Everolimus reduserte epileptiske anfall

Det viser resultater fra studien EXIST-3 (Examining everolimus in a Study of TSC), som nylig ble presentert på konferansen Annual Meeting of the American Academy of Neurology (AAN) i Canada.

Tuberøs sklerose kompleks er en sjelden genetisk sykdom som kan forårsake godartede svulster i vitale organer inkludert hjerne, nyre, hjerte, lunger og hud. Tilstanden kan også resultere i sykdommer som epilepsi, autisme, kognitiv svikt, atferdsproblemer og psykiske lidelser.

Epilepsi er den mest vanlige TSC-relaterte tilstanden, men likevel er det omtrent 60 prosent av pasientene som ikke oppnår anfallskontroll med eksisterende behandling.

Best effekt med høy dose
I studien ble 366 pasienter med TSC randomisert til tre grupper, der ene gruppen mottok lav dose av everolimus (Votubia), den andre fikk høy eksponering – mens den siste gruppen fikk placebo.

Reduksjonen i anfallsfrekvens var signifikant større blant pasienter som fikk everolimus fremfor placebo, og reduksjonen var størst blant de som fikk høyest dose. 70 prosent av pasientene som fikk everolimus reduserte anfallene med 50 prosent eller mer, viser resultatene.

Legemiddelet er ifølge produsenten Novartis den første adjuvante behandlingen som i en prospektiv randomisert fase III-studie har oppnådd klinisk signifikant anfallskontroll hos TSC-pasienter. De vanligste bivirkningene er stomatitt, ulcerasjon i munn, diaré. Alvorlige bivirkninger var rapportert hos nær 14 prosent.

OUS-lege: gledelig
Barnelege Marit Bjørnvold ved Avdeling for kompleks epilepsi (SSE) ved Oslo Universitetssykehus har deltatt i EXIST-3-studien siden oppstarten for tre år siden.

– Det har vært store forventninger til everolimus som behandling også for epilepsi, i og med at man har sett god effekt på andre symptomer hos TSC-pasientene. Det er en belastet pasientgruppe, ofte med en svært vanskelig epilepsi. Man har hatt forhåpninger til at dette medikamentet kunne gjøre noe for dem, så når det viser seg å ha en positiv effekt, er det selvfølgelig svært gledelig å ha vært med på denne studien, sier Bjørnvold.

– Innfrir studieresultatene forventningene dere hadde til legemiddelet?

– Man vil alltid håpe på enda større effekt, og det gjorde jeg her også. I utgangspunktet er dette en vanskelig pasientgruppe som ikke blir anfallsfrie på de vanlige medisinene. Men vi ser at legemiddelet har klar effekt, og det er kjempeflott for denne pasientgruppen, sier Bjørnvold til Dagens Medisin.

Også kreftmedisin
Det kostbare legemiddelet er foreløpig ikke godkjent på denne indikasjonen, men derimot til behandling av benigne hjerne- og nyretumorer hos utvalgte pasienter med TSC^.. Everolimus brukes i dag dessuten til å behandle visse krefttyper og ved transplantasjoner.

Produsenten varsler at de nye resultatene for TSC vil bli diskutert med helsemyndigheter for mulig innsendelse av regulatorisk søknad i hele verden.

Bjørnvold synes det er viktig at Norge deltar i slike studier.

– Det er varierende oppfatning om man skal bruke tid og ressurser på å være med på sponsede studier fra industrien. Men vi får utbytte av å være så «hands on» på medikamenter som vi gjør i en slik studie. Så lenge man mener at studien kommer pasientene til gode – og det hadde jeg håp om at denne ville gjøre – så synes jeg ikke man bør sitte og vente på resultatene, men forsøke å være med i prosessen, selv om det krever en del både av pasientene og av oss, sier barnelegen.