Problematiske forskjeller i tilgang til livreddende behandling

CAR-T celleterapi har vært en revolusjon innen behandling av blod- og lymfekreft. Mange pasienter som ikke har effekt av standardbehandling, redder livet takket være denne behandlingen. Blant pasienter med lymfekreft av typen diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) som ellers ikke har noen utsikter til overlevelse, blir rundt halvparten kreftfrie med CAR-T, og det er grunn til å tro at effekten er langvarig. Disse pasientene har siden 2022 fått behandlingen på statens regning.

Stor var derfor både overraskelsen og skuffelsen da Beslutningsforum for Nye Metoder nylig sa nei til å innføre CAR-T celleterapi til pasienter med en annen variant av lymfekreft (follikulært lymfom, FL). Begrunnelsen var at behandlingen ikke vurderes som kostnadseffektiv. Sammenligner vi beslutningsgrunnlaget for de to pasientgruppene – DLBCL-pasientene som fikk ja i 2022 med FL-pasientene som fikk nei nå – er det imidlertid vanskelig å se de store forskjellene:

• I begge tilfeller er det snakk om alvorlig syke pasienter med lymfekreft som ikke har andre behandlingsmuligheter (siste utvei).
• Begge pasientgruppene har hatt god effekt av CAR-T i kliniske studier
• Prisen for en behandling per pasient er den samme for begge gruppene
• Den estimerte kostnaden for et kvalitetsjustert leveår (såkalt ICER) er nesten identisk, med 1.05 millioner kroner for DLBCL og 1.01 millioner kroner for FL. Kostnaden er faktisk litt lavere for FL.

Når Beslutningsforum nå sier nei til å betale for CAR-T til pasienter med follikulært lymfom, handler det altså ikke om prisen per se – den er (og må være) den samme for begge pasientgruppene – men om vektingen av andre forhold.

Spiller ikke med åpne kort

Fordi Beslutningsforum ikke spiller med åpne kort, er det vanskelig å vite nøyaktig hva de har tenkt, men vi drøfter noen muligheter:

Det kan neppe være totale budsjettkonsekvenser som har vippet saken: Størrelsen på pasientgruppa (og dermed de totale kostnadene) for CAR-T-behandling for FL er omtrent halvparten av hva det var da CAR-T ble innført for DLBCL. Det er snakk om rundt 10 pasienter i året.

Kanskje har Beslutningsforum lagt vekt på alvorlighet, fordi DLBCL har et litt mer alvorlig forløp enn FL? I såfall er det snakk om marginale forskjeller: i begge tilfellene er det snakk om svært syke pasienter med dårlig prognose som ikke responderer på annen behandling, og prognosetapet for de to gruppene er likt nok til at de havner på samme alvorlighets-nivå (med samme anbefalte betalingsvillighet) i den mye brukte Magnussen-trappa fra Magnussen-utvalgets NOU i 2015. Det fremstår derfor urimelig å tillegge forskjeller i alvorlighet avgjørende vekt i forskjellsbehandlingen av disse to gruppenes tilgang på livreddende CAR-T-behandling.

Kanskje har Beslutningsforum lagt vekt på usikkerhet? I analysen som er utført av Direktoratet for Medisinske Produkter, angis at det er usikkerhet om behandlingseffekt ved CAR-T for FL og derfor hva den reelle kostnadseffektiviteten er. Men usikkerheten er ikke større enn at de mener den trekker i favør av behandlingen, og høyst sannsynlig ikke større enn da Beslutningsforum sa ja til DLBCL-pasientene i 2022. Likevel lot Beslutningsforum denne gangen tvilen komme egne budsjetter, ikke pasientene, til gode – og sa nei.

Små forskjeller

Vi mener at forskjellene mellom de to pasientgruppene, basert på det konkrete kunnskapsgrunnlaget som foreligger, er altfor for små til å legitimere en forskjellsbehandling i tilgang til CAR-T som sistelinjebehandling.

Saken belyser også et prinsipielt problem: Vi kan ikke ha et system der marginer og budsjettmessig flisespikkeri avgjør om du får tilgang på livreddende behandling. Er det snakk om alvorlig syke pasienter som ikke vil overleve uten behandling og den forventede effekten er god, bør tvilen komme pasientene til gode.

Det handler ikke bare om enkeltpasienters liv, men også om å sikre tilliten til at den offentlige helsetjenesten er et likeverdig, fornuftig og forutsigbart sikkerhetsnett for alle, ikke en vilkårlig og urettferdig pådriver av et todelt helsevesen.

Ingen oppgitte interessekonflikter