Nyheter for deg som jobber i helsevesenet

 
  • DM Pharma
  • Abonnere
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

LITEN TRO: Verken klinikkleder Terje Rootwelt ved barneklinikken på OUS, eller Ola Schrøder Røyset i SMA Norge, tror compassionate use-programmet blir aktuelt i Norge med det første.

LITEN TRO: Verken klinikkleder Terje Rootwelt ved barneklinikken på OUS, eller Ola Schrøder Røyset i SMA Norge, tror compassionate use-programmet blir aktuelt i Norge med det første. Foto: Vidar Sandnes / Privat

Liten tro på compassionate use for SMA-medisin i Norge

SMA-legemiddelet Zolgensma skal gis til 100 tilfeldig utvalgte barn over hele verden. Pasientforeninger og leger reagerer ulikt på programmet.

Saken ble først omtalt av VG og Reuters.

Professor Reidun Førde ved Senter for medisinsk etikk ved Universitetet i Oslo sier blant annet til VG at hun mener prosessen er problematisk, og mener at man ikke skal operere med loddtrekning, men etter behov.

– Det er vanskelig for meg å se det annerledes enn at legemiddelfirmaet ønsker å få fotfeste i markedet. Dette kan være en måte å presse myndighetene til å ta opp en behandling som ikke har fulgt de vanlige prosessene for opptak, sier hun til VG.

RANDOMISERING: – Sammen med uavhengige eksperter har vi utviklet et program hvor vi i løpet av 2020 stiller 100 doser av medisinen gratis til rådighet for pasienter i land hvor behandlingen enda ikke er godkjent av lokale helsemyndigheter, sier Sissel Rodahl, norsk representant for selskapet AveXis.
Foto: AveXis

– Verdens dyreste
Genterapien onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), er omtalt som verdens dyreste medisin – legemiddelet er priset til 2,1 millioner dollar, ifølge blant annet Forbes og Bloomberg.

Behandlingen er utviklet av AveXis, et selskap som eies av legemiddelgiganten Novartis, etter et oppkjøp i 2018 for 8,7 milliarder dollar.

Dagens Medisin har tidligere omtalt at genterapien ble godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA. Behandlingen er en engangsbehandling, som endrer på SMA1-genet som fører til at barn utvikler muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Ifølge AveXis sin representant i Norge, Sissel Rodahl, har legemiddelet godkjent markedsføringstillatelse av FDA for alle SMA-indikasjoner for barn under to år. Legemiddelet har imidlertid hittil kun vært studert på den mest alvorlige formen, SMA type 1.

Legemiddelet har foreløpig ikke fått godkjent markedsføringstillatelse av den europeiske legemiddelmyndigheten EMA.


Managed Access Program
Novartis og underselskapet AveXis kaller programmet, hvor de skal gi bort 100 doser av medisinen gjennom det som ofte kalles for «compassionate use», for Managed Access Program (MAP).

LES OGSÅ: Selskapet har blant annet sluppet en pressemelding om programmet her

Talsperson Kacper Rucinski i SMA Europa har kritisert hvordan pasientene velges ut og beskrevet det som «russisk rulett», ifølge en Reutersartikkel som er gjengitt av VG.

Bransjeforeningen LMI har også kommentert tilgangsprogrammet i en pressemelding – og påpeker at de regionale helseforetakene setter strenge kriterier for tilgangsprogrammer for legemidler:

«De regionale helseforetakene har satt strenge kriterier for bruk av legemidler på «compassionate use» på offentlige sykehus. Deriblant et krav om ubegrenset tilgang til den utprøvende behandlingen».

 

SMA Norge om saken
Ola Schrøder Røyset i interesseorganisasjonen SMA Norge, har uttalt til nettstedet Handikapnytt at han ikke mener fremgangsmåten er etisk problematisk.

– Dette er en loddtrekning, ikke et lotteri. Du kjøper ikke et lodd; det er gratis å være med i trekningen. Om de gir medisinen til hundre barn, vil det trolig bety at cirka 80 barn vil få leve et normalt liv med en normal utvikling. Alternativet vil være at alle kommer til å dø tidlig, sier han til nettstedet.

– Ja, jeg ser at det kan være en kynisk måte å markedsføre medisinen på. Men skal man vurdere det utfra motivet, eller prinsipp? Det som er interessant, er at de fleste synes fremgangsmåten er helt forferdelig. Men de vurderer det ut i fra motivet til selskapet, sier han til Dagens Medisin.

– Dersom man moralsk skal fordømme selskaper, og utvelgelsen i dette programmet skal være 100 prosent vilkårlig, så synes jeg ikke at folk skal fordømme selve handlingen. Men man kan være kritisk til motivet.

 

– Flere vil få tilgang
Røyset mener at hvis man ser saken fra et konsekvens-etisk perspektiv, så vil flere barn få tilgang på medisinen.

– Alternativet for SMA1-pasienter er død. Motiver er irrelevant, konsekvensene er det som betyr noe. Konsekvensen er at ca. 100 barn vil leve, i stedet for å dø.

Røyset peker på at medisinen er en engangsdose, og tror ikke at helsevesenet i Norge er målgruppe for eventuell ringvirkninger som kan komme av at medikamentet tilbys gjennom compassionate use.

– De store selskapene bryr seg ikke noe særlig om dette markedet, som tross alt er som en liten kinesisk by. Det er de store internasjonale forsikringsselskapene, som opererer i større land i Europa og USA som dette stuntet er beregnet på. Der hvor store internasjonale selskaper har forsikringsløsninger som alternativer til det statlige. 

Røyset tror ikke at programmet om å dele ut behandlinger vil få betydning i Norge.

– Det finnes et behandlingstilbud og myndighetene i Norge er generelt sett ikke veldig positive til compassionate use.

 

– Ikke relevant med det første
Terje Rootwelt, klinikkleder ved Barne- og ungdomsklinikken på Oslo universitetssykehus tror ikke at compassionate use-programmet med SMA-medikamentet onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) blir relevant i Norge med det første.

– Dette er relativt få doser som skal fordeles til mange land. I Norge har vi den tilnærmingen at hvis en pasient skal kunne tilbys noe slikt, så må alle tilsvarende pasienter også kunne få medisinen. Dette kreves for at vi skal tilby compassionate use i Norge. Jeg synes at denne norske tilnærmingen er god, fordi da oppstår det ikke etiske dilemma med utvelgelse av pasienter, sier Rootwelt til Dagens Medisin. 

Han viser også til at genterapien har visse praktiske rammer og rutiner som må på plass. I tillegg må de ha godkjenning for å gi slik genterapi.

– Det vi gjør nå er at vi forbereder oss på å kunne ta i bruk denne svært lovende behandlingen, mens den er til vurdering i systemet for Nye metoder. Men vi har ingen planer om å sende en søknad om tilgang til medisin for en norsk pasient nå. Det tror jeg ikke vil kunne fungere. Vi ville måtte ha inngått en generell avtale med legemiddelselskapet først, sier Rootwelt.

Ligger til vurdering
Bestillerforum ba om hurtig metodevurdering av den nye behandlingen i januar i fjor. Når den hurtige metodevurderingen er klar, vil Beslutningsforum kunne ta stilling til saken etter eventuell prisforhandling med legemiddelselskapet.

Rootwelt tror heller ikke at det blir aktuelt at norske pasienter får tilbud om å fly ut av landet for å kunne få behandlingen i andre land.

– Vi har nusinersen (Spinraza) til disse pasientene nå, sier han.

Klinikklederen påpeker at det er tydelig fra de kliniske dataene på behandlingen, at den virker bedre jo tidligere den blir gitt – og at den kun er testet i studier på spedbarn opp til 8 måneder og godkjent i USA på barn opp til to år.

– For oss er det svært viktig å kunne gi denne behandlingen i fremtiden og da på pasienter som har størst nytte av den. Derfor ønsker vi å komme i gang med nyfødtscreening for SMA.

Støtter screening
Sissel Rodahl, som representerer AveXis i Norge og jobber som general manager European Mid-Sized Countries i AveXis, sier at de støtter Terje Rootwelt i at fokus må ligge på å sikre tilgang til genterapi for de pasientene som har best nytte av behandlingen.

– Tidlig diagnostisering er helt essensielt for å komme raskt i gang med behandling og dermed best nytte av medisinen. Nyfødtscreeningen i Norge ligger langt fremme i global målestokk og det blir spennende å se om Norge kan bli ett av de første land i Europa som inkluderer SMA i screeningpanelet, uttaler Rodahl til Dagens Medisin.

Hun medgir at programmet har fått mye oppmerksomhet

Rodahl forteller at selskapet opplevde økende etterspørsel fra pasienter verden over, etter at genterapien fikk markedsføringstillatelse i USA. Derfor har de utviklet et program hvor pasienter blir randomisert til om de kan motta behandlingen gratis.

– Det har vi lyttet til, og sammen med uavhengige eksperter har vi utviklet et program hvor vi i løpet av 2020 stiller 100 doser av medisinen gratis til rådighet for pasienter i land hvor behandlingen enda ikke er godkjent av lokale helsemyndigheter, sier hun. 

Rodahl forklarer at det er en begrensning i produksjonen av legemiddelet som fører til at de kun kan tilby 100 pasienter gratis medisin. Hun medgir at de på sikt vil ta betalt for legemiddelet, og at de ikke planlegger å gi det bort gratis i all fremtid.

– Derfor jobber vi mot en rask godkjenning.

LES MER: Les et lengre intervju med Sissel Rodahl på Dagens Medisin Pharma+

Etisk bakgrunn
– Kan du forklare hva som er den etiske begrunnelsen for programmet?

– Vi har samarbeidet med en uavhengig komite med eksperter blant annet innen bio-etikk og medisin. Det er ikke kjent hvem som sitter i komiteen, for å sikre at medlemmene ikke skal bli påvirket. Utvelgelsen skal være basert på rettferdighet, klinisk behov og global tilgjengelighet slik at ingen favoriseres over andre, sier Rodahl.

Unntatt fra programmet, er land der legemiddelet er godkjent eller tilgjengelig, som USA og i Frankrike.

Rodahl opplyser at Frankrike har en løsning som kalles Temporary Authorisation for use (ATU) som kan gi tidlig tilgang til medikamenter som ennå ikke er godkjent.

– Historien om at noen får medisinen virker jo også inn på offentligheten. Hva tenker dere om hvordan programmet vil kunne presse myndigheter?

– Det er kliniske data som ligger til grunn for at et legemiddel tas i bruk. Vi forventer at de som beslutter, ser på den kliniske effekten av behandlingen, sier Rodahl.

– Hva sier dere til kritikken fra Førde i VG om at dette er en måte å presse myndighetene til å ta i bruk medisinen?

– Dette tar vi til etterretning, men jeg vil igjen påpeke at bakgrunnen for programmet er den økte etterspørselen vi opplevde fra pasienter verden over om å få rask tilgang til denne genterapien i etterkant av godkjenningen i USA. Det har vi lyttet til, og sammen med uavhengige eksperter har vi utviklet et program hvor vi i løpet av 2020 stiller disse 100 doser av medisinen gratis til rådighet i land hvor behandlingen ennå ikke er godkjent av lokale helsemyndigheter, sier Sissel Rodahl i AveXis.

Kommentarer

Nyheter fra startsiden

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!