Bærekraftig legemiddelforvaltning?

Mindre usikkerhet for kjøper. Bedre tilgang for pasient. Større markedsandel for selger. Kort oppsummert er dette målene for de nye avtalene for refusjon og innkjøp av legemidler, de såkalte "managed entry agreements" (MEA). Under forrige ukes konferanse ved London School of Economics delte europeiske helsemyndigheter, legemiddelindustri, forskere og pasientlobbyister sine erfaringer med MEA, og diskuterte avtaleordningenes relevans og bærekraft i effektiv legemiddelforvaltning. Hva går avtalene ut på, hvilke erfaringer er gjort i Europa, og hva kan Norge lære?

Redusere usikkerhet
Utvikling av nye legemidler blir stadig mer spesialisert og skreddersydd, og industrien henvender seg til en stadig mindre pasientgruppe. Få pasienter betyr dårlig dokumentasjon av legemidlets effekt. Fordi vi vet relativt lite om langtidseffekten av legemidlet i ikke-kontrollerte omgivelser i det produktet slippes på markedet, er det vanskelig for myndighetene (eller forsikringsselskapene) å vurdere hvorvidt medisinen er kostnadseffektiv behandling og hvor mange pasienter som vil ta medisinen i bruk.

Det er denne usikkerheten knyttet til legemidlets effekt og budsjettkonsekvenser som MEA forsøker å adressere. Avtalene kan deles inn i to grupper. Økonomisk orienterte avtaler tar sikte på å redusere den kostnadsmessige usikkerheten (budsjettkonsekvensene) rundt introduksjonen av det nye legemidlet. Eksempler på dette er rabatter og avtaler der produsenten forplikter seg økonomisk til å ta risikoen dersom legemidlets effekt eller antall pasienter ikke er som forventet. Avtaler som forsøker å redusere usikkerheten i den kliniske effekten kan innebære registerstudier og ordninger der produsenten forplikter seg til å forsyne myndighetene med effektdokumentasjon.

Erfaringer fra Europa
Avtaler for å øke sikkerheten rundt produktets effekt har vært hyppig brukt i blant annet Sverige og Nederland. Eksempler finnes også i Norge. Da Legemiddelverket godkjente sunitinib i 2007 for nyrecellecarcinom var avgjørelsen kun midlertidig, og oppdatert effektdokumentasjon innen 2011 var et av vilkårene. Erfaringene fra Nederland viser at jo mer kompliserte avtalene er, jo vanskeligere er de å gjennomføre og jo dyrere er de i drift. Potensialet for innsparing er stort, og økt skandinavisk samarbeid med registerstudier vil kunne lette genereringen av effektdokumentasjon.

England har lang erfaring med finansielle MEA. Risikodelingavtalen for multippel sklerose ble opprettet i 2002. Ordningen har gitt pasienter tilgang på en rekke MS-legemidler ved å justere medisinpriser ut ifra effekten de har vist seg å ha, men har også møtt mye kritikk. Siden 2009 har MEA blitt institusjonalisert under betegnelsen pasienttilgangsordninger (patient access scheme). Flere av disse har vært for legemidler innen kreft, reumatisme og diabetes, og har bestått av rabatterte priser, eller behandlingssykluser dekket av firma (pasientens første behandlingssyklus eller behandling utover forventet tid blir dekket).

Nødløsning
Avtalene med økonomiske insentiver kan ha uheldige virkninger. Det er i firmaets interesse å ha høye listeprisene og heller tilby konfidensielle rabatter. Slik holder man prisnivået i internasjonal referanseprising oppe. Rabaterte priser gjennom MEA kan dermed føre til mindre transparens i et allerede tilslørt prissystem.

Kostnadseffektivitet får en stadig mer sentral rolle i legemiddelforvaltning og beslutningsprosesser. Men selv om MEA vil kunne fungere som en reserveløsning når legemidlet ikke synes å være kostnadseffektivt, har flere pekt på at avtalene ikke bør misbrukes. Det vil kunne føre til at HTA-organet blir presentert en pris som sannsynligvis vil bli avslått for så å sikre seg en MEA i stedet. På samme måte vil HTA-organet trolig avslå prisen fra selskapet i påvente av en rabattert pris gjennom MEA. Resultatet er spilt tid og penger.

Legemiddelindustrien er drevet av profitt. De innovasjonene som myndighetene belønner vil industrien utvikle flere av. De innovasjonene som ikke blir belønnet vil vi få mindre av. På kort sikt vil MEA trolig by på fordeler som kan komme pasienter og industri til gode. En bærekraftig forvaltning av knappe helseressurser derimot er en som også belønner innovasjon som byr på helsegevinst i et langtidsperspektiv. Å la avtaleordningene gå på bekostning av gjennomsiktighet og verdibasert prising (kostnad per QALY) kan være å skyte seg selv i foten.

Les mer om MEA her og her