FORLENGELSESSTUDIE: Studien som ble publisert i desember 2021 er en forlengelsesstudie som har undersøkt langtidseffekt av behandling med det mye omtalte legemiddelet tafamidis (Vyndaqel). Illustrasjonsbilde av hjerte: Getty Images
Foto:Forlengelsesstudie på mye omtalt hjertemedisin
En nylig publisert forlengelsesstudie for legemiddelet tafamidis (Vyndaqel) for behandling av transtyretin amyloidose hos voksne med kardiomyopati, viste at effekten videreføres i langtidsoppfølging av pasientene.
Denne artikkelen er mer enn to år gammel.
Studien som ble publisert i desember 2021 er en forlengelsesstudie som har undersøkt langtidseffekt av behandling med det mye omtalte legemiddelet tafamidis (Vyndaqel).
Dagens Medisin har tidligere omtalt at Statens Helsetilsyn gikk inn i saken hvor pasient med hjerteamyloidose fikk medhold til å få dekket behandling med legemiddelet tafamidis (Vyndaqel). Legemiddelet har tidligere fått nei til innføring i Beslutningsforum.
Les også: Helsetilsynet lar omdiskutert vedtak stå
Den første studien, kalt ATTR-ACT, viste at pasienter behandlet med legemiddelet hadde en lavere dødelighet etter 30 måneders oppfølging sammenlignet med pasienter som fikk placebo. Studien er publisert i New England Journal of Medicine.
Forlengelsesstudien som ble publisert i desember 2021 viser data fra langtidsoppfølging av pasienter behandlet med legemiddelet. Data er fra oppfølging i 58,5 måneder. Studien er publisert i tidsskriftet Circulation.
– Kontrollgruppen opphører
– Einar Gude, hva viser denne studien?
– Alle studier på tafamidis må sees i sammenheng da de har utgangspunkt i samme studie (ATTRACT- studien) Pasientene har fått tilbud om å være med i forlengelsesstudie. I forlengelsesstudien ble alle pasienter byttet fra placebo til aktiv behandling. Kontrollgruppen opphører, og man sitter dermed igjen med bare behandlingspopulasjonen. Det er kanskje mest etisk riktig, men sammenligningsgrunnlaget blir vanskeligere, sier Gude, overlege ved Kardiologisk avdeling ved Rikshospitalet.
– Hva betyr det?
– Det gjør at man mister den komplette innsikten over hvordan det går med dem som ikke går på medisinen.
– Initialstudien viser effekt av behandling på 20 milligram og 80 milligram. Effekten mellom 20 og 80 mg er lik i den initiale studien. I forlengelsesstudien deles placebogruppen inn i 20 mg eller 80 mg. Pasientgruppen som ble behandlet med 80 milligram overføres til 61 milligram, og det utfordrer tolkningen. Studien konkludere med at 61 mg er bedre enn 20 mg.
– Skal være forsiktig
– Det å ta ut placebo gruppen i forlengelsesstudien forsvares med at behandlingsgruppen har en signifikant bedre overlevelsesgevinst og at det derfor er uforsvarlig å fortsette med kontrollgruppen. Det kan forståes ut ifra etisk synspunkt.
– Forlengelsesstudiene viser at 80 milligram, senere konvertert til 60 milligram, er litt bedre enn 20 milligram. Tolkning utover det skal man være forsiktig med.
– Den første studien viste en overlevelsesgevinst hos pasienter i NYHA klasse I-II, men ikke i klasse tre og fire. Denne forlengelsesstudien viser at effekten videreføres.
– Ville vært uetisk
Thomas Rostad, terapiområdeansvarlig for ATTR-CM i Pfizer Norge sier til Dagens Medisin at det er korrekt at det var nødvendig å bytte pasienter fra placebo til aktiv behandling i forlengelsesstudien av etiske årsaker.
– ATTR-CM er en dødelig sykdom og det ville være uetisk å fortsette med placebo når tafamidis kunne demonstrere så gode resultater.
– Dataene viser at pasienter som var opprinnelig randomisert til tafamidis i ATTR-ACT har bedre overlevelse enn de som startet med placebo.
Interessekonflikt: Einar Gude har mottatt foredragshonorar for foredrag holdt hos Pfizer
