Dobbeltmoral om sjeldne sykdommer

Når nye medisiner med en stor prislapp skal vurderes opp mot alle andre viktige formål i sykehuset, er det viktig å prioritere riktig. Men hva om god prioritering fører til dårlige beslutninger?

I slutten av mai kom den årlige W.A.I.T.-rapporten som viser i hvilken grad forskjellige europeiske land tar i bruk nye medisiner som har blitt medisinsk godkjent i Europa de siste tre årene. Tallene for Norge er lite å rope hurra for. Bare en tredjedel av alle nye legemidler i denne perioden har kommet frem til pasientene ved norske sykehus. For pasienter med sjeldne sykdommer og tilstander, utenom kreftfeltet, er tallene enda verre. I årene 2023 og 2024 ble det lansert 20 forskjellige nye behandlinger i Europa i denne kategorien. Ikke en eneste av disse medisinene hadde fått et positivt vedtak om finansiering på norske sykehus ved begynnelsen av 2026.    

Tango er en dans for to

Sykehusdirektørene kan styre sin begeistring for W.A.I.T.-rapporten. De hevder gjerne at tallene samles inn på forskjellige måter i forskjellige land og at en slik europeisk rapport sammenlikner epler og pærer.

Noen ganger er det artig å sammenlikne Norge med «land vi liker å sammenlikne oss med». Men i spørsmålet om tilgangen til sjeldne sykdommer er dette uvesentlig. Tilgangen til nye medisiner for sjeldne sykdommer er rett og slett elendig for pasienter i Norge, uavhengig av hvordan man måler tilgangen i England, Sverige eller Romania.

I tillegg argumenterer sykehusene for at ansvaret ikke hviler på dem alene. Noen ganger sender leverandørene ikke inn nødvendig dokumentasjon, eller de er uvillige til å starte prisforhandlinger. Når dette skjer, må vi stille et sentralt spørsmål: Hvorfor? Alle legemiddelselskap som har lansert en ny medisin ønsker selvsagt å få solgt medisinen til så mange relevante pasienter som mulig i løpet av de første årene hvor medisinen har patentbeskyttelse. En nærliggende forklaring er at selskapet selv har analysert mulighetene i Norge, vurdert at den norske betalingsviljen er for lav eller prosessen for komplisert, og at muligheten for å lykkes med prisforhandlinger også dermed er begrenset.  

Problemet med de sjeldne

Utvikling av nye medisiner er dyrt. Prisen på en ny medisin påvirkes derfor av hvor mange pasienter man kan dele regningen på. Når pasientene er mange, kan prisen per pasient bli lavere, og når pasientene er få blir prisen per pasient høyere.

Men pris er ikke det eneste problemet. Studier på en ny medisin mot en sjelden sykdom har som regel færre pasienter, noe som også fører til større «statistisk usikkerhet». Usikkerhet handler ikke her om man er usikker på om medisinen er trygg eller effektiv, det er allerede fastslått da medisinen ble godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter. Usikkerheten ligger i at det er vanskeligere å vite nøyaktig hvor effektiv medisinen er – eller helt konkret: Hvor mye verdi er det for prisen? I Norge er det eksplisitt uttalt i prioriteringssystemet at høyere statistisk usikkerhet skal føre til lavere betalingsvilje.

Med disse utfordringene vil mange legemiddelselskap ofte velge å fokusere på brede sykdomsområder med mange pasienter. Legemiddelmyndighetene i Europa og USA har i flere tiår oppmuntret legemiddelindustrien til å allikevel satse på sjeldne sykdommer. Alle er enige om at behovet for nye medisiner innen sjeldne sykdommer er stort, og at disse pasientene fortjener bedre behandlingsmuligheter. At medisiner for sjeldne sykdommer er dyrere per pasient og kommer med høyere statistisk usikkerhet, må helsetjenestene dermed finne løsninger på. 

Betalingsvilje på stedet hvil

I det norske prioriteringssystemet skal du lete godt for å finne slike løsninger. Det eksisterer rett nok en egen ordning for at sykehusene vil betale ekstra for behandlinger til særskilt sjeldne og svært alvorlige tilstander. Men antallet nye behandlinger som passer til de strenge kriteriene i denne ordningen kan telles på én hånd gjennom de siste ti årene.    

Og for å gjøre situasjonen enda verre, har den norske betalingsgrensen for nye medisiner stått bom stille siden den ble innført for ti år siden. Samtidig har alle andre priser steget med omlag 40 prosent. Dette rammer alle nye medisiner, men særlig medisinene på sjeldenfeltet som ofte kommer med høyere pris og større usikkerhet i dokumentasjonen.

Systematisk diskriminering

Likeverdighet er en grunnpilar i den norske helsetjenesten. Et av hovedargumentene for dagens prioriteringssystem er nettopp at rettferdig prioritering skal sikre at ikke ressurser fordeles mest til de som synes best, på bekostning av «tause tapere». Dette fremstår som påfallende dobbeltmoralsk, når det er nettopp de små pasientgruppene med de sjeldne sykdommene som rammes hardest av dagens praksis.

Vi har oppriktig respekt både for sykehusledere og helsepolitikere, og de vanskelige prioriteringene de må gjøre. Men tallene er helt tydelige: Pasienter med sjeldne sykdommer og tilstander har betydelig og gjennomgående dårligere tilgang enn andre pasienter til nye medisinske muligheter i den offentlige helsetjenesten. Årsaken ligger i et prioriteringssystem som ikke klarer å hensynta de særskilte betingelsene slike medisiner kommer med. Til tross for sin ambisjon om likeverdige og gode tjenester for alle pasienter, fører dagens system dermed til en systematisk diskriminering i tilgang til nødvendig behandling for de pasientene som er så uheldige å ha fått en sjelden sykdom.

Takeda er en produsent av legemidler, blant annet rettet mot sjeldne tilstander. Utover dette er det ikke oppgitt interessekonflikter.