Nyheter for deg som jobber i helsevesenet

 
  • DM Pharma
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

Skjermdump pressemelding fra legemiddelmyndighten FDA

Skjermdump pressemelding fra legemiddelmyndighten FDA

FDA melder om manipulasjon av data for nytt SMA-legemiddel

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA skriver at de har fått beskjed fra legemiddelprodusenten av medikamentet om et datamanipulasjonsproblem i dyrestudiene på Zolgensma.

Annons:

Rett før sommeren ble den kostbare genterapien Zolgensma godkjent av legemiddelmyndigheten FDA i USA for behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Terapien som Dagens Medisin har omtalt tidligere, kan komme til å koste over 18 millioner kroner.

Legemiddelet markedsføres av Novartis, for underselskapet AveXis, som har utviklet legemiddelet.

KONSEKVENSER? – Vi kan ikke spekulere i hva FDA kommer til å gjøre, men vi fortsetter å ha et nært samarbeid for å oppdatere vår søknad på best mulig måte, sier Nicklas Rosendal, kommunikasjonssjef for Novartis i Norden, til Dagens Medisin.
Foto: Novartis

I 2018 kjøpte Novartis selskapet, for den svimlende summen 8.7 milliarder dollar.

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA skriver i en pressemelding følgende:

– 28. juni, etterfulgt FDA sin godkjenning av produktet, fikk byrået informasjon fra AveXis Inv, produktets produsent, om problemer med datamanipulasjon som påvirker nøyaktigheten til noen data fra dyreforsøkene som ble innsendt i godkjenningen (the biologics license application (BLA)) og gjennomgangen til FDA, heter det i pressemeldingen.

 

Sikre på avgjørelse
FDA skriver at de nå gjennomgår situasjonen, men presiserer at de er sikre på at Zolgensma bør forbli på markedet, og at de bare er bekymret for en mindre mengde av dataene som ble brukt i markedsføringsgodkjenningen til produktet.

– Dataene ble hovedsakelig brukt for å utvikle produksjonsprosessen for legemiddelet. Disse dataene forandrer ikke myndighetens positive vurdering av de kliniske studiene på mennesker som ble gjennomgått i utviklingen av legemiddelet.

– Det totale bildet viser at effekten til produktet og sikkerhetsprofilen gir et positivt risiko-nytte profilbilde. Imidlertid er integriteten til dataene fra produktutviklingen et problem vi evaluerer og tar veldig alvorlig, sier de.

ALVOR: – Ved utvikling av legemidler må data fra forskningen være 100 prosent ekte. Ingen feil blir egentlig tolerert. Så når det dukker opp et spørsmål om integriteten til dataene, så tar vi dette veldig alvorlig, sier Steinar Madsen i Statens legemiddelverk til Dagens Medisin.
Foto: Lasse Moe

 

Utelukker ikke rettslige skritt
FDA skriver også at produsenten AveXis angivelig visste om datamanipulasjonen før FDA ga godkjenning til Zolgensma – og at de ikke ga beskjed om dette før produktet var godkjent. «Byrået vil bruke all sin handlekraft for å gripe inn og hvis det er passende gå til sivile, eller strafferettslige skritt», skriver FDA.

 

– Ingen feil tolereres
– Ved utvikling av legemidler må data fra forskningen være 100 prosent ekte. Ingen feil blir egentlig tolerert. Så når det dukker opp et spørsmål om integriteten til dataene, så tar vi dette veldig alvorlig, sier Steinar Madsen i Statens legemiddelverk til Dagens Medisin.

Den europeiske legemiddelmyndigheten EMA har enda ikke gitt markedsføringstillatelse for SMA-legemidlet Zolgensma i Europa.

Madsen forklarer at SLV i Norge har ansvaret for å informere om hvordan den europeiske legemiddelmyndigheten EMA forholder seg til godkjenningen og etterforskningen av datatrøbbelet med den nye genterapien. 

«Alvorlig tegn»
– Dataintegritet er helt grunnleggende for all godkjenning av legemidler. Feil med integriteten er et alvorlig tegn, påpeker han. 

Madsen forklarer at det finnes regler for god fremstilling av legemidler (GMP), som innebærer at man skal følge gitte lover og regler for rapportering av data.

– Vi er nå i begynnelsen av denne undersøkelsen og man vil se nærmere på hva er det som egentlig har skjedd. Ettersom dette er snakk om genterapi som innebærer felles europeisk godkjenning, så vil EMA lede undersøkelsen i Europa på om dette har noen betydning, sier Madsen og forklarer at den europeiske myndigheten samarbeider med den amerikanske myndigheten FDA i dette arbeidet.

FDA presiserer i sin pressemelding om datafeilen, at de er sikre på at Zolgensma bør forbli på markedet, og at de bare er bekymret for en mindre mengde av dataene som ble brukt i markedsføringsgodkjenningen til produktet.

– Foreløpig ser det ikke ut som dette har noen betydning for pasientene som får denne behandlingen, men det må man bli sikre på før medikamentet godkjennes i Europa, sier Madsen.

 

Novartis: Madsen har rett
– Steinar Madsen har helt rett i det han sier. Transparens og integritet opp mot helsemyndighetene, pasienter og helsetilbyderne er grunnleggende og av den høyeste viktighet for Novartis. Den 28. juni meldte vi FDA og andre helsemyndigheter om at vi hadde funnet feil i den søknaden som var innlevert og at vi samarbeider med dem for å korrigere dokumentasjonen, sier Nicklas Rosendal, kommunikasjonssjef for Novartis i Norden, til Dagens Medisin.

Han tror ikke at situasjonen i USA vil føre til en forsinket behandling av legemidlet av den europeiske legemiddelmyndigheten EMA.

– Vi har hatt samtaler med EMA og regner med at de skal få svar på eventuelle spørsmål slik at den opprinnelige tidsplanen kan holdes. Det er viktig å fastslå at det under utredningen aldri har dukket opp informasjon som skulle påvirke legemiddelets sikkerhet, kvalitet eller effekt. 

 – Hva slags konsekvenser tror Novartis at FDA sine eventuelle rettslige skritt kan få for AveXis?

– Vi kan ikke spekulere i hva FDA kommer til å gjøre, men vi fortsetter å ha et nært samarbeid for å oppdatere vår søknad på best mulig måte, sier Rosendal.

 

 

Kommentarer

Nyheter fra startsiden

Har kontrollert helsevesenets ressursbruk i 25 år

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!