Håp om ny behand-lingsmulighet

Studien undersøkte behandling av pasienter med sekundær progressiv multippel sklerose (SPMS) med det orale immunmodulerende legemidlet BAF312 (Siponimod).

Ifølge Øivind Fredvik Grytten Torkildsen, professor ved Universitetet i Bergen (UiB), var studien én av de mest interessante presentasjonene under ECTRIMS-kongressen, som nylig ble avholdt i London.

– Det finnes få behandlingsmuligheter for denne formen for MS. Studien viste at så mange som 21 prosent av pasientene med sekundær progressiv MS hadde redusert risiko for sykdomsprogresjon, påpeker Torkildsen.

Sekundær progressiv MS er et videreutviklet stadium av attakkbasert MS, som oppstår når sykdommen i en sen fase går over i en progressiv sykdomsform.

Stort utvalg
Studien, som er randomisert og kontrollert opp mot en placebogruppe, omfattet 1651 pasienter hentet fra 31 land, og er dermed et representativt pasientutvalg, hevder artikkelforfatterne i studiesammendraget. De som ble rekruttert, var mellom 18 og 60 år og hadde en skår for Expanded Disability Status Scale (EDSS) på mellom 3 og 6,5, hvor høy skår representerer kraftigere forverring av MS-symptomer. 1363 gjennomførte studien.

– Hva betyr disse resultatene for behandling av SPMS-pasienter i Norge?

– Det kan bety at vi får en ny behandlingsmulighet. Det kan gi en mulighet til å tilby denne gruppen behandling som kan bremse sykdomsutviklingen. Det er positivt fordi vi ikke har hatt denne muligheten tidligere.
Undersøkte bare gående

– Det som er synd, er at legemiddelet ikke er testet ut på dem som har mest funksjonstap. Når du kommer over EDSS 7, er du i rullestol. Det er et ubesvart spørsmål om det vil virke like godt på dem som har større funksjonstap, sier Torkildsen.

Om pasienter med svært funksjonstap kan få medisinen, vet verken Torkildsen eller andre som har deltatt i studien. Grunnen til at pasienter i rullestol utelukkes, er at det oppstår et måleproblem om en velger ut pasienter som har for stort funksjonstap.

– Det er vanskeligere å vise at medisinen har effekt når en har større funksjonssvikt, så slikt sett skjønner man at personer med høy EDSS ikke er inkludert i studien. Effekten av legemiddelet blir vanskeligere å måle.

– Disse pasientene har generelt ikke MR-aktivitet eller attakker, man har bare funksjonstap som mål. Dersom tapet allerede er stort, er det derfor vanskelig å måle en forskjell over tid. Måleproblemet følger altså av kriteriene for hvem som skal få delta og få behandling i en studie som dette. For øvrig er dette et problem som generelt gjelder alle MS-medikamentene.

Tilgjengelig om to år? 
– Er det lenge til medikamenter for SPMS-pasienter kan bli aktuelle i behandling og godkjent av EMA, tror du?

– Erfaringsmessig tar det en del tid fra man har resultater fra studier til et nytt medikament blir godkjent. Det blir ren gjetting, men jeg tviler på at de klarer å få det godkjent raskere enn i 2018, sier han. 

Interessekonflikter:

Øyvind Fredvik Grytten Torkildsen har mottatt foredragshonorar fra Genzyme, Novartis, Biogen og Merck-Serono, og deltatt i vitenskapelige rådgivningsgrupper for Genzyme og Biogen.