VIL HA FAGRÅD: – De faglige vurderingene er viktige i prosessen omkring Spinraza, der sentrale fagpersoner enkeltvis har blitt tatt med på råd i prosessen. Vi tror det vil være klokt å komme videre fra en slik ad hoc-løsning, sier barnelege Ketil Størdal. Foto: Sykehuset Østfold

– En god beslutning

– Dette er en viktig og god beslutning til glede for en pasientgruppe med svært begrensede behandlingsmuligheter, sier Ketil Størdal, leder av Norsk barnelegeforening.

Publisert

Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.

På det ekstraordinære møtet mandag formiddag vedtok Beslutningsforum å si ja til SMA-legemiddelet nusinersen (Spinraza) til barn under 18 år, under gitte forutsetninger.

– Dette er en god prioritering og investering i god helse i starten av livet, sier Ketil Størdal, som er barnelege ved Sykehuset Østfold og seniorforsker ved Folkehelseinstituttet.

Da Beslutningsforum sa nei etter å ha behandlet saken første gang i oktober, var Størdal en av dem som ba aktørene om å komme raskt til enighet. Siden har forhandlinger pågått i nær fire måneder.

Flere medisiner i kø
– Det hadde vært fint om det hadde gått raskere, men samtidig har vi forståelse for at det tar tid, det er en komplisert beslutning. Det er viktig å komme i gang med behandling tidlig, og det hadde vært svært uheldig dersom det hadde tatt lenger tid, sier Størdal.

Han understreker at Spinraza bare er én av flere, nye kostbare behandlinger for alvorlige sykdommer hos barn. Blant annet er det for Duchennes muskeldystrofi, en annen nevromuskulær sykdom, kommet nye behandlinger som kan bedre leveutsiktene for pasientgruppen. Flere metabolske sykdommer kan også behandles med nye legemidler, blant annet Elaprase ved Hunters sykdom og Orfadin ved tyrosinemi.  

– Det er grunn til å forvente at behandlingsmuligheten for slike sykdommer vil øke vesentlig de neste årene, sier han.

Vil ha fagråd
Norsk barnelegeforening mener derfor at det bør opprettes et nasjonalt fagråd for behandling av smale sykdommer, som skal bistå myndighetene i beslutningene om nye behandlinger.

– Beslutningsforum er bra og viktig, og Statens legemiddelverk er sentrale for å vurdere dokumentasjonen, men det trengs kllinikere på plass som en tredje instans på mer permanent basis. I Spinraza-saken har det vært en ad hoc-løsning hvor man har spurt sentrale fagfolk til råds, også gjennom et møte i forkant av beslutningen i dag, sier Størdal, som selv har vært delaktig i denne prosessen.

Han sier at et slikt fagråd ikke skal være en ankeinstans, men at de skal hjelpe myndighetene med å utarbeide nasjonale faglige retningslinjer, både for når behandling skal startes og avsluttes. Størdal viser til at det i Sverige og Storbritannia er opprettet slike referansegrupper med klinisk behandlingsekspertise.

– Trenger god fagstøtte
I Spinraza-saken er det fagfolkene som har gitt råd om vilkårene for bruk av medisinen.  

– Blir dette komplisert for legene å håndtere?

– Det kan det bli, og derfor er det viktig at vi er samlet i en faggruppe. Medisinen virker ikke for alle, og vi trenger en plan for ikke å gi nytteløs behandling. Det vil være en tung beslutning å avslutte behandlingen, og den enkelte kliniker trenger i slike tilfeller god fagstøtte. Derfor bør fagmedisinsk gruppe inn i bildet i slike tilfeller, sier Størdal.  

Vorland: God tanke
Lars Vorland, leder av Beslutningsforum, roser hele det norske fagmiljøet for godt samarbeid i Spinraza-saken.

Han er åpen for at et slikt rådgivende organ kan bli en varig modell for Beslutningsforum.

– Det høres ut som en god tanke, og er noe vi kan diskutere dersom de spiller det inn til oss, sier Vorland.

Powered by Labrador CMS