Lovende resultater innen pediatri

PARIS: Årets ECTRIMS–ACTRIMS-kongress (European Commitee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) i Paris var den 33. ECTRIMS-kongressen og den syvende felleskongressen avholdt sammen med den amerikanske søsterorganisasjonen ACTRIMS.

Kongressen samlet over 10.000 leger og fagpersoner som jobber med multippel sklerose (MS).

– Det ble nettopp lagt frem gode data fra den første randomiserte kontrollerte studien på medikamentell behandling av barn med fingolimod (Gilenya). Studier på pediatrisk MS er veldig spennende, og resultatene er kjempeviktige, sier professor Øivind Fredvik Grytten Torkildsen ved Universitetet i Bergen til Dagens Medisin.
Fingolimod versus interferon
Dataene fra den såkalte PARADIGMS-studien av fingolimod sammenlignet med interferon beta-1a ble lagt frem under «late breaking news» på kongressen i Paris.
Forskerne bak studien presenterte foreløpige data på behandling av 190 barn mellom 10 og 18 år. Ifølge presentasjonen til Tanuja Chitnis hadde 85 prosent av pasientene på fingolimod ikke nye relapser etter 24 måneder, sammenlignet med 38,8 prosent i interferonarmen.
Torkildsen, som er overlege ved Nasjonal kompetansetjeneste for MS i Bergen, peker på at dataene om pediatrisk MS viser at det er viktig å gi barn med MS høypotent behandling.
– Man er så redd for å påføre dem bivirkninger, og derfor har man tidligere valgt de gamle medisinene, som har en moderat effekt. Her har man så mye å vinne med kraftig behandling tidlig, sier Torkildsen.

Fordel med oral behandling
Overlege Elisabeth Gulowsen Celius ved nevrologisk avdeling på Oslo universitetssykehus (OUS) peker på at det er vesentlig at medikamentet er en peroral behandling.
– Vi må huske på at dette er ungdom som skal på trening eller reise på skoletur. Dersom de må sette sprøyter og få stikkmerker, er det veldig stigmatiserende, sier Celius, som poengterer at dette kan bety mye for livskvaliteten til barna.
– Derfor er det et skikkelig fremskritt.

Ønsket som førstelinjebehandling
Kjell-Morten Myhr, professor ved Universitetet i Bergen og overlege ved MS-senteret på Haukeland universitetssjukehus, peker på at medisinen faktisk ser ut til å vise bedre effekt hos barn enn hos voksne.
Myhr forteller at han har erfaring fra klinikken i Bergen med å behandle barn med medisinen, men påpeker at fingolimod først og fremst er godkjent som andrelinjemedikament for voksne pasienter i Europa.
– Studien passer slik sett godt med hvordan vi har jobbet. Vi ønsker å ha dette som et førstelinjepreparat til barn, sier Myhr.

Biomarkører på «full vei inn»
Torkildsen peker også på at det ble lagt frem spennende data på biomarkører for MS-aktivitet. Såkalte neurofilament light-chains (NF-L), som kan måles i ryggmargsvæsken og i blodet hos pasientene, har blant annet blitt assosiert med MR-påvist sykdomsaktivitet hos pasientene.
I den avsluttende sesjonen under kongressen ble det presentert en italiensk studie som konkluderte med at biomarkøren kunne være et fornuftig endepunkt i fase-2 studier.
– Biomarkører er på full vei inn. Dette er den mest lovende serum-biomarkøren som er funnet for å måle sykdomsaktivitet, sier Torkildsen.

LES OGSÅ: Forsker på biomarkør for å måle sykdomsaktivitet i blodet
Myhr sier at klinikken ved Haukeland planlegger innkjøp av utstyr og innføre analysen i klinisk praksis.
– Høye nivåer av markøren viser grad av vevskade. De som har høye nivåer i ryggmarsvæsken på diagnosetidspunktet, kan vi med en gang starte høyaktiv behandling på. Dersom vi kjøper inn utstyret, kan vi bruke det til å monitorere terapeutisk respons ved hjelp av blodprøver underveis i behandlingen.

Helt nye medikamenter
Under ECTRIMS ble det også presentert helt nye medikamenter som er lengre frem i horisonten.
– Ozanimod er en ny SP1-reseptoragonist i tablettform og ligner dermed fingolimod, sier Myhr.
Myhr, som sitter i spesialistgruppen for MS-legemidler i Legemiddelinnkjøpssamarbeid, peker på at medikamentet kan påvirke fremtidige pristilbud fordi dataene som ble presentert, viste lignende effektdata som den allerede godkjente tablettbehandlingen.
– Sånn sett kan det føre til en dynamikk i prissettingen av disse medikamentene.

Rett rundt hjørnet
Myhr sier at det ellers kom bekreftende data på ocrelizumab (Ocrevus) og cladribin (Mavenclad), som forventes innført i Norge det kommende året.
Mens cladribin straks skal vurderes av Beslutningsforum, venter ocrelizumab på behandling av legemiddelmyndigheten EMA og det er knyttet spenning til om legemiddelet vil bli det første i Europa som får godkjent indikasjon for primær progressiv MS.
– De siste studiene av de nye medikamentene understreker for øvrig behovet for tidlig behandling, sier Myhr. Han viser også til at det under ECTRIMS kom nye diagnosekriterier som legger til rette for raskere diagnostikk.

Oppgitte interessekonflikter:
Øivind Fredvik Grytten Torkildsen har mottatt foredragshonorarer og/eller sittet i advisory board for Biogen, Sanofi-Aventis, Genzyme og Merck.
Kjell-Morten Myhr har mottatt foredragshonorarer, reisestøtte og/ eller forskningsbidrag fra de fleste legemiddelprodusenter som jobber med MS-legemidler.
Elisabeth Gulowsen Celius har mottatt foredragshonorar fra alle legemiddelselskapene som jobber med MS-legemidler og forskningsstøtte fra Novartis og Genzyme.
Kilder:

• PARADIGMS: a randomised double-blind study of fingolimod versus interferon beta-1a in paediatric multiple sclerosis.
• Blood NfL as a potential endpoint in Phase 2 clinical studies in relapsing-remitting multiple sclerosi.
• Flere abstrakter på ozanimod fra SUNBEAM- og RADIANCE-studiene.