Kritisk til OUS-håndtering av henvisning til Ekspertpanelet

Forrige sommer ble ordningen som gjør det mulig at pasienter med alvorlig sykdom kan få en ny vurdering av om alle steiner er snudd, endret. Et av målene var å sikre at pasienter med amytrofisk lateralsklerose (ALS) kunne få råd fra panelet.

Likevel fikk ALS-syke Cathrine Nordstrand ikke automatisk sendt saken sin videre da hun ba sin lege om en vurdering fra Ekspertpanelet.

Nordstrand har de siste årene vært aktiv i den offentlige debatten om situasjonen for personer med ALS. Den tidligere sosionomen har stilt opp i en rekke mediesaker hvor hun har fortalt om sykdommen og kritisert tilbudet pasientene får i helsetjenesten i dag.

– Hele poenget med denne ordningen var at det skulle bli lettere å forsone seg med det å skulle dø. Du skulle vite at alle muligheter var prøvd, sier Nordstrand til Dagens Medisin.

Hun håper en henvisning til Ekspertpanelet vi resultere i at hun får prøve noe nytt, selv om nevrologene som jobber med ALS sier det er få alternativer og vanskelig å få tilgang til nye medisiner.

– Kanskje finnes det noe jeg kan prøve likevel.

Fikk nei i 2019

Rundt 400 personer har den sjeldne sykdommen som gjør at nerveceller i hjernen og ryggmargen svinner hen. Det store flertallet av pasienter lever kun i få år etter at de har fått diagnosen, men rundt ti prosent lever i mer enn ti år etter diagnosetidspunktet.

Nordstrand har levd med sykdommen i syv år. Da hun etterlyste bedre ordninger for ALS-pasienter i VG for fire år siden, fikk hun svar fra daværende helseminister Bent Høie som viste til at et nytt ekspertpanel skulle etableres samme høst.

Panelet består av en rekke fagpersoner som er eksperter innen ulike felt. De har som oppgave å gjennomgå pasientsaker og vurdere om det finnes muligheter som ikke har vært prøvd ut.

Det kan for eksempel bety å lete opp en studie som pasienten kan delta i eller å anbefale bruk av et legemiddel som i utgangspunktet har et annet bruksområde, men hvor eksperten mener det er grunn til at medisinen kan fungere for denne pasienten.

Men da Nordstrand søkte om råd fra panelet i 2019, ble det vist til at hun hadde en lengre forventet levetid enn ett år, som var den veiledende grensen for hvilke saker panelet skulle ta opp.

Nordstrand fikk svar om behandling med en konkret medisin som er markedsført under navnet Edaravone i USA. Det ble ikke anbefalt. Samtidig fikk hun beskjed om at det falt utenfor panelets mandat å gå nærmere inn i vurdering av enkeltstudier for andre behandlingsalternativer.

Endret reglene

I april 2021 ga helseminister Bent Høie sykehusene i oppgave å evaluere ekspertpanelordningen. Samtidig ga han en klar marsjordre om at pasienter med ALS skulle omfattes av ordningen.

Resultatet av evalueringen ble at levetidsgrensen ble fjernet før sommeren i fjor. Det ble erstattet med et krav om at «alle behandlingsalternativer er utprøvd uten tilstrekkelig effekt, og at pasienten har en alvorlig tilstand».

Panelet har også fått et fast medlem med ansvar for ALS, overlege og professor Ole-Bjørn Tysnes.

Fikk nei

Men da Cathrine Nordstrand i oktober i fjor ba om å få sin sak vurdert av panelet, opplevde hun å bli avvist av sin behandlende lege ved Nevrologisk avdeling ved Oslo universitetssykehus (OUS).

– Det kan ikke være opptil den enkelte nevrolog om du skal henvises til Ekspertpanelet. Da er det bare de friskeste ALS-syke som får et tilbud, sier hun til Dagens Medisin.

Nordstrand er svært oppgitt over hvordan sykehuset har håndtert forespørselen hennes.

– Jeg synes prosessen har vært uryddig. Man sier at man skal hjelpe ALS-syke, men så er det betingelser som gjør at man likevel må jobbe videre med saken. Det er ikke greit, sier hun.

– Departementet styrer ikke bruken

Nordstrand kontaktet Helse- og omsorgsdepartementet direkte om saken og fikk saken tatt opp i Stortinget gjennom et spørsmål fra stortingsrepresentant Bård Hoksrud (Frp) i november.

Helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol sa da hun delte stortingsrepresentantens engasjement for ALS-syke, og viste til de ferske endringene.

– Departementet kan initiere evaluering og foreslå endringer i ordningen, men departementet styrer ikke i hvilken grad leger eller annet helsepersonell bruker ordningen, sa Kjerkol.

Statsråden viste til at en henvisning til panelet er basert på individuelle medisinskfaglige vurderinger.

– Likevel følger vi med på fordelingen av henvendelser etter fagområder og henvisende helseforetak, sa ministeren.

Ble vurdert av team

Mathias Toft er avdelingsleder ved Nevrologisk avdeling ved OUS. Han opplyste til Dagens Medisin 15. desember at Nordstrands ønske om henvisning til Ekspertpanelet ble tatt opp i ALS-teamet på OUS.

– Dette ble diskutert i teamet og man gikk gjennom kriteriene for slik henvisning, sier han til Dagens Medisin.

Toft viser til en punktliste som er oppført på Ekspertpanelets nettsider. Listen står oppført under fanen med tittelen «Hva gjør Ekspertpanelet?»

«Ekspertpanelet vurderer og kan gi råd om følgende:

Vurdere om all aktuell etablert behandling er gitt eller vurdert.

Vurdere om det er aktuelle kliniske studier for deg i Norge eller i utlandet (fortrinnsvis Norden).

Vurdere utprøvende behandling i Norge utenfor kliniske studier (off-label behandling).

Vurdere et utprøvende behandlingstilbud du selv har innhentet.»

– I telefonsamtale med pasienten ga vi tilbakemelding om at aktuell etablert behandling, etter vår mening, er gitt. Pasienten er så langt vi vet, ikke aktuell for pågående kliniske studier i Norge eller Norden og pasienten er ikke aktuell for off-label-behandling, sier Toft.

Avdelingslederen sier at Nordstrand så ble oppfordret til å innhente informasjon om eventuell utprøvende behandling hun selv har kjennskap til, som vist til i punkt fire i listen, og bedt om å ta dette opp på neste kontroll.

– Etter min oppfatning har vi ved Nevrologisk avdeling, OUS forholdt oss til Ekspertpanelet slik det er ment i denne saken, sa Toft i midten av desember.

Fikk ja

Da Cathrine Nordstrand kom på den neste kontrolltimen 20. desember, fikk hun vite at saken hennes likevel skulle sendes til Ekspertpanelet.

– Jeg tenker at det ble ubehagelig for dem at dere spurte om saken, sier hun til Dagens Medisin.

– De synes nok jeg lager mye bråk. Jeg er en litt annerledes pasient fordi jeg har levd så lenge, andre pasienter har nok med å forsone seg med at de skal dø. Jeg har også selv jobbet i helsevesenet i over 20 år med rus og psykiatri, og jeg stusser over fagligheten i tilbudet.

Nordstrand er fornøyd med at saken nå tas videre, men at det likevel er et skår i gleden:

– Dette hjelper ikke alle de andre, bare meg.

– Ventet på mer informasjon

Leder Mathias Toft ved Nevrologisk avdeling ved Ullevål sykehus har en annen opplevelse av situasjonen.

– I fjor høst sa Nordstrand at hun ønsket en henvisning til Ekspertpanelet. Da sa vi at hun måtte innhente mer informasjon og si hva hun konkret ønsket å få vurdert. Hun hadde en ny avtale hos oss før jul og på bakgrunn av det hun fortalte oss da – et konkrete ønsket om en utprøvende behandling – sendte vi en henvisning til Ekspertpanelet.

– Har det vært motstand på deres side mot å sende en henvendelse til Ekspertpanelet?

– Nei, det vil jeg ikke si. Vi prøver å gi alle pasienter korrekt og god informasjon om studier i vår og andre avdelinger. Når det nå har blitt en mulighet til å henvise til Ekspertpanelet, hvis pasienter har konkrete behandlinger som de lurer på om kan være aktuelle, så er det uproblematisk for oss. Men kriteriene må være oppfylt. Her har det nok vært en forsinkelse fordi det var uklart hvilken eller hvilke behandlinger hun ønsket at skulle bli vurdert.

– Legges ansvaret da over på pasienten?

– Vi har hatt en opplevelse av at det er godt diskutert hvilke muligheter som finnes, og at ALS-teamet på OUS har veldig god oversikt over behandlinger som finnes og studier som pågår i Norge og Skandinavia – og har god kontakt med de andre miljøene. Men når muligheten har kommet til å vurdere noe pasienten selv har funnet frem til, så er vi åpne for å sende saken til Ekspertpanelet.

Advarte mot «siling»

Da ordningen ble endret i sommer, tok Helse- og omsorgsdepartementet også stilling til et forslag fra fagdirektørene i helseregionene om at saken først skulle gjennomgås i regionen, før den sendes til Ekspertpanelet.

Lederen i Ekspertpanelet, Halfdan Sørbye, advarte mot at det de foreslo kunne føre til en «siling» av henvendelsene.

– Jeg tror en slik praksis vil medføre at færre pasienter vil få en vurdering av Ekspertpanelet, sa Sørbye til Dagens Medisin.

Departementet hevdet imidlertid at dette var «en videreføring av gjeldende mandat» og stilte seg bak forslaget.

Cathrine Nordstrand mener at hennes sak viser at det forekommer en slik siling som Ekspertpanelets leder advarte mot.

– Er du enig i den beskrivelsen?

– Vi har ikke noe regionalt forum for å diskutere sakene. Det eksisterer ikke, så vi har sendt saken direkte fra oss. Det som er riktig er at – som med mange henvendelser – har legene i ALS-teamet diskutert seg imellom hvordan forholde seg til en slik henvendelse, fordi det er litt nytt. Det er flere leger i teamet og noen nye, og man har lurt på hvilke diskusjoner man har hatt tidligere. Men det har ikke vært en siling. Det har vært en intern diskusjon.

– Vi prøver å gi god og riktig informasjon om behandling til alle pasienter. Det som er fortvilende, er mangelen på effektiv behandling ved ALS. Det håper vi alle at vi får en dag. Vi har stor forståelse for at det er vanskelig situasjon å være i.

– Vil dere ta med dere noen erfaringer fra denne saken hvis dere får lignende henvendelser fremover?

– Vi tar med oss at systemet virker å fungere etter hensikten. Man kan sende en henvisning og få et konkret, ryddig svar innen ganske kort tid. Jeg tenker at hvis man som pasient er usikker på om man har fått vurdert alle muligheter, så er dette et organ som kan vurdere dette uavhengig av den enkelte behandler og det enkelte sykehus, så man kan føle seg trygg som pasient. Vi har ikke noe problem med å henvise videre hvis vi får nye konkrete henvendelser om dette.

– Vanskelig å få tilgang

I henvisningsbrevet til Ekspertpanelet fremgår det at «pasienten ønsker å forsøke utprøvende behandling med nanokrystalllinisert gull (CNM-Au8) og ILD».

I konklusjonen fra Ekspertpanelet vises det til at det kun foreligger «sparsomme data» om behandlingene og at ingen av medikamentene er tilgjengelige i Europa eller USA.

«Det er vanskelig å forestille seg at eiere av produktene vil gjøre dem tilgjengelige for utprøving på enkeltpasienter», står det i rådet som er gitt av nevrolog Ole-Bjørn Tysnes og leder Halfdan Sørbye i Ekspertpanelet.

Det vises til at panelets erfaring med å sende forespørsler om tilgang til medikamenter til legemiddelprodusenter enten har endt med avvisning eller å ikke bli besvart.

Et nytt ALS-legemiddel som ble godkjent til bruk i Canada og USA i fjor, som firmaet Amylyx Pharmaceuticals står bak, er også tatt opp. Dagens Medisin har tidligere omtalt ALS-middelet som har en svært høy markedspris i USA. Søknaden om markedsføringstillatelse i Europa er ennå ikke vurdert, men det er ventet at beslutningen forventes å foreligge å starten av 2023.

Men siden dette legemiddelet er meldt inn til er meldt inn til vurdering for innføring i den offentlige helsetjenesten i Norge, ligger det utenfor mandatet til Ekspertpanelet å gi råd om slik behandling.

Når det gjelder studier, blir det vist til at Nordstrand er aktuell for inklusjon i den norske studien kalt «No-ALS». Dette er en randomisert studie hvor pasienter får enten placebo eller en form for B3-vitamin og antioksidanten pterostilben.

Cathrine Nordstrand selv er skuffet over svaret.

– Jeg så ikke dette svaret komme. Det er ikke sånn jeg trodde Ekspertpanelet skulle fungere, sier hun.

Hun er positiv til å prøve ut behandlingen som testes i studien, men viser til at det er 50 prosent sjanse for å få placebo dersom hun inkluderes i studien.

– Etter å ha vært syk i syv år, er placebo det siste jeg trenger. Jeg trenger noe som kan bremse sykdommen. Det er ingen reell hjelp i svaret jeg har fått.

– Men hvis ingen får placebo i studier, vil det være vanskelig å vite om medisinen virker?

– Ja, men for en diagnose som ALS lurer jeg på om det går an å unngå placebo. Jeg synes ikke det er tid til det. Men kan for eksempel dele en pasientgruppe i fire og gi ulike virkestoff og se om noe fungerer bedre enn noe annet.

Nordstrand sier at hun har sagt til Ullevål at hun må tenke på om hun ønsker å bli inkludert i studien.

– Jeg må tenke på om det er verdt det.