Planlegger ALS-studie for 100 pasienter

BERGEN / HOTEL NORGE (Dagens Medisin): Overlege i nevrologi Ole-Bjørn Tysnes ved Haukeland universitetssjukehus, presenterte studien som de ønsker skal inkludere 100 pasienter med amytrofisk lateralsklerose (ALS).

– Pasientene skal randomiseres blindet, til behandling med høydose b3-vitaminer og pterostilbene, eller placebo, forklarte han til den fremmøtte forsamlingen.

Tysland forklarer at primærendepunket for studien skal være endring i funksjonsnivå skåret med ALS-FRS-R. Sekundære endepunkt vil være overlevelse, livskvalitet og biokjemiske markører på progresjon, fortalte han under presentasjonen.

Forklarte mekanisme
Hypotesen i studien de nå planlegger, er at et legemiddel, nicotinamide riboside som er en høydoseform av vitamin B3, skal påvirke denne energiproduksjonen i cellene.

– Det er lite bivirkninger av disse medikamentene, og det er god tilgjengelighet, forteller Tysnes.

– B3 er nødvendig for å danne nikotinamid adenin dinukleotid (NAD) i cellene. Og vi vet at dette er viktig for nevrodegenerasjonen. Vi vet at det foreligger NAD-mangel ved parkinson, og dette også er et problem ved ALS. NAD er nødvendig for at cellen skal klare å produsere energi i cellenes mitokondriefunksjon. Ved å bootse NAD kan man håpe at cellen klarer å produsere nødvendig energi, forklarer Tysnes.

Tysnes sier studien vil kombinere nicotinamide riboside med pterostilbene.

– Dette andre medikamentet er vist å beskytte mot glutamatindusert celledød. Ved å tilføre nicotinamide ribosid og pterostilbene vil vi booste NAD og forhåpentlig øke overlevelsen av nevroner.

Oppstart i 2020
Seminaret som markerte åpningen av det nye forskningssenteret, Neuro-SysMed, hadde tilhørere fra de fleste nevrologiske avdelinger i Norge. Opplegget Tysnes skisserte innebærer at de vil behandle pasientene inn i denne studien.

– Vi forventer at det vil ta to år før alle pasientene er inkludert i studien. Målet er oppstart innen 2020. Vi har søkt Helse Vest om forskningsstøtte til studien, opplyser Tysnes. 

– Se mot fellesfaktorer
Tysnes fortalte også generelt om ALS-sykdom under seminaret. Han mener at man generelt sett må se på fellesfaktorer for nevrodegenerative sykdommer for å forstå ALS-sykdommen.

– Nevrodegenerative sykdommer som ALS, Parkinson og Alzheimer, er alle avleiringssykdommer. Avleiringen skyldes redusert eller defekt proteinnedbrytning. Dette er en energikrevende prosess. Ingen celler i kroppen er så energikrevende som nerveceller. Oxidativt stress og redusert mitokondriefunksjon kan være en medvirkende faktor til proteinavleiring, ikke bare ved ALS, men også ved andre nevrodegenerative sykdommer. 

Tilbake til Forskning