En vei til bedre behandling og lavere utgifter?

PÅL KLEPSTAD, avdelingssjef ved Intensivavdelingen på St. Olavs Hospital og professor ved Institutt for sirkulasjon og bildediagnostikk ved NTNU
ELLISIV MATHIESEN, overlege ved Nevrologisk avdeling på UNN og professor ved Institutt for klinisk medisin ved UiT
KLINISK FORSKNING ER utprøving av behandling, diagnostikk og forebyggende tiltak på pasienter. Behandling kan være bruk av medisiner, operasjoner, fysioterapi eller psykologisk behandling. Klinisk forskning skilles fra basalforskning. Forenklet kan en si at basalforsking vil lære mer om hvordan kroppen fungerer, mens klinisk forskning undersøker hva som er viktig for pasienter. Skillet mellom disse to er ikke helt distinkt: Funn i laboratoriet kan for eksempel gi antakelser som kan testes hos pasienter.
Klinisk forskning kan ikke erstattes av annen forskning. Studier i reagensrør, forsøksdyr eller hos frivillige forsøkspersoner, kontrollerer de fleste faktorer.
EN GOD KLINISK STUDIE. Pasienter er komplekse i sin sykdom, kombinasjon av sykdommer og livsstil. Dette kan medføre at en antatt god behandling ikke virker - eller er skadelig. Derfor må en ny behandling prøves ut i kliniske studier. Studiene bør organiseres slik at forsøkslederen ikke kan velge hvilke pasienter som får hvilken behandling - slik at ikke den nye behandlingen blir favorisert.
I tillegg må behandlingen prøves ut på mange nok pasienter til at funnene er pålitelige.
For kliniske studier må forskeren få studiene godkjent av offentlige instanser. Antallet pasienter som må delta i en studie, er fra noen titalls til flere tusen. Alle pasienter må rekrutteres, informeres, gis korrekt behandling for utprøvningen, og alle data må registreres, kvalitetssikres og analyseres.
Studiene må ofte foregå på flere steder. Derfor er en god klinisk studie svært kostbar; tosifrede millionbeløp er vanlig.
I NORGE. Et naturlig spørsmål er om slike studier bør foregå i Norge. Et argument er at resultater ikke automatisk kan overføres fra andre land. For eksempel er pasienter i USA ulike norske pasienter med hensyn til etnisitet, livsstil og behandlingstradisjoner, noe som kan gjøre resultatene mindre relevante for oss.
Norske studier kan bruke gode, nasjonale sykdomsregistre og gir en mer ensartet behandling på tvers av geografi og sosial status. Det er også liten mobilitet i den norske befolkningen, noe som gjør oppfølging av pasienter lettere. Norske pasienter er også svært positive til å delta i kliniske studier og dermed bidra til økt kunnskap som senere kan hjelpe andre.
Det er altså flere gode grunner til at vi bør gjennomføre store nasjonale kliniske studier i Norge.
MULIGHETER  - og begrensninger. Hvilke muligheter har et norsk forskerteam i dag til å starte en betydningsfull nasjonal klinisk studie?
Norges forskningsråds program for klinisk forskning støtter slike store nasjonale kliniske studier, men kun i et begrenset omfang. Med et budsjett på i overkant av 20 millioner kroner er det finansiering for én til to store nasjonale studier årlig. EU støtter også forskning, men forskningen må være multinasjonal. Andre bidragsytere er ideelle organisasjoner, som for eksempel Kreftforeningen. Men som det ligger i navnet, støtter disse foreningene utvalgte sykdommer. De regionale helseforetakene støtter også forskning, men prioriterer regionale forskningsprosjekter.
En annen aktør i klinisk forskning er legemiddelindustrien. Industribasert forskning kan ha høy kvalitet, men fokuserer selvsagt på produkter som har et kommersielt potensial. Dette fører til at rimelige legemidler, eller legemidler for sjeldne sykdommer, ikke studeres. I tillegg vil studier på andre tiltak enn legemiddelbehandling ikke støttes av industrien, noe som kan gi en slagside mot at legemidler betones mer enn annen behandling.
KOSTNADER - OG FORNUFT. En klinisk studie koster mye, men er dette uøkonomisk for samfunnet?
Forskningsrådet har de siste årene gitt støtte til en stor nasjonal klinisk studie som sammenligner to metoder for å holde hjertets kransårer åpne etter utblokkingsbehandling. Pasienten får enten en ordinær stent - rør som settes inn for å holde kransåren åpen - eller en stent innsatt med et medikament som kan hindre tilstopping av blodåren. Ikke overraskende er den siste metoden dyrere.
Studien har et budsjett på om lag 25 millioner kroner. Hvis medikamentstentene er bedre, kan dette bedre leveutsiktene og livskvaliteten for 10.000 norske pasienter som hvert år får stentbehandling. I løpet av en tiårsperiode vil da studien ha kostet cirka 250 kroner per pasient - et beløp mange vil finne akseptabelt. Hvis den nye behandlingen ikke er bedre og fremtidige pasienter fortsetter med vanlige stenter, kan samfunnet spare mer enn 100 millioner kroner årlig.
Eksemplet viser at, uansett resultat, er en slik stor klinisk studie, også i økonomiske termer fornuftig.
NØDVENDIG. Alternativet til å gjennomføre store kliniske studier i Norge, er at andre krefter styrer utviklingen av norsk medisin, enkelte ganger i feil retning. Legemiddelindustrien kan tilby bruk av nye dyre, men ikke nødvendigvis bedre legemidler. Engasjerte leger kan innføre nye kostbare metoder uten tilstrekkelig dokumentasjon og prioriteringer. Nye faglige tilbud kan bli opprettet for å løse distriktspolitiske problemer, og noen pasientgrupper evner bedre enn andre å bli hørt.
Alle parter handler i beste mening og har tro på at deres forslag er til det beste. Likevel er det slik at ikke alt er til nytte for pasientene. Klinisk forskning må til for å avdekke hva som er av det gode, og kanskje enda viktigere, hva som ikke er av det gode for pasientene.
MARGINALE UTGIFTER. De siste fem årene har Norges forskningsråds program for klinisk forskning fordelt midler til klinisk forskning. Programstyret har sett at mange norske miljøer gjennomfører gode klinisk studier, og at Norge har mange forutsetninger for å kunne gjennomføre studier av høy kvalitet - også på den internasjonale arenaen.
Men, forskningsmidlene er begrenset, og bare en liten andel av prosjekter støttes.
Det er viktig å styrke den frie, ikke-kommersielle kliniske forskningen i Norge, både for å bedre pasientbehandlingen og for å kunne gi et bedre grunnlag for helsepolitiske beslutninger. Gode studier er dyre, men sammenlignet med hva som brukes ellers til helsevesenet, er utgiftene marginale.
Kanskje kan klinisk forskning bidra til at helsebudsjetter kan begrenses: Ikke ved å nekte pasienter god behandling, men ved å fjerne behandling som er uten nytte eller til skade.
Kronikk og debatt, Dagens Medisin 16/2011