Mener off label-studie reiser prinsipielle spørsmål

En offentlig finansiert svensk studie på multippel sklerose-pasienter (MS) som måtte slutte på natalizumab (Tysabri), viser at pasientene hadde god effekt av å gå over på legemiddelet rituximab.

Legemiddelet er ikke godkjent som MS-behandling i EU, og denne behandlingen betegnes derfor som «off label-behandling».

Vekker interesse
– Studien gir interessante data om forskjeller i forløp, etter skifte til det ene eller det andre medikamentet. Men at det ikke er en randomisering, gjør at det kan være effekter som påvirker resultatene. Som at en nevrolog har valgt en spesifikk medisin, fordi pasienten var vurdert å ha mer aktiv sykdom, sier Lars Bø, overlege ved Haukeland Universitetssjukehus.

Bø viser også til at studien er interessant i et annet perspektiv.

– Nå er jo ikke rituximab i utstrakt bruk som forbyggende MS-behandling i Norge, fordi det ikke er registrert som det. Men jeg vet at det har vært utstrakt bruk i sverige i flere år. Det er jo en viss dokumentasjon vedrørende behandlingseffekt av rituximab ved attakkpreget MS og ved primær progressiv MS, men dette arbeidet ble det ikke gjort en fase 3-studie på for å fullføre dokumentasjonen.

Etterlyser offentlig finansiering
Bø synes at det offentlige i større grad bør ta ansvar for å dekke behandling som det offentlige kan dra nytte av.

– Det er en svakhet med systemet nå: At behandlinger uten kommersielt potensial ofte ikke kan undersøkes videre, fordi det krever for store ressurser å skaffe nødvendig dokumentasjon. Dette er ikke prioritert høyt nok i offentlig norsk eller utenlandsk helsevesen, sier han og viser til erfaringer med å fremskaffe midler til stamcelletransplantasjon.

En behandling som etter hans mening ikke har kommersielt potensial. – En kan ikke forvente at selskaper bruker midler på noe de ikke tjener penger på, sier han.

– Det reiser prinsipielle spørsmål
Trygve Holmøy overlege ved Akershus universitetssykehus (Ahus) mener også at det er viktig å huske på metodebegrensningene i studien.

– Studien har dermed ikke samme formelle bevistyngde som en randomisert klinisk studie. Med de begrensningene som dette gir er den likevel godt gjennomført, og jeg har stor tillit til studien, sier han.

– Ikke registrert behandling
Holmøy peker på at rituximab ikke har blitt testet fullt ut ved MS.

– Det er ikke registrert som behandling av denne sykdommen. For oss som behandler pasienter reiser studien også prinsipielle spørsmål. I hvilken grad bør vi bruke medikamenter og behandlingsformer som ikke har formelt dokumentert effekt i fase III-studier?, spør overlegen.

– Hvor stor vekt skal vi legge på pris - Mabthera koster mye mindre enn registrerte MS-medikamenter - delvis fordi det ikke har vært gjenstand for kostbare kliniske studier. Svenskene har vært mye freskere enn oss, både med rituximab og stamceller ved MS, sier han.

Lars Bø har mottatt forskningsstøtte eller foredragshonorar fra Bayer, Novartis, Merck-Serono, Biogen Idec, Genzyme, Sanofi-Aventis, Novartis og Norsk MS-forbund. Han jobber også med nasjonale MS-retningslinjer i Helsedirektoratet.
Trygve Holmøy har mottatt foredragshonorar fra Biogen, Genzyme, Merck-serono og Novartis. I tillegg leder han en studie av Tecfidera.