Foreslår unntaksordning for sjeldenhet

I forbindelse med gjennomgangen av prioriteringskriterier i helsetjenesten har det vært debattert hvorvidt sjeldenhet bør være et selvstendig prioriteringskriterium.

Norheim-utvalget vraket dette, og heller ikke departementet mener det er grunnlag for at sjeldne tilstander automatisk skal få prioritet fremfor tilstander som rammer mange.

Likevel mener regjeringen det er nødvendig med en særordning for de små pasientgruppene. Det kommer frem i Prioriteringsmeldingen som helseminister Bent Høie la frem før sommeren.

Barn med genfeil
Departementet mener at det «under visse betingelser kan aksepteres høyere ressursbruk i forhold til nytten ved vurdering av tiltak tilknyttet til behandling av små pasientgrupper med svært alvorlige tilstander sammenlignet med andre tiltak, alt annet likt».

Bakgrunnen for dette er at industrien har svakere insentiver for å utvikle legemidler fordi det er få pasienter å dele utviklingskostnaden på, samtidig som små pasientgrupper gjør det vanskelig å skaffe god dokumentasjon på nytten av behandlingen.

Som eksempel nevnes barn med medfødte genetiske sykdommer.

Spente på håndteringen
Stein Are Aksnes, leder av Nasjonalt kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD), er positiv til en slik unntaksordning.

– Intensjonen og måten sjeldenhet omtalt på i prioriteringsmeldingen, er tilfresstillende. Å senke kravet til dokumentasjon er hensiktsmessig. Men vi er spente på den praktiske håndteringen. Forståelsen av hva som gjør sjeldenhet spesielt må komme tydelig frem, påpeker Aksnes.

Regjeringen understreker at et lavere krav til dokumentasjon vil utløse høyere krav til monitorering. Tanken er å revurdere legemiddelet etter en viss tid når man har mer dokumentasjon på effekt.

Regjeringen påpeker at det kun vil være aktuelt å finansiere et svært begrenset antall legemidler gjennom denne unntaksordningen. Hvilke pasientgrupper og tilstander som kan inkluderes i ordningen skal utredes nærmere av de regionale helseforetakene og relevante etater.

– Ikke bare medisiner
NKSD ønsker å være en part i dette arbeidet. Aksnes minner om at det ikke bare er medikamentell behandling som er relevant behandling.

– Fokuset på de effektfulle legemidlene må ikke gå utover prioriteringen av andre typer behandling. For personer med sjeldne diagnoser er det mange det ikke finnes effektfull medikamentell behandling for. Personer med sjeldne diagnoser trenger også oppfølging og ivaretakelse på andre områder, som rehabiliteringstilbud, veiledning og rådgivning.

Aksnes synes det er greit at sjeldenhet ikke blir et eget kriterium – forutsatt at arbeidet med unntaksordningen blir fulgt opp i praksis.

– Personer med sjeldne diagnoser må i utgangspunktet forholde seg til samme type kriterier som alle andre, men det må tas hensyn til det spesielle ved sjeldenhet. Hvis ikke vil systemet ikke kunne ivareta de mest sårbare pasientene, sier Aksnes.

Frykter misbruk
Regjeringen peker på at en risiko ved forslaget er at legemiddelindustrien vil forsøke å utnytte ordningen ved å for eksempel søke om finansiering av et legemiddel på en rekke smale, men relaterte indikasjoner hver for seg.

«Det må utredes nærmere hvordan denne risikoen kan minimeres», skriver regjeringen.