, fordøyelsessystem, ben- og skjelettsystem. Mennesker med CF er avhengige av store mengder antibiotika for krevende og kroniske lungeinfeksjoner, og for mange er tøffe bivirkninger og økende resistens en del av hverdagen. For de aller sykeste er lungetransplantasjon eneste mulighet til å overleve, sier Gibsztein.

– Med årsakskorrigerende behandling kan mennesker med CF få i gjennomsnitt ni ekstra leveår. CF-pasienter i Danmark, Sverige, England og Sveits har fått tilgang til slik behandling, og får lov til å leve lenger. Vi mener det må være mulig å få dette til også i Norge.

– Det oppleves dramatisk for oss pasienter ikke å kunne bruke oppdatert og dokumentert effektiv behandling for denne svært alvorlige sykdommen. Mennesker med CF mister år og livskvalitet. Barn av CF-foreldre mister sine foreldre, og barn med CF fratas sin fremtid.

Interessekonflikter: Sharon Gibsztein har selv cystisk fibrose.