Ett av ti av de sykeste barna fikk ny behandling etter gentest

Flertallet av de rundt 180 barna i året som får kreft blir friske. Men for barna som ikke responderer på behandling eller får tilbakefall er det få alternative behandlinger. Funn fra en tysk studie som blir lagt frem på ASCO-kongressen denne helgen viser at også denne pasientgruppen kan ha nytte av nye målrettede behandlinger.         

Resultater fra 525 barn fra åtte land viser at 20 prosent hadde en såkalt «high priority target». Det betyr at pasientene kan dra nytte av blant annet legemidler som er spesialtilpasset genmutasjonene i kreftsvulstene deres.

– Det at en av ti pasienter hadde en «high priority-target» er veldig lovende. For noen pasienter kan det være snakk om liv og død å få en slik behandling, for andre handler det om bedre livskvalitet og bedre tid, sier overlege Monica Cheng Munthe-Kaas ved Seksjon for barnehematologi og barneonkologi ved Oslo universitetssykehus.

Fikk ny behandling

149 av pasientene i studien fikk ny terapi basert på genanalysene. Median progresjonsfri overlevelse var i overkant av 90 dager lengre for denne gruppen med 204,5 dager, sammenlignet med 114 dager for de andre pasientene.

– Vi snakker om barn og da kan tid ha stor betydning, også for foreldrene, sier Munthe-Kaas.

Åtte pasienter hadde genmutasjoner som defineres som «high-priority treatment». Det er mutasjoner som er knyttet til behandlinger med kjent effekt, som for eksempel ALK-, BRAF- og NRAS-mutasjoner.

Det var imidlertid ikke klinisk relevante forskjeller i totaloverlevelsen, oppgir forfatterne bak forskningssammendraget som nå er publisert. Det kan skyldes små tall, tror overlegen.

– Jeg vet at det er barn som fortsatt lever et friskt liv i dag etter å ha fått målrettet behandling, men det kan være at det er så få at det ikke slår ut som signifikant her. Det er bare 525 pasienter i studien og det er en gruppe som generelt har veldig dårlig prognose, så det må tas med i beregningen.

– Ville kanskje ikke overlevd

Munthe-Kaas sier at hennes enhet har erfaring med å gi pasientene målrettet behandling.

– En håndfull pasienter får denne typen behandling hos oss per i dag. Vi tror alle som har fått slik effekt hos oss har hatt effekt av denne behandlingen, vi har ingen kontrollgruppe, men vi vet at sykdommen ikke har progrediert over lengre tid, sier overlegen.

– På det lengste har vi fulgt pasienter i rundt to år. Uten behandling ville disse pasientene kanskje ikke overlevd, og de ville vært mye sykere og vært innlagt på sykehus. Jeg tror dette vil være veien videre for flere og flere av pasientene våre.

Norge med i stor studie

Funnene som nå er presentert inngår i INFORM. INFORM står for «Individualized Therapy for Relapsed Malignancies in Childhood» og er et register opprettet av pediatriske onkologer og genforskere i Heidelberg i Tyskland. Barns kreftsvulster testes for en rekke genmutasjoner og eksperter gir klinikerne tilbakemelding om aktuelle behandlinger basert på foreliggende forskning.

Forskningsfunnene tar utgangspunkt i de første pasientene, men nå er over 1.300 pasienter er totalt sett nå inkludert.

Norge ble tatt med i studien i januar. Munthe-Kaas er studieansvarlig for INFORM-studien i Norge og hun og kollegene har allerede begynt å inkludere pasienter.

– Det er vanskelig for oss leger å ha oversikt over behandling og studier overalt i verden og vite hva som er humbug og ikke. Tidligere har både foreldre og vi ringt rundt til andre for å sjekke hvilke undersøkelser og muligheter som finnes og det kan være veldig fortvilende. Med INFORM får vi et organisert tilbud til alle, sier Munthe-Kaas.

– Fantastisk bra

Selve deltagelsen betyr at hun og hennes kolleger sender inn prøver til Tyskland, for så å kunne ringe inn til et møte hvor eksperter på pediatrisk onkologi og molekylærbiologer diskuterer funnene og mulighetene.

– Det er veldig betryggende både for oss og pasientene å vite at dette er i henhold til helt «state of the art» og basert på den nyeste forskningen innen barnekreft.

Hun er også veldig glad for at dette er et tilbud som går ut til alle barn i Norge.

– Tidligere var det kanskje bare noen familier som har fått tilgang til slik behandling. Nå går dette ut som et tilbud til alle i Norge med denne sykdommen. Det er fantastisk bra.

Oppgitte interessekonflikter:

Monica Cheng Munthe-Kaas er studieansvarlig for INFORM-studien i Norge, men oppgir ingen interessekonflikter utover dette.