Markedsføringstillatelse til medisin mot cystenyrer

EU-kommisjonen har gitt grønt lys for legemiddelet tolvaptan (Jinarc). Dermed får medikamentet automatisk markedsføringstillatelse i Norge. Tolvaptan brukes for å behandle den sjeldne sykdommen cystenyrer (autosomal dominant polycystisk nyresykdom – forkortet ADPKD).

– Tydelig uoppfylt behov
Cystenyrer er en arvelig tilstand, som anslagsvis rammer fire av 10.000 personer i EU. Sykdommen kjennetegnes ved at det vokser væskefylte cyster i nyrene og andre organer, hvilket kan gi redusert nyrefunksjon. Tolvaptan er det første legemiddelet som får europeisk markedstillatelse for behandling av denne tilstanden.

– Ingen medisin er spesifikt godkjent i EU for å behandle pasienter med cystenyrer. Eksisterende behandlinger fokuserer på å behandle symptomer og komplikasjoner. Det er derfor et tydelig uoppfylt behov for en effektiv terapi mot cystenyrer, skriver den europeiske legemiddelmyndigheten EMA.

EU-beslutningen er basert på den kliniske studien TEMPO 3:4, der nærmere 1500 pasienter deltok. Studien konkluderte med at sykdomsprogresjonen – definert som nyreforstørrelse og endring i nyrefunksjon – var mindre hos pasientene som fikk tolvaptan, sammenlignet med dem som fikk placebo.

Forbundet med leverskade
Den europeiske legemiddelmyndigheten anbefaler samtidig at pasienter som får legemiddelet overvåkes med tanke på leverskade, ettersom den kliniske studien antyder at tolvaptan kan være forbundet med skader på leveren. Dermed bør pasienter som bruker legemiddelet følges opp med månedlige blodprøver i 18 måneder, for å undersøke leverfunksjon, ifølge EMA.

– Selv om det ikke ble funnet noen tilfeller av leversvikt i studien, er det mulig at tolvaptan i en bredere pasientpopulasjon med cystenyrer kan forårsake leverskade, som kan utvikle seg til leversvikt, skriver byrået.

Tolvaptan har allerede markedsføringstillatelse for å behandle hyponatremi (unormalt lavt natriuminnhold i blodet).