Kreftleger positive til nytt rammeverk

Dagens Medisin har omtalt et nytt rammeverk for vurdering av om pasienter skal få behandlingen dekket av spesialisthelsetjenesten, som er etablert av direktørene i de regionale helseforetakene.

Legemidler skal som hovedregel benyttes i tråd med preparatomtalen, indikasjonen som er angitt i godkjenningen, men kan også forskrives utenfor indikasjon, også kalt «off label»-behandling.

Rammeverket verket gjelder behandling som er etablert til tross for at det foreligger indikasjon, men også utprøvende behandling etter individuell vurdering.

– Et viktig bidrag
Utprøvende behandling defineres vanligvis ved at dette er behandling hvor effekten ikke er godt nok dokumentert til å inngå i vanlig praksis.

Dagens Medisin har skrevet flere saker om enkeltpasienter som har fått behandling etter en vurdering av deres enkeltsak.

Mange pasienter søker seg til Ekspertpanelet, et panel av fagpersoner som gjør en ny vurdering av den enkelte sak, og som ble opprettet for få år tilbake. Legene i panelet kan anbefale behandling utenfor indikasjon, dersom det vurderes å kunne ha effekt.

Det store flertallet av saker som er behandlet av panelet handler om kreft. Det er også veldig vanlig med off label-behandling innen kreftfeltet.

Leder og onkolog Halfdan Sørbye i Ekspertpanelet er fornøyd med det nye dokumentet.

– Dette er et viktig bidrag til hvordan off label-behandling skal vurderes, samt å sikre mest mulig lik vurdering og behandling, sier Sørbye.

– Fint og pragmatisk
I rammeverket anbefales det en rekke dokumentasjonskrav.

– Delen om krav til dokumentasjon er spesielt fint formulert og pragmatisk tilpasset, mener onkologen.

– Det legger opp til at man må skille mellom store pasientgrupper som krever fase 3-data, mens ved sjeldnere pasientgrupper er fase 2-studier tilstrekkelig, og til og med små pasientserier eller kasuistikker kan være aktuelt særlig ved tilstedeværelse av genetisk markør. Dette er identisk med vurderingene Ekspertpanelet har lagt til grunn ved eventuelle råd om off label-behandling.

– Ikke et tema
Tidligere har de aller fleste rådene fra Ekspertpanelet blitt fulgt, men før jul omtalte NRK et tilfelle hvor et sykehus sa nei til å følge rådet fra panelet i saken til en pasient med livmorhalskreft.

Det førte til at det ble tatt til orde for en overordnet føring om hvordan sykehusene bør forholde seg til rådene de får.

Viseadministrerende direktør Jan Frich i Helse Sør-Øst sier til Dagens Medisin at det nye rammeverket ikke berører debatten i annen grad enn at det «det fastslår at Ekspertpanelet har en rådgivende funksjon.»

– Regelverket er kommet i stand som følge av et oppdrag fra 2020 og er ikke drevet frem av debatten om Ekspertpanelets rolle og mandat.

– Fordel, men ikke krav
Et av kravene i det nye rammeverket, er at det «som et minimumskrav må foreligge i form av en full artikkel i et anerkjent fagtidsskrift med fagfellevurdering.»

En slik publikasjon forelå ikke i saken NRK omtalte om en pasient med livmorhalskreft, og dette ble påpekt av sykehuset selv på spørsmål om hvorfor de ikke ville tilby den anbefalte behandlingen.

– Det er en opplagt fordel at en slik publisering foreligger, mener Sørbye.

Men han viser samtidig til at det ofte er samsvar mellom studiedata som legges frem forskningskongresser, og publikasjonen som etter hvert foreligger.

– I Ekspertpanelet har vi derfor ikke hatt publikasjon som et absolutt krav. Å vente på publikasjonen vil forsinke tilgangen til lovende behandling, og noen pasienter vil miste muligheten til denne behandlingen.

Gikk ni måneder
Sørbye opplyser om at det gikk ni måneder i saken om livmorhalskreft fra dataene ble lagt frem på den europeiske kongressen ESMO til publikasjonen forelå.

– Som ventet var det ingen forskjell på resultatene.

– Synes du kravet om tidsskriftpublikasjon er for strengt?

– Jeg synes det er rimelig å ha det som en ønsket hovedregel – men at det i spesielle tilfeller må kunne gjøres unntak.

– Riktig og rimelig
– Jeg synes det er gledelig at det i stor grad åpnes for individuelle vurderinger i rammeverket. Dette virker riktig og rimelig, sier Daniel Heinrich, leder i Norsk onkologisk forening.

Han er også en av legene som sitter i Ekspertpanelet og gir råd. Heinrich mener det er bra at det fremgår tydelig «hvor mye dokumentasjon som må foreligge for å anbefale off label-behandling.»

– Jeg har ikke tidligere sett at det har blitt vist til at man kan ta beslutninger om dette basert på case reports og enkelt kasuistikker. Dette viser at man har tatt innover seg at med mindre pasientgrupper vil man ha mindre dokumentasjon.

Heinrich viser til at det er vanskelig å lage store studier på sykdommer som rammer få personer. 

– Det er heller ikke sikkert at legemiddelfirmaet vil bry seg med å bruke penger på en søknad til EMA for å få en markedsføringstillatelse på en liten tilleggsindikasjon for et legemiddel som allerede brukes på andre tilstander, så derfor må man bruke off label-behandling. I dette rammeverket tas det høyde for slike situasjoner.