Behandlingen av ALS-legemiddelet gis som sprøyter i flere runder, og hver runde varer i 10-14 dager. Illustrasjonsfoto: Colourbox Foto:
Trekker søknad om ALS-medisin
Selskapet bak en ny ALS-medisin trekker søknaden om å få legemidlet godkjent i Europa.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Edaravone (Radicava) ble lansert som et nytt behandlingsalternativ til pasienter med den alvorlige muskelsykdommen amyotrofisk lateral sklerose (ALS).
Da den ble godkjent i USA i 2017, var det 22 år siden forrige legemiddelgodkjenning for denne sykdommen. Medisinen brukes i USA, Japan og Sør-Korea, men er ikke godkjent i Europa og Norge.
Selskapet som markedsfører legemidlet, informerte i mai de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA, om at de ønsker å trekke søknaden om markedsføringstillatelse i Europa.
Søknaden ble trukket etter at CHMP, som er EMAs vitenskapelige komite for humane legemidler, hadde evaluert dokumentasjonen de fikk fra selskapet og deretter stilt dem en rekke spørsmål. Etter å ha vurdert svarene de fikk fra selskapet var det fortsatt noen ubesvarte spørsmål, ifølge EMA.
Mye tyder nå på at selskapet Mitsubishi Tanabe Pharma GmbH må komme med bedre data dersom legemidlet skal bli godkjent i Europa.
– Dårlig dokumentasjon
I en japansk studie fra 2017, publisert i The Lancet, viste edavarone effekt hos en liten, strengt selektert undergruppe av pasienter med ALS med ennå lite uttalt, men progressiv sykdom. 137 pasienter deltok i denne studien, der halvparten fikk edavarone i seks måneder. For den utvalgte gruppen av pasienter som fikk edavarone i studien ble funksjonstapet bremset med 33 prosent, sammenlignet med de som fikk placebo.
Beslutningsforum sa i 2018 nei til at denne kunne tilbys i det offentlige.
Overlege Trygve Holmøy ved Akershus universitetssykehus bisto Statens legemiddelverk som klinisk ekspert i kunnskapsoppsummeringen om edavarone, og har vist til at medikamentet er mye diskutert i nevrologmiljøet både i Norge og det europeiske nettverket for ALS-leger.
– Det er enighet om at det er nokså dårlig dokumentasjon av legemidlets effekt. Etter en studie med negative resultater, ble det tatt ut en undergruppe hvor det har vist effekt, men studien er gjort over kort tid, effekten er liten og funnene er ikke bekreftet i en ny studie, sa Holmøy til Dagens Medisin i mai i fjor.
