Situasjonen for norske pasienter med sjeldne diagnoser

Den raske teknologiutviklingen og de høye kostnadene til innovasjon for små pasientgrupper fører til dilemmaer og prioriteringsutfordringer. Det oppstår spenninger mellom generelle og individuelle tilnærminger. Strategier i EU og ulike land som gjelder persontilpasset medisin tar utgangspunkt i individ og dynamiske systemer.

Flere rapporter avdekker at norske pasienter får tilgang til effektive behandlingsmetoder senere enn i andre nordiske land, senest W.A.I.T indikatoren fra mai 2026. Ifølge rapporten er kun 5 av 45 behandlingsmetoder tilgjengelige for norske pasienter med sjeldne diagnoser. Norge ligger på 24. plass i Europa. De nedslående resultatene bør føre til nærmere undersøkelser, ikke neglisjering og eget forsvar, selv om rapporten ikke gir alle svar og må leses med enkelte forbehold.

På denne bakgrunnen er det fremsatt overraskende påstander fra Beslutningsforum som består av de fire direktørene fra de regionale helseforetakene, om rapporten og om situasjonen i Norge. Når lederen for beslutningsforum og Helse Midt, Jan Frich, svarer i Dagens medisin 26. mai 2026, anerkjennes ikke utfordringene. Han peker på at «industrien må se seg selv i speilet». På nettsiden til Beslutningsforumet står det:

«Norge i Europatoppen med å innføre viktige, nye legemidler»

Den tyske rapporten (fra forskningsinstituttet IQWiG (Institute for Quality and Efficiency in Health Care) det vises til, er ingen nyhetssak. Den kom i 2024. Rapporten sier ingenting om at Norge er i Europatoppen. Den handler primært om tilgjengeligheten av 32 veldig godt dokumentert legemidler som er godkjent i EU for opptil 15 år siden. Rapporten sier ingenting om når Norge tok disse i bruk. Dessuten handler den ikke om sjeldne diagnoser.

Problematisk retorikk

Uavhengig av hva som menes om industrien kan vi forvente at administrasjonen ikke bruker felleskapets ressurser til politisk og villedende retorikk. Politisk retorikk bør forbeholdes politikere. Uttalelsene viser behov for å tydeliggjøre rollefordelingen mellom administrasjon og politikere, og at prioritering av ressurser gjelder på flere nivåer enn bare i pasientbehandling. Rapporten brukes av de fleste land og internasjonale organisasjoner, og da med nærmere angivelse av hvilke forbehold som må tas. Beslutningsforum tar utgangspunkt i forbeholdene og ikke i kunnskapsbaserte fakta.

Dette gjør det vanskelig for statsråden å svare Stortinget på en riktig og fullstendig måte, noe som vil påvirke demokratiske funksjoner. Stortingets oppgaver som det øverste politiske organ sammensatt etter befolkningens valg– kan svekkes. Dette gjelder blant annet den parlamentariske kontrollen av regjeringen.

Fra politisk hold er det allerede blitt forespeilet at det er gjort store endringer i systemet etter evalueringen av Beslutningsforum i 2021 (Proba). Evalueringen dokumenterte at Norge brukte lengre tid enn sammenlikningslandene. I tillegg til at dagens system ikke har tillit, at prosessen er for lite transparent og at relevant fagkompetanse ikke benyttes i tilstrekkelig grad.

Dette samsvarer ikke med flere indikasjoner på de særnorske utfordringene (i tillegg til fellesutfordringer) i rapporter fra OECD, World Health Organization (WHO) og flere.

Hva sier W.A.I.T-indikatoren og hvilke forbehold må tas?

Dette er den den eneste kartleggingen av hvor lang tid det tar fra et legemiddel godkjennes av EU til det foreligger offentlig finansiering. Derfor brukes som nevnt av internasjonale organisasjoner og andre land, med enkelte konkrete forbehold. W.A.I.T. rapporten utarbeides av analyseselskapet IQVIA på oppdrag fra EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations), den europeiske interesseorganisasjonen for legemiddelindustrien. Rapporten angir egen metode, hva som undersøkes, og tallene hentes fra Beslutningsforum og Direktoratet for medisinske produkter (DMP).

I Europarådets rapport fra 2025 om innovasjon og behandling av sjeldne diagnoser legges W.A.I.T indikatoren fra 2024 til grunn (kap. 4):

«Data from the EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator reveals striking disparities across European states regarding the time it takes for innovative medicines to become accessible to patients following marketing authorization.»… «The delays highlighted in the W.A.I.T. indicator are frequently compounded by lengthy national reimbursement procedures, health technology assessments (HTA), and local administrative requirements».

Medicinrådet i Danmark beskriver at den viser:

”hvor stor en andel af nye lægemidler, der officielt er tilgængelige for patienter i form af offentligt tilskud eller offentlig finansiering (fx på hospitaler), samt hvor lang tid der går fra EU godkendelse til denne adgang. EFPIA’s W.A.I.T.-opgørelse fra maj 2026 viser, at Danmark placerer sig helt i top, når det gælder tid fra central godkendelse til patienternes adgang til ny medicin: Danmark er nummer 3 blandt de europæiske lande i perioden 2021–2024.”

Svenske helsemyndigheter ( (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket), har i en uttalelse 20. mai i år slått fast at rapporten gir en overordnet oversikt og er et deskriptivt verktøy for internasjonale trender, samt at den bekrefter at Sverige ligger stabilt rundt EU-gjennomsnittet. Svenske myndigheter uttaler at de nå bruker rapporten for nærmere undersøkelser av interne prosesser, blant annet for oversikt over når legemiddelet blir tilgjengelig for pasienten.

Forbehold som må tas

W.A.I.T.-indikatoren sier ingenting om når den enkelte pasient får behandling, eller hvor mange dette er. Eller om metoden er nødvendig på bakgrunn av de alternativer som finnes. Den sier ingenting om grunner til at metoden ikke tas i bruk, for eksempel at industrien ikke kan oppfylle landets dokumentasjonskrav eller ikke ønsker å tilby legemiddelet.

I Nordiske land viser tall at metodene raskt tas i bruk etter anbefalinger (Norge er det eneste landet som treffer vedtak), også i Sverige med 21 regioner. Samtidig skal det gjøres individuelle vurderinger i alle land. Den sier heller ikke om pasienter får tilgang til metoden før det foreligger anbefalinger (beslutninger i Norge) eller utenom systemet, for eksempel i forbindelse med deltakelse i klinisk forskning. I Norge holdes for eksempel barnekreftområdet der vi lykkes godt, og andre kreftområder, utenom dette systemet.

Hva bør gjøres?

Dilemmaene med innovasjon for denne gruppen, og de norske utfordringene som flere rapporter viser, bør erkjennes for nærmere undersøkelser. Flere endringer kan gjøres umiddelbart. Disse utfordringene er en barriere for å tilby likeverdig behandling og for å implementere persontilpasset medisin.

Kunnskapsbaserte diskusjoner om innovasjon og behandlingsmetoder for små pasientgrupper med usikkerhet og høye kostnader, er nødvendig. Rapporten fra Europarådet gir flere forslag til utvikling. Dette gjelder hvordan helsedata (real world data) kan benyttes, blant annet for å erstatte dokumentasjonskrav som ikke kan oppfylles for små pasientgrupper og «hurtigspor» med betinget bruk. Dette gjøres i våre naboland.

Vi må videreutvikle systemene og utvikle samhandlingen med industrien sammen med andre land. Dette er avgjørende for å kunne gjenreise tilliten til systemene og for å oppnå en rettferdig fordeling av helsetilbudet til befolkningen og for å samhandle med industrien om hvordan kostnadene til innovasjon for små pasientgrupper kan fordeles. Dette gjelder også utviklingen av medisinsk teknisk utstyr som KI-modeller. Stortinget bør vedta et tydeligere normativt grunnlag for å motvirke uheldige sammenblandinger av roller og tilsløring av fakta.

Ingen oppgitte interessekonflikter