Genterapi - ikke lenger science fiction!

Genterapi har tatt et kjempeskritt fremover. Første genterapeutiske legemiddel er i ferd med å bli godkjent i Europa. På møtet i juli 2012 anbefalte den europeiske vitenskapelige komiteen for legemidler (CHMP) godkjenning av Glybera (alipogen tiparvovec). Diskusjonen rundt godkjenningen av alipogen tiparvovec har vært lang og komplisert. Legemidlet er bare prøvet ut på 27 pasienter, og godkjennelsen er avhengig av at produsenten følger opp alle pasienter som får behandling i et eget register. Den endelige godkjennelsen gjøres av EU-kommisjonen. Det er sjelden at kommisjonene går i mot en anbefaling fra CHMP.

Hva brukes alipogen tiparvovec tiparovec mot?

Alipogen tiparvovec skal brukes i behandlingen av en svært sjelden arvelig sykdom i fettstoffomsetningen, lipoproteinlipasemangel (LDL-mangel). Dette er en ekstremt sjelden sykdom som rammer 1-2 personer per million. På grunn av et defekt gen danner ikke pasientene enzymet LDL som er nødvendig for å bryte ned fett i blodet. Som et resultat av dette får pasienten svært høye nivåer av fett. Høye fettnivåer fører igjen til at de ofte får alvorlige tilfeller av bukspyttkjertebetennelse. Behandlingen av LDL-mangel har hittil vært en diett med sterkt redusert innhold av fett. Til tross for behandlingen får mange pasienter likevel bukspyttkjertelbetennelse.

Hvordan virker alipogen tiparovec?

Legemidlet består av en viruspartikkel som har fått bygget inn genet for lipoproteinlipase. Når viruspartiklene sprøytes inn i en muskel tas viruspartikkelen opp i muskelcellene. Disse cellene begynner så å produsere lipoproteinlipase. Viruspartikkelen er endret slik at den ikke kan fremkalle sykdom hos pasientene.

Hva kan man oppnå med genterapi?

Genterapi egner seg til behandling av sykdommer som skyldes defekter i et enkelt gen, slik som LDL-mangel. Sykdommer som skyldes defekter i flere gener kan neppe behandles med genterapi, for eksempel gjelder dette Alzheimers sykdom.

Hva vil fremtiden bringe?

Genterapi ved flere sykdommer er under utvikling, og vi har foreløpig bare sett den spede begynnelsen på slik behandling. Kunnskapene om genterapi har økt dramatisk. Trolig kan man i fremtiden unngå farlige bivirkninger som man har sett tidligere, blant annet utvikling av blodkreft. Genterapi gir håp om behandling av en rekke sykdommer, samtidig som det også skaper bekymring. Rent konkret vil det trolig bli svimlende dyr behandling. Og da melder prioriteringsdebatten seg med en gang.

Frankenstein i kulissene?

Hva hvis genet som blir plantet inn i et menneske finner veien til sæd- eller eggceller og dermed forandrer arveanleggene til denne personen? Kan vi skape supermennesker? Hva skjer i hemmelige laboratorier rundt i verden? Om noen år er det kanskje ikke "blade runner " som deltar i OL, men "gene runner".