Nyheter for deg som jobber i helsevesenet

 
  • DM Pharma
  • Annonsere
  • Kontakt oss
  • Nyhetsbrev
  • RSS
  • Facebook
  • Twitter
  • Ledig jobb
  • Logg inn

VANSKELIGE SAKER: 12 dyre legemidler mot sjeldne sykdommer, flere av dem muskelsykdommer som rammer barn, står i kø for å bli tatt i bruk i helsetjenesten. Illustrasjonsfoto: Vidar Sandnes

VANSKELIGE SAKER: 12 dyre legemidler mot sjeldne sykdommer, flere av dem muskelsykdommer som rammer barn, står i kø for å bli tatt i bruk i helsetjenesten. Illustrasjonsfoto: Vidar Sandnes

12 nye legemidler gir prioriteringstrøbbel

En bølge av nye, dyre legemidler mot sjeldne sykdommer er på vei. De neste «Spinraza-sakene» skaper prioriteringsdilemmaer for helsemyndighetene.

Annons:

– Det er legemidler mot sjeldne genetiske sykdommer, som ofte rammer barn og som kan innebære stort prognosetap, som blir de vanskeligste sakene fremover. Spinraza var første gang en slik sak ble håndtert. Nå kommer det flere slike legemidler mot sjeldne sykdommer som vi av erfaring tror blir priset urimelig høyt, og hvor dokumentasjonsgrunnlaget kan være svakt, sier Elisabeth Bryn.

Hun er enhetsleder i Statens legemiddelverk (SLV) og jobber med hurtige metodevurderinger, der legemidlenes effekt vurderes opp mot kostnadene.

Rapportene fra SLV er en del av beslutningsgrunnlaget når sykehusdirektørene i Beslutningsforum bestemmer om medisinen kan tas i bruk i de offentlige sykehusene eller ikke.

Venter på dokumentasjon
Dagens Medisin har, med hjelp fra SLV, utarbeidet en liste over tolv legemidler mot sjeldne sykdommer som er på vei inn i det norske markedet - med antatt høyt prisnivå (se grafikk nederst i saken). 

Noen av legemidlene er allerede tatt i bruk uten kostnadsvurderinger. Andre skal metodevurderes, mens ASL-medisinen evaradone foreløpig har fått nei på grunn av høy pris og usikker effekt. Dette legemiddelet har heller ikke markedsføringstillatelse i Europa.

For syv av legemidlene i grafikken i denne artikkelen, har Bestillerforum bedt SLV om å gjennomføre en hurtig metodevurdering. Men for fem av disse legemidlene venter SLV fortsatt på dokumentasjon fra legemiddelselskapene for å komme i gang med den helseøkonomiske analysen.

For eksempel ble det for ett år siden bestilt metodevurdering av legemiddelet eteplirsen (Exondys 51) som kan brukes til behandling av den sjeldne og arvelige muskelsykdommen Duchennes muskeldystrofi. Sykdommen, som oftest rammer gutter, begynner med at barnet får vansker med å løpe. Senere blir barnet avhengig av rullestol og kan få pusteproblemer og hjertesvikt.

– Vi har bedt om dokumentasjon fra firmaet, men ikke fått dokumentasjon. Slik er det for de fleste av legemidlene mot sjeldne sykdommer, sier Bryn.

Mener industrien trenerer
– Hva er årsaken til det?

– Noen selskaper er ikke vant til å levere inn slik dokumentasjon, mens andre trenerer saken og forventer å få salg uten å måtte dokumentere noe. Det er på området for sjeldne sykdommer og små pasientgrupper at det er størst utfordringer med å få firmaene til å levere, sier hun.

Metodevurderingene kan heller ikke ferdigstilles før legemidlene har fått markedsføringstillatelse for indikasjonen de søker om.

Beslutningsforum sa først nei til å innføre legemiddelet nusinersen (Spinraza), men etter krevende forhandlinger ble det i februar snudd til et «ja» under visse vilkår. Det er hemmelig hva sykehusene betaler for å gi barna med muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) behandlingen, men det opprinnelige priskravet fra Biogen var på én million kroner for sprøyten som må gis gjentatte ganger årlig.

Millionpris
For mange av de nye legemidlene er det ikke satt noen pris i Norge ennå, men det er grunn til å tro at prisnivået blir like høyt eller høyere for mange av dem. I England har selskapet Ultragenyx, som står bak legemiddelet Cerliponase alfa (Mepsevii), beregnet kostnadene for legemiddelet til tre millioner kroner årlig per barn som behandles for den sjeldne sykdommen nevronal ceroid lipofuscinose.

I USA krever Aegerion Pharmaceuticals fire-fem millioner kroner årlig for legemiddelet Metreleptin (Myalept) til pasienter med den sjeldne sykdommen lipodystrofi.

– Hva er utfordringen med disse legemidlene?

– Det er svært begrenset effektdokumentasjon og svært høye kostnader per pasient. Hvis en kontinuerlig behandling koster fire millioner kroner per pasient per år, er det svært lite sannsynlig at behandlingen er kostnadseffektiv. Dette vil i så fall forutsette store innsparinger i andre helseutgifter, sier Bryn om hvordan SLV beregner kostnadseffektivitet.

Frykter forskjellsbehandling
Dersom man tillater høye priser for små pasientgrupper, risikerer man forskjellbehandling av dem som rammes av kreft, MS og andre store pasientgrupper.

– Mange sjeldne sykdommer summerer seg opp til mange millioner kroner for noen få pasienter. Er det rettferdig at vi sier ja til å behandle disse pasientene for fire millioner årlig, mens andre pasientgrupper får nei til en behandling langt under en million kroner? spør Bryn for å illustrere problemstillingen.

Kommentarer

Kontrollspørsmål for kommentarer   4 + 7 =   (legg sammen tallene for å kommentere)
OM KOMMENTARFELTET: Dårlig ytringsklima beskrives som et problem i deler av helsetjenesten, derfor har vi en åpning for anonyme kommentarer. Dagens Medisin oppfordrer imidlertid alle til å bruke fullt navn i kommentarfeltet, og kritisk vurdere om man har behov for å være anonym. Fullt navn og identifisering gjør debatten bedre – for alle! Ved å huke av boksen, godkjenner du publisering av kommentaren i artikkelen og Dagens Medisins regler for kommentarinnlegg.


  • Sigbjørn Revheim 05.09.2018 16.56.26

    "Er det rettferdig at vi sier ja til å behandle disse pasientene for fire millioner årlig, mens andre pasientgrupper får nei til en behandling langt under en million kroner? spør Bryn for å illustrere problemstillingen." Ja det er det fordi kostnaden for å utvikle et legemiddel er like stor for en liten pasientgruppe som for en stor pasientgruppe. Med mindre man synes at det er greit at det kun er store pasientgrupper med kjente sykdommer som skal ta del i medisinske fremskritt, så må man godta at det betales en mye høyere pris for legemidler for sjeldne tilstander.

  • forsker 05.09.2018 13.35.17

    Det er legemiddelprodusentene som utfører og leverer helseøkonomisk analyse som del av dokumentasjonspakke. Statens legemiddelverk evaluerer den innsendte analysen, de gjør ikke egne helseøkonomiske analyser.

Nyheter fra startsiden

ÅRSRAPPORT FOR KVALITETSREGISTERET

– Mindre overbehandling av prostatakreft

John-Aren Røttingen i Forskningsrådet

NY SENTERORDNING FRA FORSKNINGSRÅDET

Norges første kliniske forskningssenter til Bergen2

Tidligere DM Arena-møter

Nyhetsbrev

Vil du abonnere på vårt nyhetsbrev?

Klikk her!