Innfører første tumoragnostiske legemiddel

Historisk har kreft blitt kategorisert og behandlet med utgangspunkt i hvor sykdommen oppsto. Dette har også vært regelen for innføring av behandlinger i den offentlige helsetjenesten. Dersom samme legemiddel brukes innen flere områder, har hvert område krevd en egen vurdering i systemet.

Persontilpasset medisin har over tid begynt å utfordre systemet. Et eksempel er tumoragnostiske legemidler. Dette er legemidler som brukes basert på egenskaper i kreftsvulstene, og ikke om pasientens kreftsykdom oppsto for eksempel i hodet eller lungen.

Innføring av slike legemidler har over tid blitt etterlyst. Et hinder er at legemidlene kan være svært dyre. Utsalgsprisen for én måneds behandling med entrektinib er i utgangspunktet opp mot 70.000 kroner.

Men i sommer ga Beslutningsforum grønt lys for å forhandle om en alternativ prisavtale for legemiddelet entrektinib (Rozlytrek) som legemiddelselskapet Roche står bak. Beslutningen ble beskrevet av representanter fra systemet selv som «et uttrykk for en tilpasning til en ny virkelighet.»

Alternativ avtale

Beslutningsforum besluttet i sitt møte mandag å si ja til midlertidig bruk av legemiddelet.

I beslutningen heter det at avtalen innebærer at «prisen på legemiddelet starter på et redusert nivå og deretter kan følge den dokumenterte effekten.»

– Vi er glade for at det er forhandlet fram en avtale som gjør det mulig å tilby denne behandlingen i Norge, sier leder Inger Cathrine Bryne i Beslutningsforum i en pressemelding.

Avgjørelsen gjelder pasienter fra 12 år og oppover med NTRK-fusjonspositive solide svulster.

I tillegg gjelder følgende:

• Pasientene må ha lokalavansert eller metastatisk sykdom, eller sykdom hvor kirurgisk reseksjon forventes å kunne resultere i alvorlig morbiditet
• ikke ha mottatt tidligere behandling med NTRK-hemmer
• ikke har noen tilfredsstillende behandlingsalternativer

Legemiddelet entrektinib ble også vurdert til behandling av pasienter med ikke-småcellet lungekreft og ROS1-genendringer. Også dette ga Beslutningsforum grønt lys for. Forutsetningen, er at legemiddelet brukes med NTRK-indkasjonen, og bruken følger samme avtale.

Kjenner ikke kostnadseffektiviteten

Vanligvis baseres avtaler mellom sykehusene og industrien på en vurdering av kostnadseffektivitet. Det er ikke kjent når det gjelder tumoragnostisk bruk av entrektinib, skriver Beslutningsforum selv i en pressemelding.

– Vi har derfor ønsket å se på nye måter å gjøre dette legemiddelet tilgjengelig på. Samtidig sørger vi for at innføringen ikke går utover andre pasientgrupper som kunne hatt større nytte av de samme ressursene, uttaler Bryne.

Må teste 300 for å finne én

Det er anslått at kun 0,3 prosent av alle solide tumorer har NTRK-fusjoner.

Mellom 20 og 50 pasienter vil kunne motta entrektinib årlig, anslår Statens legemiddelverk i sin metodevurdering – men det er gitt at pasienter er testet med såkalt «next generation sequencing» (NGS).

Fordi legemiddelet kun er aktuelt for pasienter som har en bestemt genfeil, må pasientene ta en gentest for å finne ut om genmutasjonen finnes i kreftcellene eller ei.

Ifølge Statens legemiddelverk må omtrent 300 pasienter må testes for å finne én pasient med NTRK-fusjon.

Kun halvparten hadde genpaneler

Til tross for at det over tid har vært presset på fra klinikere om å få innført NGS-testing for å kunne vurdere om pasienter er aktuelle for spesifikke behandlinger, har innføringen gått sakte.

En rapport viste i fjor at kun halvparten av sykehusene hadde et slikt tilbud.

På spørsmål fra Dagens Medisin om i hvor stor grad vedtaket åpner for at legemiddelet vil bli brukt, svarer fagdirektør Baard-Christian Schem i Helse Vest:

– For det første kan prøver sendes på tvers av sykehus. Det gjør vi når det gjelder mye annet. Men det er helt klart at det er en interessant problemstilling i hvilken grad praktiske forhold påvirker innføring og hvilke priser som er akseptable.

– Utviklingen går veldig fort

Schem mener likevel det ikke er noen grunn til å vente med å ta avgjørelser om nye typer kreftbehandling.  

– Det som er sikkert, er at utviklingen går veldig fort. Vi kan ikke vente til alle faktorer er på plass hele tiden. Da blir prosessene forsinket.

– Tror du dette kan bidra til raskere innføring av disse testene?

– Det kan ikke vi svare på, men det er klart at det er sannsynlig at motivasjonen økes med en terapeutisk konsekvens.

System i endring

I utgangspunktet har Beslutningsforum kun inngått avtaler om flat rabatt, altså et fast kutt i den opprinnelige prisen, med legemiddelselskapene. De siste årene har det blitt tatt grep for å endre dette.

Det var i juni 2020 det ble åpnet for nye prisavtaler, som for eksempel priser som er justeres i forhold til volum (pris-volum-modeller) eller resultatbaserte avtaler.

En resultatbasert avtale i oktober grunnlaget for å ta i bruk et – i utgangspunktet – svært kostbart legemiddel til behandling mot spinal muskelatrofi (SMA).

I sommer kom også en egen rapport om midlertidig innføring av metoder, laget av de regionale helseforetakene på oppdrag fra daværende helseminister Bent Høie.

I rapporten ble det blant annet anført at prioriteringskriteriene bør gjelde også ved midlertidig innføring av en metode og at det på beslutningstidspunktet bør være en klar plan om kriterier for en revurdering.

Skal revurdere

Ifølge pressemeldingen vil Beslutningsforum fatte en ordinær beslutning på et senere tidspunkt. Dette inkluderer også en revurdering av pris.

– Vi ser at denne type avtaler kan være en løsning i enkelte saker. I tilfeller med stor usikkerhet rundt relativ effekt og langtidseffekter, kan en løsning være at prisen henger sammen med den dokumenterte effekten av legemiddelet. Dette kan ses på som et samarbeid der helseforetakene gjør legemiddelet tilgjengelig i en begrenset periode, mens leverandøren kommer tilbake med mer dokumentasjon, uttaler Bryne.

I protokollen fra møtet i Beslutningsforum fremgår det at leverandøren skal levere ny dokumentasjon før ny vurdering gjennomføres og at:

«en beskrivelse av dokumentasjonen legges fram for Bestillerforum for nye metoder som vurderer om det er tilstrekkelig grunnlag for en ny vurdering.»

– Vil vite mer

Leder Inger Cathrine Bryne bekrefter overfor Dagens Medisin at det legges opp til en revurdering i 2023 eller før.

Dette følger anbefalingen i notatet som er utarbeidet av Sykehusinnkjøp i forkant av møtet.

Statens legemiddelverk har imidlertid gitt uttrykk for at det kan bli vanskelig å foreta en ny vurdering av legemiddelet om to år. I eget notat hvor de slår fast at SLV mener at forslaget om datapakke som selskapet skal levere i 2023 ikke vil gi et godt nok grunnlag til å «etablere en troverdig IKER».

IKER, på engelsk ICER, inkrementell kostnadseffektivitetsratio, er en måte å beregne kostnadseffektivitet.

Usikkerheten er ikke grunn god nok til å ikke ta en beslutning nå, mener Bryne.

– Det ville ikke være rettferdig å ta et mulig fremtidig krevende beslutningsgrunnlag til inntekt for å ikke fatte en beslutning, sier hun.

– Slik avtalen er nå, er den innenfor det som er akseptabelt. Og så tror jeg det er viktig å merke seg at det er en rivende utvikling i spesialisthelsetjenesten knyttet til genpaneler og enkelt genprøver. Vi ser for oss at dette blir mer og mer standardisert i løpet av kort tid, og da er det viktig å ta slike beslutninger for å være forberedt.

– Risikerer dere å bare skyve vurderingene frem i tid?

– Vi sier at om to år vet vi mye mer, svarer Schem.

– Men SLV spør seg vel om man vet noe mer om to år?

– Ja, men da er avtalen slik at da gjelder den prisen står nå, frem til dokumentasjon eventuelt foreligger. Det skjer ingenting med den prisen. Om det ikke foreligger ny dokumentasjon i 2023, så fortsetter denne prisen, slår Bryne fast.