Bedre behandlingskvalitet med gode helseregistre og RWE-studier?

Bjarne Johnson, daglig leder i AstraZeneca
Tor Frostelid, myndighetskontakt i AstraZeneca
INDUSTRIEN forsker fram og utvikler nye kreftlegemidler som gir nye behandlingsmuligheter og håp for dem som er rammet av alvorlig sykdom. En rekke kreftformer som var dødelige for få år siden, er nå mulige å behandle.
Samtidig medfører dette utfordringer for dem som skal beslutte hvorvidt de nye legemidlene skal tas i bruk. Mange av de nye kreftlegemidlene er rettet mot mindre pasientgrupper. Dette gjør at det blir færre pasienter å fordele utviklingskostnadene på, og legemidlene vil derfor framstå som kostbare.
BUDSJETTUTFORDRING. Summen av alle nye kostbare kreftlegemidler kan medføre en budsjettutfordring for sykehusene.
En annen utfordring er at man ofte ikke har tilstrekkelig med data til å gjennomføre fullstendige helseøkonomiske analyser, som er tilpasset nasjonale forhold for å skaffe beslutningsgrunnlag til å ta legemidlene i bruk. Usikkerhet og uklare beslutningsprosesser i forhold til å ta i bruk ny teknologi i sykehusene, kan føre til at pasienter som ville ha hatt god nytte av ny kreftbehandling, ikke får dette.
En arbeidsgruppe i regi av Helsedirektoratet ble nylig etablert for å utvikle beslutningsprosesser for å ta i bruk ny og kostbar teknologi i sykehusene.
BEDRE GRUNNLAG. I tilfeller  hvor beslutningsgrunnlaget for å ta i bruk ny behandling ikke oppfattes som tilstrekkelig, kan «real world evidence»-studier (RWE) være med på å kvalitetssikre innføringen. Dette er studier som gjennomføres retrospektivt på data som gjøres tilgjengelige i ulike registre basert på faktisk pasientbehandling.
Grunnlaget for å gjennomføre denne typen studier, er at man har tilgang til relevante data fra ulike medisinske kvalitetsregistre og muligheter for å koble dem til data fra sentrale registre, som for eksempel Reseptregisteret og Norsk pasientregister.
DOKUMENTASJON. Denne typen studier kan gi ny kunnskap ved å
- dokumentere en faktisk effekt av behandling i den virkelige verdenen - ikke en konstruert studiesituasjon - og å
- dokumentere behandlingsforløp og ressursbruk og dermed skaffe til veie grunnlag for helseøkonomiske analyser.
Man kan også studere komplekse interaksjoner og problemstillinger relatert til sjeldne tilstander. I studier som går over lengre tid, kan man avdekke bivirkninger ved langtidsbruk.
Registerstudier medfører ingen medisinsk risiko for pasientene, og er langt mindre ressurskrevende enn de kliniske randomiserte studiene som ligger til grunn for godkjenning av legemidler. 
MÅ FORBEDRE KVALITETEN. AstraZeneca, som mener RWE-studier er et viktig supplement til tradisjonelle kliniske studier, har bygd opp kompetanse og et unikt miljø rundt dette i Norden. Avdelingen er lokalisert i Sverige. Den besitter kompetanse innen medisin, epidemiologi og statistisk metode og har status som Center of Excellence innen RWE.
I Norge har vi nylig satt i gang en RWE-studie på lungekreftområdet. Studien har som formål å fremskaffe bedre kunnskap om bruk av nye målrettede medisiner mot lungekreft. I studien sammenstilles data fra Kreftregisteret, Reseptregisteret og Norsk pasientregister. Det norske Kreftregisteret gjør at vi her i landet burde ha spesielt gode forutsetninger for å gjøre RWE innenfor kreftområdet.
En forutsetning for å bruke registrene ved innføring av nye legemidler, er imidlertid at de er oppdatert, og her er vår erfaring at vi står overfor en del utfordringer i Norge.
En rekke medisinske kvalitetsregistre er etablert i Norge og flere er under etablering. Bedre dokumentasjon av diagnostikk, behandling og forløp av ulike sykdommer i Norge kan bidra til å heve kvaliteten på pasientbehandlingen.
RASKERE TILGANG. Økt og systematisk bruk av RWE-studier i forbindelse med innføring av ny teknologi vil redusere risiko og dermed gjøre det lettere å fatte beslutninger. I tillegg vil det generere ny kunnskap som kan bidra til riktigere legemiddelbruk og bedre behandling. I Norge står vi per i dag overfor både juridiske utfordringer og utfordringer tilknyttet nasjonal infrastruktur på registrene for å ta i bruk metodikken for fullt. Likeledes er det avgjørende at registrene er av høy kvalitet - og oppdatert.
I arbeidet med å utvikle nye beslutningsprosesser for implementering av ny og kostbar teknologi i spesialisthelsetjenesten, bør man derfor tenke både på hvordan man kan legge til rette for økt bruk av registerstudier i Norge, men også på hvilken plass RWE skal ha i selve beslutningsprosessen.
Forhåpentligvis kan RWE bidra til at pasienter som vil ha nytte av ny behandling, får dette - og at de får det raskere.
Kronikk og debatt, Dagens Medisin 05/2012