Legemiddelverket er klar for fremtiden

Kronikk: Audun Hågå, direktør i Statens legemiddelverk (SLV)

HELT SIDEN systemet Nye Metoder ble etablert i 2013, har det vært under kontinuerlig utvikling. Kristin Svanqvist i Amgen fremmer i dagens kronikk i Dagens Medisin noen forslag til videre utvikling. Legemiddelverket er gjerne med på slike diskusjoner fordi vi mener det er viktig å vurdere hvordan systemene for prioriteringer, beslutningsprosesser og virkemidler kan forbedres.

Legemiddelverket har lang erfaring med å vurdere persontilpasset medisin som er rettet mot grupper av pasienter med spesifikke biomarkører. I de senere årene har utviklingen innen genteknologi og terapi som er basert på celler og vev, gitt muligheter til å behandle sjeldne sykdommer og undergrupper av sykdommer det tidligere ikke fantes behandling for. Vi ser en utvikling mot mer målrettet diagnostikk og behandling tilpasset genetiske egenskaper hos den enkelte pasient. For kreft kan terapien til og med være tilpasset egenskaper i den enkelte svulst. Dette gjør at metodikken og datagrunnlaget for markedsføringstillatelse og metodevurderinger må videreutvikles.

KREVENDE. I dag godkjenner myndighetene bruk og finansiering av nye legemidler hovedsakelig basert på dokumentasjon fra kliniske studier. Dette er ideelt sett kliniske studier med et tilstrekkelig antall deltakere, og med relevante kontrollgrupper og endepunkter. For legemidler mot sjeldne sykdommer med udekket medisinsk behov og hvor behandlingen er basert på spesifikke biomarkører, ser vi imidlertid at studiene ofte er kortvarige, har få pasienter, er uten kontrollgruppe og har surrogatendepunkter.

Dette gjør at det kan være vanskelig å anslå hvor stor effekten er når legemidlene skal vurderes for offentlig finansiering. Dette kan påvirke to områder: Behov for innsamling av effektdokumentasjon etter markedsføring, og prising av legemidlene i en situasjon der det fremdeles hersker stor usikkerhet om hvor gode og nyttige de egentlig er.

DOKUMENTASJON. For å anslå effektstørrelse av legemidler i klinisk bruk, kan vi bruke etablerte dataregistre og pasientregistreringer. Det er viktig at effektdata som hentes fra slike registre, er mest mulig robuste og relevante. Dette setter krav til utforming av datainnhentingen og analysene.

Det er viktig å understreke at det fortsatt er industrien som har ansvaret for god nok dokumentasjon, både ved godkjenning (markedsføringstillatelse) og ved metodevurdering. Imidlertid kan en også tenke seg modeller der helseforetakene tar en større del av ansvaret ved å samle inn data om effekt og sikkerhet av legemidlene etter at de er tatt i bruk. I de tilfellene dette skjer, bør det selvfølgelig gjenspeiles i en lavere pris for legemidlene.

Legemiddelverket ønsker å være i forkant og tilrettelegge og tilpasse oss utviklingen på persontilpasset medisin og bruk av registerdata. For å utvikle kompetanse på områdene og påvirke utviklingen, er vi aktive deltakere i relevante nasjonale og internasjonale fora. For å håndtere metode og usikkerhet ved nye behandlingsmetoder, som persontilpasset medisin, har vi også initiert – og er sentrale – i det internasjonale forskningsprosjektet PRECISE.

RASK TILGANG. Regjeringen vil ta nye legemidler raskere i bruk. De europeiske legemiddelmyndighetene har vært kritisert for å gi markedsføringstillatelse til nye legemidler uten bevis for økt overlevelse eller bedre livskvalitet (Davis C et al BMJ. 2017 Oct 4;359:j4530).

For legemidler til udekkede medisinske behov vil det alltid være et press for å sikre pasienter tidlig tilgang. Tidlig tilgang betyr ofte stor usikkerhet i datagrunnlaget, som gjør det vanskelig å foreta pålitelige verdivurderinger som grunnlag for offentlig finansiering. Legemiddelverket er aktiv i det europeiske nettverket av legemiddelmyndigheter og arbeider for en økt grad av samstemthet i dokumentasjonskrav for markedsføringstillatelse og metodevurdering. Vi gir veiledning til nasjonal og internasjonal legemiddelindustri om hvordan de mest mulig effektivt kan dokumentere legemidlene for markedsføringstillatelse og metodevurdering, slik at det blir minst mulig forsinkelse mellom markedsføringstillatelse og finansieringsbeslutning.

EFFEKTIVISERING. Antallet legemidler som har blitt vurdert og besluttet per år siden Nye metoder ble etablert i 2013, har steget gradvis. Samtidig har flere av metodevurderingene blitt mer kompliserte, delvis på grunn av begrenset effektdokumentasjon. I 2018 ferdigstilte Legemiddelverket metodevurderinger av 51 legemidler for Beslutningsforum i Nye metoder. Dessverre erfarer vi nå at det bygger seg opp noe kø –og at gjennomsnittlig saksbehandlingstid øker.

I samarbeid med helseforetakene utvikler vi derfor ulike løp for metodevurdering. Vi har vært i dialog med industri og andre aktører underveis. Hensikten med de differensierte løpene er å redusere behandlingstiden. Selv om alle nye legemidler skal metodevurderes, trenger nødvendigvis ikke alle en like omfattende vurdering. I tillegg jobbes det med å øke totalkapasiteten til metodevurdering i Legemiddelverket.

KONTINUERLIG UTVIKLING. Også internasjonalt samarbeid og arbeidsdeling kan bidra til å effektivisere metodevurderingene. Gjennom det europeiske EUnetHTA-samarbeidet og det nordiske FINOSE-prosjektet jobber vi for gode felles prosesser som vil hindre dobbeltarbeid og dermed gi raskere metodevurderinger.

Felles for alle vurderinger og beslutninger i Nye Metoder er at de skal bygge på prioriteringskriteriene; nytte, alvorlighet og ressursbruk. Legemiddelverket mener dette er mulig å få til, også for persontilpasset medisin og med effektivisering av metodevurderingene. Dette vil kreve et kontinuerlig utviklingsarbeid – og vi er opptatt av dialog med alle relevante aktører for å få det til.

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 06/2019