Real World Evidence; buzz word eller en gyllen mulighet for Norge?

Real World Evidence (RWE) kan forklares med innsamling av alle typer data som ikke har inngått i randomiserte kliniske studier. Dette er data som i økende grad etterspørres av myndigheter og industrien. Mest aktuelt er dette for innføring av nye kreftmedisiner. De nye lovende kreftmedisinene blir nå ofte godkjent både av FDA og EMA på basis av gode fase to resultater og for at de dekker et klart behov for pasienter som ellers ikke ville ha noe behandlingstilbud. Utfordringene for myndighetene som skal godkjenne medisinene, er ofte at endepunktene i fase 2 studiene ikke er av samme type som de klassiske store fase tre studiene med utprøving av en ny medisin med en placebogruppe.

Endepunktene er ikke lenger overlevelse (overall survival) eller progresjonsfri overlevelse (PFS), men kan være ulike markører som er assosiert med overlevelse. Det er åpenbart at Statens Legemiddelverk (SLV) er noe i villrede om hvordan data skal bedømmes, spesielt i forhold til den helseøkonomiske vurderingen. Vi ser også at Beslutningsforum ofte er i tvil og etterspør nye og flere data. Men myndigheten må ta inn over seg at tiden for de klassiske fase tre studier er over og at moderne kreftberhandling krever en noe annen kompetanse når det gjelder å vurdere effekt.

RWE kan være svaret på dette innen godkjenning og oppfølging av nye kreftmedisiner. Kreftregisteret er et nasjonalt og komplett register med forekomst- og overlevelsedata. Videre inneholder Kreftregisteret flere kvalitetsregistre med detaljerte data om behandling og biomarkører. Ved å sette Kreftregisteret i stand til å ha komplette data på all medikamentbruk og annen terapi, kan Norge setter opp detaljerte RWE studier og svare på mange av de utfordringer innføring av nye kreftmedisiner har. EMA vurderer dette seriøst og er også inne på andre typer godkjenninger, hvor medisiner kan godkjennes midlertidig og under forutsetning av at feks RWE studier kan bekrefte effekter.

Man bør imidlertid være klar over at RWE kan være forbundet med feilkilder og kan aldri erstatte dobbeltblindete randomsierte studier. Men som supplement er RWE meget verdifullt. RWE kan også ha betydning for planlegging og gjennomføring av kliniske studier i Norge. Vi henger   noe etter i Norge på dette feltet, men bør bruke Kreftregisteret til å identifisere studiepopulasjoner av ulike kreftformer, inklusiv forekomst av biomarkører.

Norge har gjennom sitt nasjonale kreftregister gitte forutsetninger for å kunne være verdensledende på dette området. Industrien og Kreftregisteret har nå startet en dialog rundt dette og våre øvrige helsemyndigheter som HOD og SLV bør være interessert i å være en partner i dette arbeidet. Et slikt samarbeid er i tråd med de politiske signaler gitt av Stortinget og regjeringen gjennom den nye legemiddelmeldingen og Helse-Omsorg 21-vedtakene. Industrien ønsker en slik dialog med Kreftregisteret og myndighetene. Saken kommer nå som en egen bolk på Cancer CrossLink møtet som Oslo Cancer Cluster arrangerer 26. januar i Oslo.

I Danmark gikk helsedepartementet, sykehusene og industrien sammen for å skape topp internasjonale og attraktive fase 1 enheter og lykkes 100 % med dette. Vi kan gjøre det samme med RWE studier på kreft i Norge.