Nyheter for deg som jobber i helsevesenet

 
  • DM Pharma
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

SMA, spinal muskelatrofi, skyldes mutasjon i det såkalte SMN1-genet. Genterapien som nå er godkjent, koster over 18 millioner kroner. Illustrasjonsfoto: GettyImages.

SMA, spinal muskelatrofi, skyldes mutasjon i det såkalte SMN1-genet. Genterapien som nå er godkjent, koster over 18 millioner kroner. Illustrasjonsfoto: GettyImages.

Ny behandling for SMA godkjent i USA

–  I Norge anslår vi at fra to til fem nye barn vil være aktuelle for denne behandlingen hvert år dersom den kun godkjennes for type 1, sier overlege Magnhild Rasmussen.

Annons:

Før helgen ble det som Financial Times omtaler som verdens dyreste legemiddel godkjent av de amerikanske legemiddelmyndighetene, Food and U.S. Drug Administration (FDA).

Selskapet Novartis, som markedsfører behandlingen, offentliggjorde prisen kun et par timer etter at de hadde mottatt godkjennelsen fra FDA fredag, ifølge danske Børsen.

Prisen er 2,1 millioner dollar – eller i overkant av 18 millioner kroner, for behandlingen som gis én gang.

–  Vi har visst lenge at denne behandlingen var på trappene, og det har vært store forventninger etter at foreløpige rapporter har tydet på god effekt, sier Magnhild Rasmussen, som er overlege ved Barneavdelingen for nevrofag og Enhet for medfødte og arvelig nevromuskulære sykdommer ved Oslo universitetssykehus (OUS), til Dagens Medisin.

– Selv om den nå er godkjent i USA er det vanskelig å forutsi hvordan EMA vil vurdere dokumentasjonen og hvor raskt de vil konkludere. 

– Godkjenningen gjelder for barn under to år. Hvorvidt det da kun gjelder barn med SMA type 1, den alvorligste typen, er foreløpig litt uklart for meg. Men den utprøvingen som FDAs rapport viser til, gjelder type 1, sier hun.

–  I Norge anslår vi at fra to til fem nye barn vil være aktuelle for denne behandlingen hvert år dersom den kun godkjennes for type 1.

– Lovende
Uten behandling regner man med at de fleste barn med SMA type 1 dør før 2 års alder:

–  Studiene har så langt vist lovende resultater hos mange av barna, med oppnåelse av selvstendig sittefunksjon hos en god del og gangfunksjon hos enkelte.

Ettersom prisene er hemmelige, vet man ikke i dag nøyaktig prisen på den mye omtalte Spinraza, som Zolgensma blir en konkurrent til, men man regner med at prisen per dose ligger noe under en million. Prisen på genterapi-behandlingen, som skal gis kun én gang, er satt til rundt 18 millioner, som tilsvarer om lag fem år med Spinraza dersom den hadde kostet én million per dose, anslår Rasmussen.

Legemiddelfirmaet Novartis angir at genterapien onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) er en engangsbehandling for sykdommen, som ved en engangs-infusjon bytter ut det manglende eller defektive SMN1-genet med en funksjonell kopi som lager SMN-protein, for å bedre overlevelsen.

SMA, spinal muskelatrofi, skyldes mutasjon i det såkalte SMN1-genet.

  • Denne genfeilen gjør at de aktuelle nervecellene lager for lite av det helt nødvendige SMN-proteinet. Tilstanden rammer ca. 1 per 11.000 levende fødte. Diagnosen SMA stilles ved genetisk testing i blodprøve

Kilde: OUS

Kommentarer

Nyheter fra startsiden

Har kontrollert helsevesenets ressursbruk i 25 år

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!