Vi trenger et fagråd for gode beslutninger

Kronikk: Ketil Størdal, leder i Norsk barnelegeforening (NBF)
Elisabeth Selvaag, nestleder i NBF

KOSTNADEN VED det nye medikamentet Spinraza reiser viktige prinsipielle spørsmål om rett til helsehjelp og prioritering. Spinraza er imidlertid bare én av flere nye, kostbare behandlinger for alvorlige sykdommer hos barn. Norsk barnelegeforening mener det er behov for et fagråd som kan utarbeide nasjonale faglige veiledere for når nye, kostbare behandlinger for alvorlige sykdommer hos barn kan startes og avsluttes.

LES OGSÅ: – En god beslutning

HØY PRIS. Smale sykdommer (engelsk: Orphan diseases) defineres i EU som sykdommer som forekommer hos <1:2000 (i Norge < 1:10.000). Det finnes mellom 5000 og 8000 slike tilstander, så samlet sett er ikke slike sykdommer sjeldne (ref. Orphanet).

Felles for alle disse tilstandene er at markedspotensialet for legemidler er lite. Kostnader for utvikling av nye «smale» legemidler (orphan drugs) fordeles på få individer, og prisen per behandlet pasient blir tilsvarende høy. En konsekvens kan bli at det ikke utvikles nye legemidler fordi lav etterspørsel i markedet ikke driver utviklingen.

LIK TILGANG? Spinal muskelatrofi, som kan behandles med Spinraza, finnes hos cirka 1:11.000 barn. Duchennes muskeldystrofi er en annen nevromuskulær sykdom forbundet med tidlig død, der nye behandlinger kan bedre leveutsiktene. Flere metabolske sykdommer kan behandles med nye legemidler, og ved korttarmsyndrom er en vekstfaktor for tarm blitt tilgjengelig. Dette er eksempler på tilstander der vi forventer at utvalget av smale legemidler vil øke vesentlig de neste årene.

Ved beslutninger om bruk av dyre medisiner, er lik tilgang på helsehjelp for alle et overordnet prinsipp. Legemiddelreformen, der helseforetakene får ansvar for finansiering av nye grupper legemidler, kan gi utfordringer i behandling med smale legemidler. Implementering av nye behandlinger kan komme i konkurranse med drift av kliniske avdelinger, og gi variasjon mellom helseforetak.

GRUNNLEGGENDE PRINSIPPER. Tilgang til behandling bør være lik i hele landet: Eventuell kostnad og prioritering på foretaksnivå skal ikke virke inn på tilgangen til dyre medikamenter. Helseforetaket må være lojal overfor råd som blir gitt av en faggruppe på nasjonalt nivå.

Kriterier for oppstart og avslutning av behandling bør utformes av en nasjonal faggruppe. Studier kan være basert på andre og smalere pasientutvalg enn dem man møter i klinisk hverdag. Derfor er det nødvendig med klare kriterier for hvilke pasientgrupper som bør få, eller ikke få, tilbud om behandling.

Behandling bør tilbys over tid gitt at den har god effekt. Kriterier for hvilke behandlingsmål som er rimelige for å fortsette behandling, bør tilstrebes. I tvilstilfeller kan en faggruppe gi føringer for om behandling bør videreføres eller avsluttes etter objektive mål for effekt.

FORPLIKTELSE. Finansiering av behandling bør være uavhengig av om pasienten har deltatt i studier. Pasienter som har god effekt i utprøvende studier, bør ikke avslutte behandling. En forpliktelse for legemiddelfirma til å sikre fortsatt behandling i en overgangsperiode, bør vurderes.

Likhetsprinsippet kan bli brutt dersom behandlingsmulighet ikke blir gitt til tilsvarende pasienter som ikke har vært inkludert i studier. Skjev fordeling av offentlig finansiering bør unngås, og her kreves godt skjønn. Behandling bør kunne gjennomføres i sin helhet, og ikke startes når finansiering over tid er usikker.

NYE METODER. Nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten skal bidra til at effekt og sikkerhet blir vurdert på en systematisk måte før nye metoder blir innført. Statens legemiddelverk har fått ansvar for å utarbeide hurtige metodevurderinger av legemidler. Vurderingene skal understøtte kvalifiserte beslutninger om eventuell innføring og prioriteringer som gjøres på Helseforetaksnivå. Beslutningsforum har myndighet til å bestemme om legemidler skal tas i bruk.

I en slik beslutning legges vekt på prognosetap ved den aktuelle tilstanden, effekt av metoden og kostnadseffektivitet på aktuell indikasjon.

EN TREDJEPART. Norsk barnelegeforening mener det er behov for en tredje part – en fagmedisinsk gruppe – for å bidra til gode beslutninger og åpne prosesser ved nye behandlinger for smale sykdommer.

I Sverige og Storbritannia er det opprettet slike faglige referansegrupper, som har kunnskap om sykdommene, kontakt med pasientgruppene og klinisk behandlingsekspertise. De faglige vurderingene var viktige i prosessen omkring Spinraza, der et samlet nasjonalt fagmiljø kom med et felles forslag til rammer for bruk hos barn.

GEVINST. Vi tror det vil være klokt å komme videre fra en slik ad hoc-løsning: En faggruppe kan bidra til god samfunnsøkonomi gjennom bedre målretting av behandling til dem som kan ha nytte av den.

Et nasjonalt fagråd for behandling av smale sykdommer bør opprettes for å bistå Beslutningsforum og involvere klinikere i beslutningene om nye behandlinger.

Ingen oppgitte interessekonflikter

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 05/2018