Vil Norge fortsette å feile på sjeldenfeltet?
Kostnadseffektiviteten ved behandling av mange sjeldne diagnoser vurderes som lavere enn hva som er reelt.
Ekspertgruppene som skal bidra inn mot en ny prioriteringsmelding har levert sine rapporter. Dessverre er vi fortsatt bekymret på vegne av pasienter med sjeldne sykdommer. En helhetlig vurdering av nytte i prioriteringsprosessen må på plass for å sikre at pasienter med sjeldne sykdommer får likeverdig tilgang på behandling.
Norge sakker akterut
Vi står foran store muligheter i behandlingen av sjeldne sykdommer, men vi ser at Norge sakker akterut i å ta i bruk nyvinningene. I 2023 viste W.A.I.T-rapporten at kun 34 prosent av behandlingene for sjeldne sykdommer er innført. Tilsvarende tall for 2019 var på 53 prosent. Dette indikerer en nedadgående trend. Uten grunnleggende endringer i prioriteringsrammeverket er vi bekymret for at nedprioriteringen av pasienter med sjeldne sykdommer vil fortsette og forverres i fremtiden. På tross av store forhåpninger til ekspertgruppene ser ikke situasjonen bedre ut for pasienter med sjeldne sykdommer.
Én del av problemet ligger i måten nye behandlinger vurderes på. Mens dagens system fungerer mer tilfredsstillende for vanlige tilstander, svikter det når det kommer til sjeldne sykdommer. Innenfor sjeldenfeltet er det, naturlig nok, mindre dokumentasjon tilgjengelig på vurderingstidspunktet - måling av pasientnytte er intet unntak. Nye metoders håndtering av usikkerhet treffer sjeldenfeltet og persontilpasset medisin særlig hardt.
Konservativt beslutningsgrunnlag
En annen utfordring er at pasienter som lider av samme sjeldne tilstand, ofte har stor variasjon i symptombilde, og dermed krever et tilsvarende individualisert behandlingsopplegg. Disse to momentene gjør det svært krevende å fastslå om kriteriene nytte, ressurser og alvorlighet er oppfylt. Beslutningstakere står dermed overfor et konservativt beslutningsgrunnlag som ofte fører til negative beslutninger om innføring av nye behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer.
I en Menon-rapport som gjennomgår dagens prioriteringskriterier for sjeldne diagnoser og betydningen av disse for beslutninger av nye behandlingsmetoder, pekes det på at «mangelen på helhetlige vurderinger av nyttevirkninger fører til at kostnadseffektiviteten ved behandling av mange sjeldne diagnoser vurderes som lavere enn hva som er reelt».
Flere måter å beregne nytte
Utfordringer med kvantifisering av nyttevirkninger innenfor sjeldenfeltet kunne vært håndtert, men som Menon skriver: «Siden prioriteringskriteriene ikke gir noen motvekt til faktorene som svekker tilgangen til helsetjenester for pasienter med sjeldne diagnoser, men heller til dels bidrar til forsterket utilgjengelighet, er det etablert en unntaksordning for «særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand». Det stilles imidlertid svært strenge kriterier som skal tilfredsstilles for at legemidler skal kvalifisere til å bli vurdert under denne ordningen, og mange sjeldne diagnoser vil falle utenfor».
Vi mener man i for liten grad åpner for alternativer til kvalitetsjusterte leveår og måleinstrumentet EQ-5D, som i mange tilfeller er lite sensitiv og ikke evner å fange klinisk verdifull variasjon i helserelatert livskvalitet.
En mulig løsning kunne vært å åpne opp for bruk av pasientrapporterte utfallsmål i vurderingen av nytte, der kvalitetsjusterte leveår ikke er mulig å beregne. Beslutningsverktøy som eksempelvis Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA) kan bidra til å ivareta kompleksiteten i vurderingen av nytte og usikkerhet. Blankholm-utvalget anbefalte MCDA som et beslutningsverktøy for beregning av nytten av behandlinger for sykdommer der QALY-metodikken ikke er tilstrekkelig. Dette gjelder blant annet demens, psykisk sykdom og sjeldne sykdommer.
På tide med handling
I en kronikk i Tidsskriftet i 2014, beskrev Heiberg, Frich og Røttingen en grunnleggende markedssvikt for sjeldne tilstander, og at det vanskeliggjorde verdsettelse og implementering av ny behandling. Dessverre er fasiten ti år senere nedslående.
Det er på høy tid at deres refleksjoner og forslag blir fulgt opp på en mer konkret måte. Vi oppfordrer Helse- og omsorgsdepartementet til å være like tydelige i sitt arbeid med ny prioriteringsmelding som de var for ti år siden. Dette er nødvendig for å unngå at pasienter med sjeldne sykdommer fortsetter å systematisk nedprioriteres i fremtiden. En helhetlig vurdering av nytte i prioriteringsprosessen er en god start for å sikre at pasienter med sjeldne sykdommer får et mer likeverdig tilbud av medisinsk behandling.
Alle innleggsforfatterne opptrer på vegne av legemiddelbransjen. Utover dette er det ikke oppgitt noen interessekonflikter.
