Lav betalingsvilje ved usikkerhet må ikke forskriftsfestes

Vi som arbeider med økonomisk evaluering av legemidler i legemiddelindustrien reagerer på den foreslåtte endringen i legemiddelforskriften om håndtering av usikkerhet. Etter vårt syn er forslaget svakt økonomifaglig forankret og går lenger enn det er støtte for i Prioriteringsmeldingen. Usikkerhet i beslutningsgrunnlaget krever mer nyanserte tilnærminger enn det som Helse- og omsorgsdepartementet legger opp til. Dersom endringen vedtas i sin nåværende form, vil det ytterligere forsinke og svekke tilgangen til nye behandlinger for norske pasienter.

Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) foreslår å forskriftsfeste at høy usikkerhet skal gi lavere betalingsvilje for legemidler. Det kan fremstå som en teknisk justering, men innebærer et prinsipielt skifte i hvordan staten forholder seg til usikkerhet og norsk prioriteringspolitikk. Forslaget kommer i konflikt med sentrale prinsipper som likeverdig tilgang og proporsjonalitet og går lenger enn det Stortinget har vedtatt.

Endringen har heller ikke støtte i prioriteringsmeldingen og mangler økonomifaglig forankring. Forslaget bør derfor endres eller droppes.

Det er viktig å rydde i hva slags usikkerhet dette gjelder. Legemidlene det er snakk om er allerede vurdert og godkjent av europeiske legemiddelmyndigheter. Den medisinske usikkerheten håndteres gjennom regulatoriske prosesser og kontinuerlig oppfølging. Usikkerheten som adresseres i forskriftsforslaget handler derfor ikke om pasientsikkerhet eller effekt, men om hvor presist man kan anslå den økonomiske verdien av behandlingen basert på tilgjengelige data.

Faglig feilslutning

Spørsmålet staten i realiteten står overfor, er ikke om det finnes usikkerhet – det gjør det alltid – men om usikkerheten om den økonomiske verdien er så stor at det er forsvarlig å holde tilbake et behandlingstilbud som forventes å være nyttig. Å møte usikkerhet om økonomisk verdi med et generelt krav om lavere betalingsvilje, slik det foreslås, kan fremstå intuitivt, men bygger på en vesentlig faglig feilslutning.

Staten er i utgangspunktet risikonøytral i sine samfunnsøkonomiske vurderinger. Beslutninger tas med utgangspunkt i forventet økonomisk verdi, basert på etablerte prinsipper i samfunnsøkonomi og beslutningsteori. Det innebærer at usikkerhet vil håndteres i analysene, men gir i seg selv ikke grunnlag for systematisk lavere betalingsvilje. Noen beslutninger vil i ettertid vise seg å være bedre enn anslått, andre dårligere, men over tid jevnes dette ut. Derfor er forventningsverdien normalt det beste utgangspunktet for beslutning – også ved økonomisk vurdering av nye legemidler.

Samtidig betyr ikke dette at all usikkerhet er irrelevant. God håndtering av usikkerhet krever tvert i mot konkrete vurderinger i hver sak: Hvilken type usikkerhet det er, om den faktisk påvirker beslutningen, og om det er verdt å vente på mer informasjon. I noen tilfeller kan det være riktig å vente, i andre ikke. Det avhenger av om usikkerheten er beslutningsrelevant, og avveiningen mellom verdien av mer informasjon og kostnadene, inkludert helsetapet for pasientene som oppstår når et nytt behandlingstilbud holdes tilbake.

Forslaget bryter med dette utgangspunktet. Det legger opp til en generell regel der usikkerhet i seg selv skal gi lavere betalingsvilje, uavhengig av type, retning og betydning. All usikkerhet sidestilles, også når den ikke er beslutningsrelevant, dvs. når den ikke forventes å endre konklusjonen. Dermed erstattes konkrete faglige vurderinger med en generell nedjustering av betalingsvilligheten og innebærer i praksis at staten går bort fra et risikonøytralt rammeverk og innfører risikoaversjon på legemiddelområdet. Det er svakt begrunnet i høringsdokumentet hvorfor økonomisk vurdering av legemidler skal avvike fra hvordan staten ellers gjør samfunnsøkonomiske vurderinger og beslutninger, særlig når den medisinske usikkerheten allerede håndteres gjennom regulatoriske mekanismer. Dersom forslaget blir forskriftsfestet oppnås derfor ikke økt presisjon og et bedre beslutningsgrunnlag. Det vil heller gi mer restriktive beslutninger – også i tilfeller der usikkerheten i liten grad er relevant for beslutningen.

Store unødvendig negative konsekvenser for norske pasienter

Forslaget vil heller ikke beskytte pasientene. Det vil i stedet bidra til unødvendig redusert tilgang til nye og effektive legemidler, og pasientene må forventes å bli påført et helsetap når nyttige behandlingstilbud holdes tilbake i for stor grad.

Effektene av forslaget vil heller ikke fordeles likeverdig. Den medisinske utviklingen går i retning av mer persontilpasset medisin og behandling av mindrepasientgrupper, der datagrunnlaget ofte er mer begrenset og usikkerheten kan være større. I disse tilfellene vil en generell regel om lavere betalingsvilje slå sterkest ut, noe som vil være dobbelt uheldig: Disse pasientgruppene har oftere et mer begrenset behandlingstilbud, og den økonomiske relevansen av usikkerhet for staten bør egentlig være lavere for en mindre pasientpopulasjon alt annet likt. Altså burde usikkerheten om den økonomiske verdien telle mindre, ikke mer, for nettopp de pasientgruppene som vil bli rammet hardest av forslaget.

Gjør vondt verre

Forvaltningen har allerede i dag store utfordringer med å håndtere usikkerhet. Dette medfører at usikkerhet påvirker beregningene av økonomisk verdi direkte, både ved at man enten unnlater å gjøre analysene eller gjennom forutsetningene som legges inn. Reduksjon i betalingsviljen med henvisning til den samme usikkerheten vil i praksis innebære en dobbel vekting av usikkerheten. Når en kompleks økonomifaglig vurdering reduseres til en generell regel, svekkes dessuten muligheten til å ta de konkrete hensyn som økonomifaget egentlig legger opp til.

Det vil derfor være svært uklokt å forskriftsfeste en generell sammenheng mellom usikkerhet og lavere betalingsvilje slik som foreslått; den foreslåtte ordlyden må enten endres i tråd med diskusjonen over - eller droppes. Endringen er ikke nødvendig, den har svak faglig og demokratisk forankring og vil føre til helsetap og systematisk forskjellsbehandling av pasientgrupper. Håndtering av usikkerhet i prioriteringsbeslutninger er et komplekst faglig spørsmål som bør utvikles gjennom faglig praksis, metodeutvikling og åpen diskusjon. En så prinsipiell endring fortjener en vesenlig grundigere faglig diskusjon enn det som følger av høringsnotatet med etterfølgende bred politisk støtte for å sikre demokratisk forankring.