Utstrakt bruk av off-label svekker fremtidig MS-behandling
Omfattende off label-bruk der det finnes godkjente legemidler, er å gamble med pasientsikkerheten, skriver Rajji Mehdwan, administrerende direktør i Roche Norge.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Rajji Mehdwan, administrerende direktør, Roche Norge
OM LAG 11.000 nordmenn lever med multippel sklerose (MS), nesten dobbelt så mange kvinner som menn. De som er rammet må leve med sykdommen resten av livet.
Det finnes imidlertid medisiner som kan bremse utviklingen av sykdommen og behandle symptomene. Det pågår også forskning som kan gi enda bedre medisiner i fremtiden med et langsiktig og ambisiøst mål om å kunne kurere sykdommen. Dette utfordres imidlertid av en utstrakt off label-behandling av pasientene, som det er uenighet om i fagmiljøene.
Off label-behandling. Dagens Medisin har den senere tiden brakt flere artikler om systematisk off label-behandling av pasienter med MS. Off label-behandling er bruk av et legemiddel på sykdommer legemidlet ikke er godkjent for, slik vi også ser på MS-feltet.
MS er en kronisk betennelsessykdom der kroppens eget immunsystem angriper vevet i hjernen og ryggmargen. Vanlige symptomer er synsproblemer, balanseproblemer, lammelser og hukommelses- og konsentrasjonsvansker.
I Norge finnes det i dag 13 godkjente legemidler til behandling av MS. Det gir mulighet til å individualisere behandlingen til hver enkelt pasient. Likevel velger noen helseforetak å behandle MS-pasientene med et legemiddel som ikke er utviklet og godkjent for MS, men for behandling av leddgikt og kreft.
Vi vet at det innen enkelte fagområder kan være krevende å finne optimal behandling. Det er opp til legen å forskrive den behandling han eller hun mener er riktig for den enkelte pasient, basert på sine kliniske vurderinger og hva som er tilgjengelig. Slik har vi forståelse for at off label-bruk av legemidler kan forekomme, rett og slett fordi det noen ganger ikke finnes bedre alternativer. Da er det også medisinske behov som ligger til grunn.
UTPRØVENDE BEHANDLING. Det er likevel ikke til å komme unna at off label-bruk er utprøvende behandling. Den vitenskapelige dokumentasjonen er gjerne mangelfull. Et legemiddel under utvikling må utprøves over mange år og gjennom ulike faser for å sikre trygg og effektiv behandling.
Vi i Roche forholder oss til og stoler på myndighetenes regulatoriske prosess for godkjenning av nye medisiner – som er basert på solid vitenskapelig dokumentasjon, men i saker som dette bidrar myndighetene til undergrave den regulatoriske prosessen.
Systematisk off label-bruk er problematisk der det finnes andre godkjente legemidler, slik tilfellet er for MS-pasientene. Per i dag behandles om lag 300 MS-pasienter med en medisin som ikke er godkjent for MS. Praksisen er omdiskutert i helseforetakene og fagmiljøene.
Ved Oslo Universitetssykehus og Vestre Viken er godkjente legemidler førstevalget for MS-pasientene. Av hensyn til pasientsikkerheten er disse miljøene restriktive med å bruke off label-behandling.
SKAL GJØRE METODEVURDERING. På grunn av uenighetene har fagdirektørene i de regionale helseforetakene (Bestillerforum) besluttet at det skal gjøres en fullstendig metodevurdering av samtlige MS-legemidler.
Off label-behandlingen skal inngå i metodevurderingen, noe som ikke har skjedd tidligere. Overraskende er det også at Bestillerforum har besluttet å gjøre et unntak om at off label-behandling kan fortsette, selv om nye metoder ikke skal brukes før metodevurderingen er gjennomført.
Vi legger også merke til at forumet velger å bruke tid på en vurdering av rituksimab, samtidig som de utsetter beslutningen om et allerede godkjent legemiddel – på et sykdomsområde der pasienter i dag ikke har noen tilgjengelig behandling.
Å GAMBLE MED PASIENTSIKKERHETEN. Det er vanskelig å spekulere i årsaken til den utstrakte off label-behandlingen av MS-pasientene og Bestillerforums begynnende tilrettelegging for dette. Bestillerforum viser til at behandlingen er «mindre kostbar enn andre alternativ».
Kliniske studier av rituksimab for MS-pasienter er ikke robuste nok til å dokumentere effekt og sikkerhet på en solid måte. Slik kan myndighetenes krav til dokumentasjon i den regulatoriske prosessen heller ikke oppfylles. Omfattende off label-bruk der det finnes godkjente legemidler, er å gamble med pasientsikkerheten.
Prisen på off label-behandlingen er lavere enn de godkjente MS-medisinene, men inngår ikke i Sykehusinnkjøps anbudsordning for MS-behandling. En omfattende off label-bruk kan dermed undergrave anbudsprosesser, og føre til at til at produsenter velger ikke å delta i anbud. Dette kan resultere i at utvalget av MS-legemidler blir mindre, og igjen gi redusert mulighet til å individualisere behandlingen, noe som kan få store konsekvenser for dem som lever med sykdommen.
REDUSERT BRUK AV GODKJENTE LEGEMIDLER. Siden 2016 har tilrettelegging for forskning og innovasjon vært et mål i legemiddelpolitikken. Det foregår betydelig forskning og man forsøker hele tiden å finne nye og bedre legemidler for MS-pasientene.
En utstrakt off label-bruk gir redusert bruk av godkjente legemidler. Insitamentet for å utvikle nye legemidler vil da bli mindre, og virke kontraproduktivt på videre forskning og legemiddelutvikling på feltet. I tillegg er en slik praksis i strid med regjeringens sterke ønske om å bygge en sterkere helsenæring i Norge, med økt satsning på life science.
Helseforetakene har de siste årene fått et tydeligere operativt ansvar for innføring av nye legemidler. Normalt stilles det strenge krav til kliniske studier, dokumentasjon, godkjenning, metodevurderinger, anbudsprosesser og bivirkningsrapportering før et legemiddel blir tatt i bruk og får offentlig finansiering.
En omfattende off label-bruk gir et signal om at dette ikke er viktig, så lenge prisen på off label-behandlingen er lavere enn på de godkjente legemidlene, og vil gi grunnlag for en praksis som undergraver vedtatt politikk og systemene helsemyndighetene har etablert.
Interessekonflikter: Roche er produsent av rituksimab, og også av det nye legemiddelet ocrelizumab, som skal vurderes av Beslutningsforum til høsten.
