RAMMER MUSKLENE: Sykdommen spinal muskelatrofi kan føre til avhengighet av rullestol hele livet. Foto:

Spinal muskelatrofi: Ny studie med Spinraza

Legemiddelet nusinersen (Spinraza) er testet ut mot placebo hos barn med den nest alvorligste formen for spinal muskelatrofi.

Publisert

Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.

I november ble resultatene fra en studie av behandling med nusinersen (Spinraza) hos barn med den alvorligste formen for spinal muskelatrofi (SMA) publisert i New England Journal Medicine (NEJM). 

Nå kommer nok en NEJM-studie, men hvor pasientgruppen er barn med den nest alvorligste formen, type 2. Denne typen opptrer først når barnet er mellom seks og 18 måneder gammelt. 

Nylig sa Beslutningsforum ja, utifra visse kriterier, til behandling med Spinraza hos barn under 18 år.

Forbedring og forverring
To av tre barn i den nye studie fikk Spinraza, de øvrige fikk placebo. Evnen til blant annet å sitte rett, løfte hendene eller flytte seg ved å rulle rundt ble forbedret med i gjennomsnitt fire poeng på en skala brukes for å se forandringer ved SMA.

Barna i placebo-gruppen gikk derimot tilbake i gjennomsnitt 1,9 poeng på skalaen, ifølge Sahlgrenska.

– Effekten er overbevisende og styrker resultatene fra den forrige studien, sier professor og overlege Mar Tulinius ved Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus i en pressemelding fra Sahlgrenska akademin.

Tulinius har vært ansvarlig for den svenske delen av begge studiene.

Powered by Labrador CMS