Legemiddelverket kritiserer firmaet bak Spinraza

Artikkelen er oppdatert med en uttalelse fra legemiddelselskapet Biogen.

– Firmaet har ved flere forskjellige anledninger hevdet at det dreide seg om en studie og gitt inntrykk det var en studie godkjent av myndighetene. Det er ikke riktig at det er noen studie. Biogen har ikke søkt om noen studie og det finnes heller ikke noe «Compassionate use program», såkalt CUP, sier Steinar Madsen, som er medisinsk fagdirektør i Statens legemiddelverk (SLV).

I et intervju med Dagens Medisin uttalte Kristin Nyberg, administrerende direktør i Biogen Norge, at selskapet skaffet «studiemedisinen» til veie etter oppfordring fra Helse Sør-Øst og godkjenning fra Statens legemiddelverk. Dermed fikk ti barn med spinal muskelatrofi (SMA) prøve legemiddelet nusinersen (Spinraza) gratis. Madsen reagerer på bruken av ordet «studiemedisin».

– Svært uheldig
– Biogen har helt på egen hånd laget et program for å introdusere legemidlet i Norge - men det har aldri vært godkjent av Legemiddelverket. Det eneste vi har godkjent er vanlig godkjenningsfritak - noe vi i de fleste tilfeller gir uten noen nærmere vurdering. Disse søknadene er legens og sykehusets ansvar, sier Madsen.

Ifølge Madsen skal pårørende ha oppfattet at de var del av en studie eller et Compassionate use program. Et slikt program forplikter firmaet i større grad enn godkjenningsfritak, som innvilges på individuelt grunnlag etter søknad fra lege.

– Vi mener det er svært uheldig at firmaet i sin informasjon har skapt et inntrykk av at dette var en studie eller CUP, sier han.

Avviser kritikken
Dagens Medisin har bedt Biogen om en kommentar på kritikken fra Statens legemiddelverk. De opplyste først at de ikke hadde tid til å svare, men torsdag skriver administrerende direktør Kristin Nyberg dette i en e-post til Dagens Medisin.

– Dette er ikke riktig. Biogen har aldri hevdet at dette har vært en studie. Vi har kalt dette en studiemedisin, som er en vanlig betegnelse på et medikament som ikke har markedsføringstillatelse og som dermed ikke kan distribueres som et kommersielt legemiddel. Helse Sør-Øst har fått og brukt Spinraza som studiemedisin på godkjenningsfritak, etter tillatelse fra Legemiddelverket.

Biogen-direktøren har tidligere understreket at det var Helse Sør-Øst som kontaktet selskapet med spørsmål om gratis medisin.  

Les også: Biogen tjente 2,1 miliarder på Spinraza-salg på tre måneder

Skulle reise til Sverige
Terje Rootwelt, klinikkleder ved Barne- og ungdomsklinikken på Oslo universitetssykehus, var den som sammen med sine barnenevrologer, sørget for at ti barn med SMA fikk prøve Spinraza fra februar til juli i år. Denne uken sa Beslutningsforum nei til å innføre legemiddelet i den offentlige helsetjenesten.

– Gjennom nevrolog- og genetikkongresser i 2016 ble resultatene fra disse studiene presentert og både vi i fagmiljøet og pasientorganisasjonene, fikk vite om den meget lovende medisinen. Det ble etablert et tilbud i Gøteborg hvor pasienter kunne få medisinen gratis fra firma gjennom et Expanded access program (EAP). Da det ble kjent var det fire norske familier som ønsket seg til Gøteborg og ble akseptert der. Da dukket spørsmålet fra foreldrene opp om «når de kunne få behandlingen der, hvorfor ikke i Norge»?, forteller Rootwelt.

Klinikken gikk i dialog med firmaet om mulighetene for å tilby behandlingen også i Norge.

– Snakk om liv eller død
– Vi tenkte det var riktig å tilby dette i Norge, også fordi det var vanskelig for de sykeste å reise til Gøteborg. Vi visste at det kom til å bli en problemstilling om å få videreført bruken etter at legemiddelet fikk markedsføringstillatelse, men vi vurderte at utfordringen ikke ville være mindre om pasientene hadde reist til Gøteborg i stedet for Oslo. Det kunne være snakk om liv eller død, og vi mente det var bedre for pasientene om vi fulgte dem opp her, sier Rootwelt.

Han forteller at de gikk i dialog med Biogen og søkte registreringsfritak fra Statens legemiddelverk.

– Det var ingen forskningsstudie, men vi har organisert det som en kvalitetsstudie ved å gjøre de samme systematiske testene før og under behandling som i forskningsstudier ved å inkludere alle pasientene i et kvalitetsregister. Foreldrene visste godt at ingen kunne garantere behandlingen etter at markedsføringstillatelsen forelå, det var alle innforstått med og skrev under på som del av samtykket til å være med på dette, sier Rootwelt.

Selv om Beslutningsforum har sagt nei til å ta i bruk medisinen, får de ti barna fortsette sin behandling, slik vanlig praksis er i slike tilfeller.

– Vanskelig vurdering
– Når dyr medisin tas i bruk før forhandlingene med myndighetene er ferdig, blir det vanskeligere for myndighetene å si nei til behandlingen. Selskapet er sikret videre salg til full pris. Ser du at dere har bidratt til denne vanskelige situasjonen?

– Absolutt. Dette ble gjort etter grundige vurderinger, men vi mener totalt sett at det var den riktige måte å gjøre det på. Alternativet ville vært at disse pasienten dro til Gøteborg, og det ville ikke vært mindre vanskelig i etterkant, mener vi. Det var en vanskelig vurdering, og det er opplagt at dette er komplisert, sier han.

Han er glad for at pasientene som har startet behandling, får fortsette.

– Det betyr at alle pasienter med SMA type 1 i Norge, som vi kjenner til, nå får behandling, sier han.

To-tre nye tilfeller årlig
Hvis det fødes et nytt barn i morgen med SMA type 1, så skal ikke barnet, ifølge Beslutningsforum, få samme behandling. Årlig fødes det to-tre barn med den alvorligste formen for sykdommen i Norge.  Det er dokumentert at Spinraza forbedrer funksjon og forlenger overlevelsen til disse barna.

– Hva gjør dere når det fødes et nytt barn?

– Det må vi ta når den tid kommer, sier Rootwelt.

– Jeg skjønner at pasienter og pårørende som ønsker behandlingen, er fortvilte. Samtidig er det åpenbart at prisen er satt for høyt, sier Rootwelt.