Norge trenger en oppdatert sjeldenstrategi

15. mai markerte den internasjonale dagen for mukopolysakkaridose, MPS Awareness Day. MPS foreningen i Norge representerer en gruppe sjeldne, arvelige og alvorlige sykdommer med progressivt forløp. For oss som lever med MPS handler det om liv, funksjon og tid.

Sjeldne og ultrasjeldne diagnoser krever en annen tilnærming enn vanlige sykdommer. Kunnskapen om disse sykdommene er ofte begrenset, pasientgruppene er små, og behovene komplekse. Når helsevesenet vurderer sjeldne diagnoser etter systemer og prioriteringer som er utviklet for store pasientgrupper, fører det ofte til manglende forståelse for sykdommenes alvorlighet og utvikling. Resultatet kan bli forsinket oppfølging, mangelfull behandling og at pasienters rett til nødvendig og forsvarlig helsehjelp ikke blir tilstrekkelig ivaretatt.

Nasjonal strategi for sjeldne diagnoser har nå virket i fem år. MPS-foreningen oppfordrer derfor Jan Christian Vestre til å legge frem en ny og fremtidsrettet nasjonal strategi for sjeldne diagnoser hvor klarere premisser kommer frem for perioden 2026-2030.

Endring har gitt dårligere tilgang

Et av målene i den eksisterende sjeldenstrategien er likeverdig tilgang til behandling og oppfølging av god kvalitet. Sammenlignet med andre sykdomsområder viser blant annet EFPIAs W.A.I.T.-undersøkelser at tilgangen til finansiering av nye legemidler for sjeldne diagnoser reduseres for hvert år. Den siste WAIT rapporten finner at ingen legemidler for sjeldne diagnoser blitt gjort tilgjengelig i 2023 og 2024. Dette står i sterk kontrast til målsettingen da finansieringsansvaret for disse legemidlene ble overført fra Helfo til de regionale helseforetakene (RHF-ene) i 2019. Det ble den gang understreket at endringen ikke skulle føre til dårligere behandlingstilbud eller redusert tilgang for pasientene. For å sikre dette ble RHF-enes budsjetter styrket med én milliard kroner, slik at øvrig sykehusdrift ikke skulle bli belastet. Likevel har mange pasienter erfart at tilgangen til behandling har blitt mer krevende etter at RHF-ene overtok ansvaret.

Viktige tiltak iverksatt

I oppfølgingen av Prioriteringsmeldingen, har RHF-ene, på oppdrag fra helseministeren, engasjert Deloitte til å evaluere om ordningen for sjeldne og svært alvorlige sykdommer fungerer slik Stortinget har forutsatt. Om fleksibiliteten som er lovet for små pasientgrupper faktisk har blitt realisert. Helseministeren har også begynt arbeidet med å sikre pasienter med sjeldne sykdommer bedre tilgang til utprøvende behandling, og satte nylig ned et ekspertutvalg som skal se på muligheten for tilgang gjennom godkjenningsfritak. MPS-foreningen støtter disse tiltakene.

Ulikt kan ikke behandles likt

Vi ønsker alle en helsetjeneste hvor prinsippet om likhet står sterkt. Til tross for gode intensjoner, viser erfaringene de siste årene at pasienter med sjeldne diagnoser fortsatt møter betydelige utfordringer. Mange familier opplever lange ventetider, fravær av informasjon, manglende tilgang til spesialisert kompetanse og at deres behov ikke prioriteres. Det skaper usikkerhet, frustrasjon og kan i verste fall føre til at pasienter ikke får livsviktig behandling i tide. Dette handler ikke bare om manglende kompetanse, men også om manglende vilje til å prioritere og finansiere behandling for små pasientgrupper. Sjeldne diagnoser er ikke som andre diagnoser. For å ivareta et politisk mål om likhet, må helsetjenesten derfor tilnærme sjeldne diagnoser på en annen måte. Det nødvendig med ekstra tilrettelegging og fleksibilitet.

Uten særskilte ordninger vil hensynet til budsjetter og aktivitetspress i praksis kunne veie tyngre enn pasientenes behov. Det utfordrer målet om likeverdige helsetjenester og risikerer å skape et system der personer med sjeldne diagnoser systematisk får dårligere tilgang til utredning og behandling enn andre pasientgrupper.

Lytte til erfaringene

Det er et felles ansvar for å bygge et samfunn hvor ingen faller utenfor, uansett hvor sjelden diagnosen måtte være. En ny og oppdatert nasjonal strategi for sjeldne diagnoser må inneholde konkrete tiltak for å redusere forskjeller. Det må settes klare mål for kompetansebygging, forskning og innovasjon, slik at Norge kan være i front når det gjelder behandling av sjeldne sykdommer. Samtidig er det avgjørende at pasientene og deres organisasjoner får reell medvirkning i oppdateringen av strategien. Deres erfaringer og stemmer er uunnværlige for å forme en helsetjeneste, hvor alle pasienter, også de med sjeldne diagnoser og deres pårørende har en fremtid som preges av håp, muligheter og rettferdig behandling.

Når behandling finnes, men ikke gis, må vi spørre: Er systemet rigget for rettferdig prioritering – eller for å si nei?

Interessekonflikt:

MPS-foreningen er en interesseorganisasjon som jobber for å forbedre rettighetene til pasienter med MPS (Mukopolysakkaridose), som er en sjelden, arvelige og medfødt stoffskiftesykdom