Ufødte barn med beinskjørhet behandlet med stamceller

Ved hjelp av ultralyd kan frakturer hos foster oppdages allerede under graviditeten. Nå har forskere fra Sverige, Singapore og Taiwan behandlet to ufødte barn med beinskjørhet ved å injisere beindannede stamceller.

Langtidsresultatene av behandlingen er presentert i tidsskriftet Stem Cells Translational Medicine.

De ufødte barna led av osteogeneis imperfecta, også kalt medfødt benskjørhet, som innebærer at pasientene blir kortvokste og opplever gjentatte, smertefulle beinbrudd.

Barna fikk behandling med mesemchyman stamceller, det vil si bindevevsceller som kan danne og forbedre beinvev.

Ikke avvist av kroppen
Stamcellene ble hentet fra leveren til donor, og selv om de ikke matchet genetisk, ble cellene akseptert av kroppen.

Et av barna, en svensk jente, slet med mange beinbrudd og utviklet skoliose (skjev rygg) før hun var åtte år. Forskerne bestemte da at hun skulle få ny stamcelletransplantasjon fra samme donor. De to neste årene fikk jenta ingen nye brudd – og deltar i dag både i dans og gymtimer på skolen.

Den andre jenta, som er fra Taiwam, hadde relativt normal høydevekst frem til ett års alder, da veksten avtok. Etter en ny stamcellebehandling skjøt veksten fart igjen og jenta lære å gå. Hun har sluppet nye beinbrudd og er i dag fire år gammel.

– Har lindret
– Vi tror stamcellene har hjulpet med å lindre sykdommen ettersom ingen av barna brøt beina i tiden periode etter transplantasjonen, samt at begge vokste bedre. Barna er i dag bedre enn om de ikke hadde fått transplantasjon, sier forsker Cecilia Götherstrom på Karolinska Institutet i en pressemelding.

Forskerne har identifisert en gutt fra Canada, som ble født med nøyaktig den samme mutasjonen som den svenske jenta. Gutten, som ikke fikk stamcellebehandling, ble født med alvorlige skader på skjelettet. Han slet med å puste fordi ryggraden var så skjev. Gutten døde av lungebetennelse før han ble fem måneder gammel.

Götherstrom peker på at OI er en svært sjelden sykdom som mangler effektiv behandling, og at en samlet internasjonal innsats er nødvendig for å undersøke om stamcellebehandling kan lindre sykdommen.