Hvordan kan vi bruke helseregisterdata i evalueringen av kreftlegemidler?

Kreftbehandlingen har endret seg mye og vi står foran store endringer. Utviklingen gjør at vi får legemidler som er mer målrettet i mindre pasientgrupper, blir godkjent på mindre datagrunnlag (fase 2), og ofte med nye behandlingsendepunkter. Sannsynligvis kommer det flere slike utfordringer som vi ikke har oversikt over i dag.

Dette representerer en utfordring både for myndighetene, pasientene og oss i legemiddelindustrien. De siste årene har vi sett flere eksempler på at myndighetene ikke klarer å tolke dataene, og at disse ikke passer inn i tradisjonelle modeller og analyser. Dette gjør at forhandlingene trekker ut og det tar  lengre tid før ny behandling blir tilgjengelig for pasientene. I ytterste konsekvens kan dette også føre til at enkelte legemidler ikke blir tilgjengelig i Norge. Pasientene må vente mens vurderingene og forhandlingene pågår. Det kan føre til forverret sykdom og i verste fall død.

I Norge er vi så heldige at vi har store helseregistere eller «Real World Evidence» (RWE). Dette er et fellesbegrep for innsamling av alle typer data som ikke har inngått i randomiserte kliniske studier. Kreftegisteret og Reseptregisteret er eksempler på registre som inneholder denne type data. Jeg er ikke alene om å mene at det ligger et stort potensiale i utnyttelsen av RWE, og at myndighetene med fordel kunne vært mer proaktive i sin søken etter måter å benytte seg av disse både i evalueringer og re-evalueringer av legemidler. Det er likevel viktig å presisere at denne type data kan være forbundet med feilkilder, og at de aldri kan erstatte dobbeltblindede randomiserte studier. Likevel kan de være veldig verdifulle som supplement til disse studiene. En fordel med RWE er at der kliniske studier gjøres på en utvalgt populasjon som ikke representerer mangfoldet i pasientgruppen, viser RWE den virkelige verden, og kan derfor gi et bedre bilde av effekten av behandlingen (så sant datakvaliteten er god).

Se for dere at et legemiddel får hurtig godkjenning av Europeiske legemiddelmyndigheter (EMA), og derfor skal godkjennes i Norge basert på fase 2-data. I slike tilfeller vil det være viktig for myndighetene å redusere risiko knyttet til usikkerhet rundt forventet effekt. La oss tenke oss  at myndighetene gjør en avtale med produsenten av legemidlet, der effekten skal evalueres basert på helseregisterdata etter ett eller to års bruk. Slik kunne myndighetene sikre seg at de kun betaler for de pasientene som har effekt av legemidlet. Dette ville ta mye av usikkerheten ut av kostnadseffektivitesanalysen, og gjøre forhandlingen om en pris lettere. Forhåpentligvis ville det da bidra til at legemidlet kom raskere på markedet og frem til pasientene, uten at det innebærer større risiko for myndighetene.

Ofte vil det for behandlinger som retter seg mot mindre pasientgrupper være vankelig å si noe om effekten av dagens behandling eller ha et godt sammenlikningsgrunnlag (komparator) i studiene. Ved bruk av helseregisterdata vil man kunne si noe om effekten av dagens behandling og sammenligne denne med nytten av den nye behandlingen. Helseregisterdata vil kunne fange opp langtidseffekter av et legemiddel, og identifisere sjeldne bivirkninger. Italia, Frankrike, Nederland og flere andre land har allerede tatt i bruk RWE i godkjenningsprosessene, spesielt innen kreftbehandling.

Jeg mener vi gjennom å bruke helseregistrene i godkjenningen av nye legemidler vil kunne sikre at vi tar bedre beslutninger, redusere risikoen og at vi raskere kan få legemidlene tilgjengelige for pasientene. Det vil være en stor fordel for alle og det vil også gi oss mer kunnskap som kan bidra til utvikling av nye behandlinger. Vi vet at det kommer nye utfordringer innenfor legemiddelfeltet, og vi vet at dagens system for evaluering vil ha problemer med å håndtere de nye typene data. Det er opp til myndighetene å lage et system der vi kan gjøre en god vurdering av disse legemidlene samtidig som vi sikrer at pasientene får tilgang.