Lovlig – eller ikke?

Kronikk: Kirti Mahajan Thomassen, partner/advokat i Bull & Co Advokatfirma

ØKONOMISK MOTIVERT off label-bruk av legemidler har fått en del spalteplass i Dagens Medisin i 2018, og det har vært skrevet mye for og imot. Det som savnes i debatten, er en tydeliggjøring av om systematisk og økonomisk motivert off label-bruk i det hele tatt er lovlig.

Med off label-bruk av legemidler menes her forskriving av legemiddel til bruk for andre enn den eller de indikasjon(er) som fremgår av preparatomtalen, som markedsføringstillatelse hviler på.

GODKJENNINGSSYSTEMET. Systemet med godkjenning av legemidler, slik det er fastlagt i Legemiddeldirektivet (direktiv 2001/83) og i Legemiddelloven og -forskriften, er at legemidler bare kan settes på markedet hvis kvalitet, sikkerhet og effekt er vurdert å være tilfredsstillende – og etter uttrykkelig tillatelse. Tillatelse gis først når produsenten har oppfylt visse, strenge krav til dokumentasjon. Kvalitet, sikkerhet og effekt må dokumenteres gjennom kliniske studier – per indikasjon. Hvis legemiddelfirmaet vil markedsføre et allerede godkjent legemiddel etter nye indikasjoner, må det gjennomføres nye kliniske studier jamfør den nye indikasjonen.

Innenfor EØS-området er det med andre ord lagt opp til et system der befolkningen sikres gode og trygge legemidler gjennom krav om at legemidler, som altoverveiende hovedregel, må være vurdert og godkjent i forhold til kvalitet, sikkerhet og effekt på en bestemt indikasjon og basert på kliniske studier.

ET UNNTAK. Off label-bruk av legemidler fremstår klart som et unntak fra dette systemet. Det gjelder selv om godkjent preparatomtale fortrinnsvis legger begrensninger på legemiddelfirmaenes markedsføring av produktene sine og ikke nødvendigvis instruerer forskriver. Noe annet ville undergrave det grunnleggende kravet til klinisk dokumentasjon for kvalitet, sikkerhet og effekt ut ifra en bestemt indikasjon.

Dette tilsier også at off label-bruk – som et klart utgangspunkt – må vurderes av behandlende lege i enkeltstående tilfeller, og at off label-bruk verken kan settes i system eller skje ut ifra andre hensyn enn de medisinske.

USIKKERHET. Legemiddelindustrien og Legemiddelansvarsforsikringen ba tidligere i år Legemiddelverket å uttale seg om off label-bruk. Legemiddelverket svarte blant annet at forsvarlig off label-bruk er helsetjenestens ansvar, at markedsføringstillatelse og godkjent preparatomtale ikke instruerer forskriver, at godkjenningsprosessen gir verdi i form av dokumentasjon for legemidlers kvalitet, sikkerhet og effekt, men at Legemiddelverket har forståelse for at betalingsviljen for denne verdien har en grense.

Fra et rettslig perspektiv kan det stilles spørsmål om hvorvidt det er korrekt å legge til grunn at det generelle systemet for godkjenning av legemidler generelt kan settes til side når bare ansvaret for off label-bruk hviler på helsetjenesten. Videre kan man spørre om ikke Legemiddelverket overvurderer rekkevidden av forskriverens medisinskfaglige frihet overfor det generelle godkjenningssystemet – i hvert fall når forskrivers frihet settes i system. Off label-bruk av legemidler er nettopp karakterisert ved fravær av dokumentasjon for kvalitet, sikkerhet og effekt for den indikasjonen legemidlet brukes for – noe som går på tvers av det generelle systemet.

Etter min vurdering kan det derfor settes spørsmålstegn ved om Legemiddelverkets svar legitimerer systematisk og økonomisk motivert off label-bruk i større grad enn det rettslig sett er grunnlag for.

FULLSTENDIG METODEVURDERING. Folkehelseinstituttet gjennomfører for tiden en fullstendig metodevurdering av legemidler til behandling av multippel sklerose (MS). Blant annet skal det foretas en sammenligning av okrelizumab, som er godkjent for behandling av MS, og rituksimab, som er godkjent for andre indikasjoner, men som brukes off label til å behandle MS. Hvis Folkehelseinstituttet konkluderer med at rituksimab er like effektivt og like sikkert som okrelizumab ved behandling av MS, taler mye for at rituksimab blir standardbehandling for MS i norsk helsevesen og at off label-bruk av rituksimab øker.

Det er forståelig at Beslutningsforum ønsker en vurdering av om det billigere legemidlet rituksimab er like effektivt og sikkert som det dyrere legemidlet okrelizumab. Rettslig sett fremstår det likevel som en utfordring at fullstendig metodevurdering ikke er det samme som klinisk utprøving av en ny indikasjon. Etter mitt syn er det derfor heller ikke opplagt at gjennomføring av fullstendig metodevurdering er nok til å legitimere systematisk og økonomisk motivert fravik fra det generelle systemet for godkjenning av legemidler.

Interessekonflikter: Artikkelforfatteren bistår jevnlig legemiddelfirmaer i ulike juridiske spørsmål, men har ingen interessekonflikter i forhold til artikkelens problemstilling.

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 01/2019