Når debatten om systematisk bruk utenfor indikasjon kveles

I dag holder de regionale helseforetakene sitt årlige MS-seminar, der behandling med et legemiddel utenom indikasjon skal diskuteres. Leverandørene av MS-legemidler er for første gang utestengt fra seminaret, og vi har dermed ingen mulighet til å være med i diskusjonen der. Det synes vi er problematisk.

Stortinget har sluttet seg til prioriteringskriterier for helsevesenet, basert på Prioriteringsmeldingen. Systemet for nye metoder er etablert for å danne beslutningsgrunnlag for om nye legemidler, og andre metoder, kan tas i bruk. Likevel ser vi at premissene i systemet tidvis fravikes, slik som ved vurdering av behandling av multippel sklerose (MS).

I oktober konkluderte Beslutningsforum med at et nytt legemiddel for MS ikke skal tas i bruk, hverken for relapserende eller primær progressiv MS. Beslutningen går på tvers av prinsippene samfunnet har etablert for å ha en strukturert og hensiktsmessig vurdering av hvilke behandlingsalternativer norske pasienter kan få. Premissene i Systemet for nye metoder ble ikke fulgt, og resultatet er at det ikke blir likebehandling av pasientgrupper. En hardt rammet pasientgruppe, med primær progressiv MS, får ikke tilgang til det eneste legemiddelet som har medisinsk godkjennelse for deres tilstand. I høst bestemte i tillegg Beslutningsforum at legemidler som ikke har fått ja fra dem vil bli avvist i anbud. Legemidlet skal da ikke brukes i det hele tatt før nytt anbud trer i kraft. For pasientene som har ventet på det nye MS-legemiddelet vil dette bety at det er to år før neste mulighet til å ta legemiddelet i bruk.

Beslutningen utfordrer pasientsikkerheten, og den er heller ikke i tråd med de politiske målene som peker på at det skal sikres god kvalitet i behandlingen, rask tilgang til nye legemidler, og legges til rette for forskning og innovasjon. Kun målet om lavest mulig pris ser ut til å ha vært avgjørende i denne saken.

Et viktig premiss i systemet er at States legemiddelverk (SLV) gjør metodevurderinger som legges til grunn for beslutninger i Beslutningsforum. Når Beslutningsforum skal vurdere om en behandling skal tas i bruk, og finansieres over sykehusbudsjettet er det to spørsmål de stiller: 1) Er behandlingen verdt pengene, gitt alvorlighet og betalingsgrensen (kostnadseffektivitet), og 2) Har vi råd til det (budsjetteffekt). Det første spørsmålet handler om kostnaden står i et rimelig forhold til helsegevinsten. En behandling som gir stor helsegevinst kan ha relativt høy kostnad per tablett, sprøyte eller dosering, og likevel bli prioritert, fordi det kan være verdt pengene. Om en behandling gir nokså liten helsegevinst må kostnaden være tilsvarende mindre for at behandlingen skal tas i bruk.

I MS-saken sammenlignet SLV, i sin metodevurdering, det nye legemiddelet med legemidler innenfor samme indikasjon, som alternativt ville bli brukt i behandlingen. Deres konklusjon var at legemidlet tilfredsstilte kriteriene for bruk, som er satt prioriteringsmeldingen. Beslutningsforum valgte derimot å sammenligne legemiddelet med en medisin som kun er godkjent for behandling av kreft og revmatisme, og dermed såkalt «off label» ved indikasjonen MS. Dermed mente Beslutningsforum at kostnaden for det nye legemiddelet ville bli for høy, basert på en annen budsjettberegning enn den SLV kom frem til.

Beslutningsforums leder viste videre til at det angivelig ikke er holdepunkter for å mene at det er betydelig forskjellig virkning mellom det nye legemiddelet og off label-medisinen. Dette på tross av at Folkehelseinstituttet ennå ikke har levert sin effektvurdering av alle MS-legemidlene, inkludert off label-medisinen, som er bestilt av Systemet for nye metoder. Det er med andre ord for tidlig å legge medisinsk likeverdighet til grunn for en sammenligning av legemidlene innenfor og utenfor indikasjon. Beslutningsforum burde i stedet ha fulgt premissene i systemet og lagt SLVs beregninger til grunn, og på det grunnlaget godkjent innføring av det nye legemiddelet i behandling av MS-pasienter. Det de nå gjør er å tilsidesette beregningene til SLV og i tillegg forskuttere arbeidet i Folkehelseinstituttet.

Vi støtter behandling utenom indikasjon for enkeltpasienter av medisinske grunner, når det ikke finnes legemidler med godkjent indikasjon for tilstanden. Vi støtter imidlertid ikke systematisk behandling av pasientgrupper utenom indikasjon kun for å spare penger. Slik legemiddelbruk må anses som utprøvende behandling, da hverken effekten eller sikkerheten er undersøkt i store kvalitetssikrede studier.

Når legemidler får medisinsk godkjennelse blir det etablert et nytte-risiko-forhold, og et grundig opplegg for oppfølgning av bivirkninger. Dette skjer ikke for legemiddelbruk utenfor indikasjon. Derfor er det risikofylt for pasientene å bli behandlet i stor skala utenom godkjent indikasjon. Systematisk behandling utenom indikasjon på gruppenivå gir heller ikke den samme kvaliteten i behandlingen som behandling innenfor indikasjon vil gjøre. Multippel sklerose, kreft og revmatisme er ulike sykdommer. Det er ikke gitt at MS-pasienter har samme effekt og bivirkninger som kreft- og revmatisme-pasienter ved bruk av det samme legemidlet. Derfor er det viktig at nytte-risiko-vurderingen gjøres for hver enkelt indikasjon. Dette er også et krav fra SLV før et legemiddel kan markedsføres.

Det kreves store kliniske studier for å forske frem en ny indikasjon til de standardene som kreves av legemiddelmyndighetene. Ved å systematisk innføre et legemiddel til bruk off label, når det finnes godkjente alternativer, sender man et signal til legemiddelprodusentene om at slik utvikling ikke verdsettes. Dersom man ikke tar i bruk nye legemidler innenfor godkjente indikasjoner vil man heller ikke stimulere til videre forskning. Vi er langt fra å være i mål med behandlingen av MS, og vi trenger flere legemidler på dette området. Systematisk off-label-behandling, der det finnes godkjente alternativer, undergraver dette målet. Vi ønsker at legemiddelbruken i Norge skal være i tråd med de vedtatte legemiddelpolitiske målene, og vi er overasket over hvor lite lydhøre helseforetakene er overfor målene fra sine eiere. Ved å utestenge leverandørene fra MS-seminaret kveler man innspill i debatten som kunne gitt balanse i en svært viktig prinsipiell debatt.